ஜனவரி 2023: மருந்து nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) பாப்பில்லரி கட்டிகளுடன் அல்லது இல்லாமலேயே கார்சினோமா இன் சிட்டு (சிஐஎஸ்) கொண்ட அதிக ஆபத்துள்ள, பதிலளிக்காத தசை ஊடுருவும் சிறுநீர்ப்பை புற்றுநோயால் (என்எம்ஐபிசி) வயது வந்தோருக்கான உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது.
ஆய்வில் CS-003 (NCT02773849), ஒரு மல்டிசென்டர், ஒற்றை-கை சோதனையில் 157 நோயாளிகள் அதிக ஆபத்துள்ள NMIBC மற்றும் 98 பேர் CIS ஐக் கொண்டு பதிலுக்காகப் பரிசோதிக்கப்படலாம், செயல்திறன் மதிப்பிடப்பட்டது. 12 மாதங்கள் வரை ஒவ்வொரு மூன்று மாதங்களுக்கும் ஒருமுறை, தாங்க முடியாத நச்சுத்தன்மை, அல்லது மீண்டும் மீண்டும் வரும் உயர்தர NMIBC, நோயாளிகள் nadofaragene firadenovec-vncg 75 mL இன்ட்ராவெசிகல் இன்ஸ்டிலேஷன் (3 x 1011 வைரஸ் துகள்கள்/mL [vp/mL]) பெற்றனர். உயர் தர மறுபிறப்பு இல்லாத வரை, நோயாளிகள் ஒவ்வொரு மூன்று மாதங்களுக்கும் nadofaragene firadenovec-vncg ஐத் தொடர்ந்து பெற அனுமதிக்கப்பட்டனர்.
எந்த நேரத்திலும் முழுமையான பதில் (CR) மற்றும் பதிலின் ஆயுள் ஆகியவை முக்கிய செயல்திறன் விளைவு அளவீடுகள் (DoR) ஆகும். CR ஆக தகுதிபெற, தொடர்புடைய TURBT, பயாப்ஸிகள் மற்றும் சிறுநீர் சைட்டாலஜி ஆகியவற்றுடன் எதிர்மறையான சிஸ்டோஸ்கோபி தேவைப்பட்டது. ஒரு வருடத்திற்குப் பிறகும் CR இல் இருந்த நோயாளிகளிடமிருந்து ஐந்து வெவ்வேறு சிறுநீர்ப்பை பயாப்ஸிகள் சீரற்ற முறையில் எடுக்கப்பட்டன. சராசரி DoR 9.7 மாதங்கள் (வரம்பு: 3, 52+), CR விகிதம் 51% (95% CI: 41%, 61%), மற்றும் பதிலளித்த நோயாளிகளில் 46% குறைந்தது ஒரு வருடத்திற்கு CR இல் இருந்தனர்.
அதிகரித்த ஹைப்பர் கிளைசீமியா, உட்செலுத்தப்பட்ட இடத்தில் வெளியேற்றம், அதிகரித்த ட்ரைகிளிசரைடுகள், சோர்வு, சிறுநீர்ப்பை பிடிப்பு, சிறுநீர் கழித்தல் அவசரம், அதிகரித்த கிரியேட்டினின், ஹெமாட்டூரியா, குறைக்கப்பட்ட பாஸ்பேட், குளிர்விப்பு, டைசூரியா மற்றும் பைரெக்ஸியா ஆகியவை அடிக்கடி ஏற்படும் பக்கவிளைவுகள் (நிகழ்வுகள் 10%), அத்துடன் >15%).
சிறுநீர் வடிகுழாயைப் பயன்படுத்தி, 75 x 3 vp/mL என்ற செறிவில் மூன்று மாதங்களுக்கு ஒருமுறை 1011 mL nadofaragene firadenovec-vncg சிறுநீர்ப்பையில் செலுத்தவும். ஒவ்வொரு உட்செலுத்தலுக்கு முன்பும் ஒரு ஆன்டிகோலினெர்ஜிக் மருந்தை ஒரு முன் மருந்தாக எடுத்துக்கொள்ள அறிவுறுத்தப்படுகிறது.
