நவம்பர் 2021: Asciminib (Scemblix, Novartis AG) பிலடெல்பியா குரோமோசோம்-பாசிட்டிவ் க்ரோனிக் மைலோயிட் லுகேமியா (Ph+ CML) நோயாளிகளுக்கு உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் துரிதப்படுத்தப்பட்ட ஒப்புதல் வழங்கப்பட்டது, அவர்கள் இரண்டு அல்லது அதற்கு மேற்பட்ட டைரோசின் கைனேஸ் இன்ஹிபிட்டர்களை (TKIs) முன்பு பெற்றவர்கள் மற்றும் வயது வந்த நோயாளிகளுக்கு நாள்பட்ட கட்டத்தில் (CP) T315I பிறழ்வைக் கொண்ட CP இல் Ph+ CML உடன்.
ASCEMBL (NCT03106779) is a multi-center, randomised, active-controlled, open-label clinical trial investigating asciminib in patients with Ph+ CML in CP who have had two or more TKIs before. A total of 233 patients were randomly assigned (2:1) to receive either asciminib 40 mg twice daily or bosutinib 500 mg once daily, based on their significant cytogenetic response (MCyR) status. Patients were kept on treatment until they experienced intolerable toxicity or treatment failure. At 24 weeks, the main efficacy outcome measure was the major molecular response (MMR). The MMR rate in patients treated with asciminib was 25% (95 percent CI: 19, 33) compared to 13% (95 percent CI: 6.5, 23; p=0.029) in those treated with போசுட்டினிப். The median length of MMR has not yet been attained, with a median follow-up of 20 months.
CP இல் Ph+ CML உள்ள நோயாளிகளுக்கு, CABL315X001 (NCT2101) இல் T02081378I பிறழ்வு மூலம் Asciminib சோதனை செய்யப்படுகிறது, இது பல மைய, திறந்த-லேபிள் மருத்துவ ஆய்வு ஆகும். T200I பிறழ்வு கொண்ட 45 நோயாளிகளில் அஸ்கிமினிப் 315 மி.கி.யின் செயல்திறன் தினமும் இரண்டு முறை ஆய்வு செய்யப்பட்டது. தாங்க முடியாத நச்சுத்தன்மை அல்லது சிகிச்சை தோல்வியை அனுபவிக்கும் வரை நோயாளிகள் சிகிச்சையில் வைக்கப்பட்டனர். MMR முதன்மை செயல்திறன் விளைவு நடவடிக்கையாகும். 42 வாரங்களுக்குப் பிறகு 19 சதவிகிதம் (45/95, 28 சதவிகித நம்பிக்கை இடைவெளி: 58 சதவிகிதம் முதல் 24 சதவிகிதம்) நோயாளிகளில் MMR அடைந்தது. 49 வாரங்களுக்குப் பிறகு 22 சதவிகித நோயாளிகளில் (45/95, 34 சதவிகித நம்பிக்கை இடைவெளி: 64 சதவிகிதம் முதல் 96 சதவிகிதம்) MMR அடைந்தது. சராசரி சிகிச்சை நேரம் 108 வாரங்கள் (வரம்பு, 2 முதல் 215 வாரங்கள்).
மேல் சுவாச பாதை நோய்த்தொற்றுகள், தசைக்கூட்டு வலி, சோர்வு, குமட்டல், சொறி மற்றும் வயிற்றுப்போக்கு ஆகியவை மிகவும் பொதுவான பக்க விளைவுகள் (20%). பிளேட்லெட் எண்ணிக்கை குறைதல், ட்ரைகிளிசரைடுகள் அதிகரித்தல், நியூட்ரோபில் எண்ணிக்கை மற்றும் ஹீமோகுளோபின் குறைதல் மற்றும் கிரியேட்டின் கைனேஸ், அலனைன் அமினோட்ரான்ஸ்ஃபெரேஸ், லிபேஸ் மற்றும் அமிலேஸ் ஆகியவை மிகவும் பரவலாக காணப்படும் ஆய்வக அசாதாரணங்கள்.
இரண்டு அல்லது அதற்கு மேற்பட்ட TKI களுடன் சிகிச்சை பெற்ற CP இல் Ph+ CML உள்ள நோயாளிகளில், பரிந்துரைக்கப்பட்ட அஸ்கிமினிப் டோஸ் 80 mg வாய்வழியாக ஒவ்வொரு நாளும் அதே நேரத்தில் அல்லது 40 mg தினமும் இரண்டு முறை தோராயமாக 12 மணி நேர இடைவெளியில் கொடுக்கப்படுகிறது. T315I பிறழ்வு கொண்ட CP இல் Ph+ CML உள்ள நோயாளிகளில், பரிந்துரைக்கப்பட்ட அஸ்கிமினிப் டோஸ் தோராயமாக 200 மணி நேர இடைவெளியில் ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை 12 மி.கி.
