பிப்ரவரி 2023: ஐஏஎஸ்ஓ பயோதெரபியூட்டிக்ஸ் இன் இன்வெஸ்டிகேஷனல் சிஏஆர் டி-செல் தெரபி (ஆர்ஆர்எம்எம்), சிடி103ஏ, யுஎஸ் ஃபுட் அண்ட் டிரக் அட்மினிஸ்ட்ரேஷன் (எஃப்.டி.ஏ) வில் இருந்து விரைவான மற்றும் மீளுருவாக்கம் செய்யும் மருத்துவ மேம்பட்ட சிகிச்சைப் பெயர்களைப் பெற்றுள்ளது.
இந்த பெயர்கள் சிகிச்சையின் முந்தைய ஆண்டு அனாதை மருந்துப் பதவியை ஒழுங்குபடுத்தும் அமைப்பில் சேர்க்கின்றன.
நிதி மற்றும் ஒழுங்குமுறை ஆதரவை வழங்கும் இந்தப் பெயர்கள், தற்போது போதிய சிகிச்சைகள் இல்லாத தீவிரமான, உயிருக்கு ஆபத்தான அல்லது அசாதாரணமான நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்கும் திறன் கொண்ட மருந்துகளின் வளர்ச்சியை துரிதப்படுத்துவதாகும்.
"அதன் … புதுமையான தயாரிப்பு பைப்லைன் [மற்றும்] ஒருங்கிணைந்த உற்பத்தி மற்றும் மருத்துவ திறன்களை மேம்படுத்துவதன் மூலம், IASO சீனாவிலும் உலகெங்கிலும் உள்ள நோயாளிகளுக்கு பூர்த்தி செய்யப்படாத மருத்துவ தேவைகளை பூர்த்தி செய்யும் மாற்றத்தக்க, குணப்படுத்தக்கூடிய மற்றும் மலிவு சிகிச்சைகளை வழங்குவதை நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளது," என்று நிறுவனம் தனது அறிவிப்பில் தெரிவித்துள்ளது. .
CT103A இன் அமெரிக்க சோதனை மே மாதம் எதிர்பார்க்கப்படுகிறது
ஃபாஸ்ட் டிராக் ஸ்டேட்டஸ், ரோலிங் மதிப்பாய்வைச் செய்து, விரைவான ஒப்புதலுக்கும் முன்னுரிமை மதிப்பாய்விற்கும் நீங்கள் தகுதி பெறுகிறீர்களா என்பதைப் பார்க்க உங்களை அனுமதிக்கிறது. ரோலிங் மதிப்பாய்வு என்பது, நிறுவனம் விண்ணப்பத்தைப் பார்க்கும் முன் அனைத்துப் பகுதிகளும் முடியும் வரை காத்திருப்பதற்குப் பதிலாக, ரெகுலேட்டரி அப்ளிகேஷனின் சில பகுதிகளைத் தயாரான நிலையில் அனுப்பலாம்.
"நிபந்தனை ஒப்புதல்" என்றும் அழைக்கப்படும் துரிதப்படுத்தப்பட்ட ஒப்புதல், சிகிச்சையின் பலன்கள் அபாயங்களை விட அதிகமாக இருப்பதாக ஆரம்பகால சான்றுகள் காட்டும் வரை, இதுவரை பூர்த்தி செய்யப்படாத மருத்துவத் தேவையை உடனடி கிடைக்கும் சிகிச்சைகளுக்கு வழங்கப்படுகிறது.
ஒரு RMAT பதவியுடன், நீங்கள் FDA உடன் ஆரம்பத்தில், அடிக்கடி மற்றும் நெருக்கமாகப் பேசலாம். துரிதப்படுத்தப்பட்ட ஒப்புதலின் விஷயத்தில், சிகிச்சையின் பலன்களை உறுதிப்படுத்தவும், முழு ஒப்புதலைப் பெறவும் தேவையான மருத்துவ சான்றுகள் பாரம்பரிய உறுதிப்படுத்தும் மருத்துவ பரிசோதனையைத் தவிர வேறு ஆதாரங்களில் இருந்து வரலாம், இது பொதுவாக நேரத்தையும் பணத்தையும் மிச்சப்படுத்துகிறது.
