ஒமிடுபிசெல் யு.எஸ்.எஃப்.டி.ஏ-ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட நியூட்ரோபில் மீட்புக்கான நேரத்தைக் குறைக்கவும் மற்றும் இரத்தக் குறைபாடு உள்ள நோயாளிகளுக்கு தொற்று

மே மாதம்: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) மைலோஆப்லேடிவ் கண்டிஷனிங்கிற்குப் பிறகு தொப்புள் கொடியின் இரத்த மாற்று அறுவை சிகிச்சையைப் பெறத் திட்டமிடப்பட்ட ஹீமாடோலாஜிக் குறைபாடுகள் உள்ள வயது வந்தோர் மற்றும் குழந்தை நோயாளிகளுக்கு (12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட வயதுடையவர்கள்) பயன்படுத்த உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது. நியூட்ரோபில் மீட்டெடுப்பை விரைவுபடுத்துவதற்கும், நோய்த்தொற்றின் அபாயத்தைக் குறைப்பதற்கும்.

ஆய்வில் P0501 (NCT02730299), ஓமிடுபிசெல்-ஒன்எல்வி மாற்று அறுவை சிகிச்சையின் திறந்த-லேபிள், மல்டிசென்டர், சீரற்ற சோதனை அல்லது மைலோஆப்லேட்டிவ் கண்டிஷனிங்கிற்குப் பிறகு கையாளப்படாத தண்டு இரத்த (யுசிபி) அலகு மாற்று சிகிச்சையில், ஹீமாடோலாஜிக் குறைபாடுள்ள நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையின் செயல்திறன் மற்றும் பாதுகாப்பு மதிப்பீடு செய்யப்பட்டது. மொத்தம் 125 நபர்கள் தோராயமாக நியமிக்கப்பட்டனர், 62 பேர் omidubicel-onlv மற்றும் 63 பேர் UCB பெற்றனர். 52 நோயாளிகளுக்கு omidubicel-onlv மாற்று அறுவை சிகிச்சை செய்யப்பட்டது, இதன் சராசரி அளவு 9.0 X 106 செல்கள்/கிகி (வரம்பு 2.1 – 47.6 X 106 செல்கள்/கிலோ) CD34+ செல்கள். UCB கையில், 56 நோயாளிகள் ஒன்று அல்லது இரண்டு தண்டு அலகுகள் (66% பெற்ற இரண்டு தண்டு அலகுகள்) பொருத்தப்பட்டன. 34 நோயாளிகளின் சராசரி CD42+ செல் டோஸ் 0.2 X 106 செல்கள்/கிலோ (வரம்பு 0.0 – 0.8 X 106 செல்கள்/கிகி) ஆகும். கீமோதெரபி அல்லது மொத்த உடல் கதிர்வீச்சு அடிப்படையிலான பிற கண்டிஷனிங் நெறிமுறைகள் பயன்படுத்தப்பட்டன.

மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு நியூட்ரோபில் மீட்புக்கான நேரம் மற்றும் இரத்தம் மற்றும் மஜ்ஜை மாற்று மருத்துவ பரிசோதனை நெட்வொர்க் (BMT CTN) கிரேடு 2/3 பாக்டீரியல் அல்லது கிரேடு 3 பூஞ்சை தொற்றுகள் மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு 100 ஆம் நாள் வரை ஆகியவை முதன்மை செயல்திறன் விளைவு நடவடிக்கைகளாகும். நியூட்ரோபில் மீட்புக்கான சராசரி நேரம் 12 நாட்கள் (95% CI: 10-15 நாட்கள்) omidubicel-onlv பெறுபவர்களுக்கு மற்றும் 22 நாட்கள் (95% CI: 19-25 நாட்கள்) UCB பெறுபவர்களுக்கு. omidubicel-onlv கையில், 87% நோயாளிகள் மற்றும் UCB பெற்றவர்களில் 83% பேர் நியூட்ரோபில் மீட்சியை அனுபவித்தனர். மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு 100 ஆம் நாள் வரை, BMT CTN கிரேடு 2/3 பாக்டீரியா அல்லது தரம் 3 பூஞ்சை தொற்றுகள் இரண்டு குழுக்களில் முறையே 39% மற்றும் 60% ஆக இருந்தது.

பரிந்துரைக்கப்பட்ட பொருளில், அங்கீகரிக்கப்பட்ட UCB மருந்துகளைப் போலவே, கொடிய அல்லது உயிருக்கு ஆபத்தான உட்செலுத்துதல் எதிர்வினைகள், கிராஃப்ட் வெர்சஸ் ஹோஸ்ட் நோய் (GvHD), என்கிராஃப்ட்மென்ட் சிண்ட்ரோம் மற்றும் கிராஃப்ட் தோல்விக்கான பெட்டி எச்சரிக்கை ஆகியவை அடங்கும். Omidubicel-onlv எந்த நோய்க்கும் 117 நபர்களுக்கு நிர்வகிக்கப்பட்டது; அவர்களில், 47% பேர் உட்செலுத்துதல் எதிர்வினைகளை அனுபவித்தனர், 58% பேர் கடுமையான GVHD, 35% பேர் நாள்பட்ட GVHD, மற்றும் 3% பேர் ஒட்டு தோல்வியை அனுபவித்தனர்.

ஹீமாடோலாஜிக் வீரியம் கொண்ட ஆய்வு P3 நோயாளிகளுக்கு மிகவும் அடிக்கடி தரம் 5-0501 பாதகமான பதில்கள் வலி (33%), மியூகோசல் அழற்சி (31%), உயர் இரத்த அழுத்தம் (25%) மற்றும் இரைப்பை குடல் நச்சுத்தன்மை (19%).

பரிந்துரைக்கப்பட்ட omidubicel-onlv டோஸ் பின்வருவனவற்றைக் கொண்ட இரண்டு தொடர்ச்சியான உட்செலுத்துதல் ஆகும்:

• ஒரு பண்பட்ட பின்னம்: குறைந்தபட்சம் 8.0 × 10⁸ குறைந்தபட்சம் 8.7 சதவீதம் CD34+ செல்கள் மற்றும் குறைந்தபட்சம் 9.2 × 10 கொண்ட மொத்த சாத்தியமான செல்கள்⁷ மொத்த CD34+ செல்கள், தொடர்ந்து
• ஒரு கலாச்சாரமற்ற பின்னம்: குறைந்தபட்சம் 4.0 × 10⁸ குறைந்தபட்சம் 2.4 × 10 கொண்ட மொத்த சாத்தியமான செல்கள்⁷ CD3+ செல்கள்.

Omisirge க்கான முழு பரிந்துரைக்கும் தகவல் இங்கே கிடைக்கும்.