இதுவரை, CT103A ஆனது சீனாவில் மைலோமா நோயாளிகளுக்கு மட்டுமே முயற்சி செய்யப்பட்டுள்ளது, அங்கு இது ஒரு திருப்புமுனை சிகிச்சையாகக் கருதப்பட்டு இப்போது விரைவாக மதிப்பாய்வு செய்யப்படுகிறது. அங்கு, IASO மற்றும் Innovent Biologics இணைந்து CT103A ஐ உருவாக்குகின்றன.
டிசம்பரில், எஃப்.டி.ஏ IASO இன் விசாரணை புதிய மருந்துக்கான விண்ணப்பத்தை அங்கீகரித்தது. இதன் பொருள் CT103A பயன்படுத்தப்படலாம் மருத்துவ சோதனைகள் அமெரிக்காவில்
ஒரு கட்டம் 1b மருத்துவ சோதனை (NCT05698303) RRMM உள்ள 12 பெரியவர்களுக்கு சிகிச்சை எவ்வளவு பாதுகாப்பானது மற்றும் பயனுள்ளது என்பதைக் கண்டறியும். டெக்சாஸின் ஹூஸ்டனில் உள்ள டெக்சாஸ் பல்கலைக்கழகத்தில் உள்ள MD ஆண்டர்சன் புற்றுநோய் மையத்தில் இந்த ஆய்வு செய்யப்படும். இது மே மாதம் தொடங்கும் என எதிர்பார்க்கப்படுகிறது.
சிமெரிக் ஆன்டிஜென் ஏற்பி (சிஏஆர்) டி-செல் சிகிச்சையானது, புற்றுநோயை எதிர்த்துப் போராடக்கூடிய ஒரு வகை நோயெதிர்ப்பு உயிரணுக்களான டி-செல்களுக்கு புற்றுநோய் செல்களைக் கண்டுபிடித்து தாக்குவதை எளிதாக்குகிறது.
ஒரு நோயாளியின் டி-செல்களை சேகரித்து, அவற்றை ஆய்வகத்தில் மாற்றி, புற்றுநோய் செல்களில் குறிப்பிட்ட புரதங்களை அங்கீகரிக்கும் ஒரு ஏற்பி அல்லது CAR ஐ உருவாக்குவது இந்த முறையின் பின்னணியில் உள்ள முக்கிய யோசனையாகும். இந்த பொறிக்கப்பட்ட செல்கள் மீண்டும் உடலுக்குள் செலுத்தப்படும் போது, அவை உடலின் ஆரோக்கியமான செல்களை காயப்படுத்தாமல் புற்றுநோய் செல்களைக் கண்டுபிடித்து அழிக்க வேண்டும்.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T-செல் சிகிச்சைகள் that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
சீனாவில் ஆரம்பகால பைலட் கட்டம் 1 சோதனையில் (ChiCTR1800018137), RRMM உடைய 18 பேருக்கு சிகிச்சை அளிக்கப்பட்டது. சுமார் ஒரு வருடம் கழித்து, அவர்கள் அனைவருக்கும் சிகிச்சையின் பதில் கிடைத்தது. ஏறக்குறைய முக்கால்வாசி (72,2%) ஒரு முழுமையான பதில் அல்லது சிறப்பாக இருந்தது, அதாவது அவர்களின் கட்டி போய்விட்டது.
இன்றுவரை, IOSA இன் CAR T-செல் சிகிச்சை சீனாவில் மட்டுமே சோதிக்கப்பட்டது
அதன் பிறகு, RRMM உள்ள 1 வயது வந்தவர்களில் CT2A இன் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனைச் சோதிக்க சீனாவில் FUMANBA-1 (NCT05066646) எனப்படும் கட்ட 103/132 சோதனை தொடங்கப்பட்டது.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
ஜனவரி 21, 2022 நிலவரப்படி, 103 பேருக்கு சிகிச்சையளிக்க CT79A பயன்படுத்தப்பட்டது, மேலும் பின்தொடர்வதற்கான சராசரி நேரம் கிட்டத்தட்ட 10 மாதங்கள்.
இந்த நோயாளிகள் ஏற்கனவே ஐந்து வகையான சிகிச்சையின் சராசரியைப் பெற்றுள்ளனர், அவற்றில் சில இம்யூனோமோடூலேட்டரி மருந்துகள், புரோட்டீசோம் தடுப்பான்கள் மற்றும் சிடி 38 இன்ஹிபிட்டர்கள். அவர்களில் பன்னிரண்டு (15.2%) ஏற்கனவே மனிதரல்லாத BCMA-இலக்கு CAR-T செல் சிகிச்சை மூலம் சிகிச்சை பெற்றுள்ளனர்.
சராசரியாக 16 நாட்கள் சிகிச்சைக்குப் பிறகு, பெரும்பாலான நோயாளிகள் (94.9%) குறைந்த பட்சம் ஒரு பகுதியளவு பதிலைக் கொண்டிருப்பதை முடிவுகள் காட்டுகின்றன. இதில் 68.4% நோயாளிகள் ஒரு முழுமையான அல்லது சிறந்த பதிலைக் கொண்டிருந்தனர் மற்றும் 89.9% நோயாளிகள் மிகவும் நல்ல பகுதியளவு அல்லது சிறந்த பதிலைக் கொண்டிருந்தனர்.
எலும்பு மஜ்ஜைக்கு வெளியே வளரும் ஒரு வகை புற்றுநோயான எக்ஸ்ட்ராமெடல்லரி மைலோமா உள்ள 90 பேர் சிகிச்சையின் மூலம் குணமடைந்தனர். இவர்கள் அனைவரும் சிகிச்சைக்குப் பிறகு குணமடைந்தனர், அவர்களில் XNUMX% பேர் குணமடைந்தனர் அல்லது முற்றிலும் குணமடைந்தனர்.
The response rate for the 12 people who had CAR டி-செல் சிகிச்சை before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 நோயாளிகளைக் கொண்ட மொத்தக் குழுவில், 92.4% குறைவான எஞ்சிய நோய்க்கு எதிர்மறையாக இருந்தது, அல்லது சில நேரங்களில் சிகிச்சைக்குப் பிறகு இருக்கும் மற்றும் நோய் மீண்டும் வரக்கூடிய சிறிய எண்ணிக்கையிலான புற்றுநோய் செல்கள்.
CT103A இன் பாதுகாப்பு சுயவிவரம் நன்றாகவும் கையாள எளிதாகவும் இருந்தது.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T-செல் சிகிச்சைகள். But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
இம்யூன் எஃபெக்டர் செல்-அசோசியேட்டட் நியூரோடாக்சிசிட்டி சிண்ட்ரோம், நரம்பு மண்டலத்தை பாதிக்கும் ஒரு தீவிர நோயெதிர்ப்பு பதில், இரண்டு நபர்களிடம் காணப்பட்டது. அவர்களின் அறிகுறிகள் லேசானவை அல்லது மிதமானவை மற்றும் போய்விட்டன.
பொதுவாக, CT103A சிகிச்சைக்கு எதிரான நோயெதிர்ப்பு மறுமொழிகளை ஏற்படுத்தவில்லை, இருப்பினும் 16.5% நோயாளிகள் CT103A க்கு எதிரான ஆன்டிபாடிகளுக்கு நேர்மறை சோதனை செய்தனர்.
ஒரு கட்டம் 1 FUMANBA-2 சோதனையில் (NCT05181501), புதிதாக கண்டறியப்பட்ட 20 பேர் வரை, அதிக ஆபத்துள்ள மல்டிபிள் மைலோமா நோயாளிகள் CT103A அவர்களுக்கு உதவுமா என்று சோதிக்கப்படுகிறார்கள்.
