ന്യൂട്രോഫിൽ വീണ്ടെടുക്കുന്നതിനും ഹെമറ്റോളജിക്കൽ മാലിഗ്നൻസി ഉള്ള രോഗികളിൽ അണുബാധയ്ക്കും സമയം കുറയ്ക്കുന്നതിന് യുഎസ്എഫ്ഡിഎ ഒമിഡുബിസെൽ അംഗീകരിച്ചു

മെയ് 10: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) മൈലോഅബ്ലേറ്റീവ് കണ്ടീഷനിംഗിന് ശേഷം പൊക്കിൾക്കൊടി രക്തം മാറ്റിവയ്ക്കാൻ ഷെഡ്യൂൾ ചെയ്തിട്ടുള്ള ഹെമറ്റോളജിക്കൽ മാലിഗ്നൻസി ഉള്ള മുതിർന്നവരും കുട്ടികളുമായ (12 വയസും അതിൽ കൂടുതലുമുള്ള) രോഗികളിൽ ഉപയോഗിക്കുന്നതിന് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ അംഗീകരിച്ചു. ന്യൂട്രോഫിൽ വീണ്ടെടുക്കൽ വേഗത്തിലാക്കാനും അണുബാധയ്ക്കുള്ള സാധ്യത കുറയ്ക്കാനും.

സ്റ്റഡി P0501 (NCT02730299) ൽ, ഹെമറ്റോളജിക്കൽ മാലിഗ്നൻസി ഉള്ള രോഗികളിൽ മൈലോഅബ്ലേറ്റീവ് കണ്ടീഷനിംഗിന് ശേഷമുള്ള ഓപ്പൺ-ലേബൽ, മൾട്ടിസെൻ്റർ, റാൻഡമൈസ്ഡ് ട്രയൽ ഒമിഡ്യുബിസെൽ-ഒഎൻഎൽവി ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ അല്ലെങ്കിൽ അൺമാനിപ്പുലേറ്റഡ് കോർഡ് ബ്ലഡ് (യുസിബി) യൂണിറ്റ് ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ, ചികിത്സയുടെ ഫലപ്രാപ്തിയും സുരക്ഷയും വിലയിരുത്തി. മൊത്തം 125 വ്യക്തികളെ ക്രമരഹിതമായി നിയമിച്ചു, 62 പേർക്ക് ഒമിഡ്യൂബിസെൽ-ഓൺഎൽവിയും 63 പേർക്ക് യുസിബിയും ലഭിച്ചു. 52 രോഗികൾക്ക് omidubicel-onlv ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ ഉണ്ടായിരുന്നു, CD9.0+ സെല്ലുകളുടെ ശരാശരി ഡോസ് 106 X 2.1 സെല്ലുകൾ/കി.ഗ്രാം (47.6 - 106 X 34 സെല്ലുകൾ/കിലോഗ്രാം). UCB കൈയിൽ, 56 രോഗികൾക്ക് ഒന്നോ രണ്ടോ കോർഡ് യൂണിറ്റുകൾ (66% രണ്ട് കോർഡ് യൂണിറ്റുകൾ ലഭിച്ചു) ഇംപ്ലാൻ്റ് ചെയ്തു. പോസ്റ്റ്-തൗ സെൽ ഡോസുകൾ രേഖപ്പെടുത്തിയ 34 രോഗികളിൽ ശരാശരി CD42+ സെൽ ഡോസ് 0.2 X 106 സെല്ലുകൾ / കിലോഗ്രാം (പരിധി 0.0 - 0.8 X 106 സെല്ലുകൾ / കിലോ) ആയിരുന്നു. കീമോതെറാപ്പി അല്ലെങ്കിൽ ടോട്ടൽ ബോഡി റേഡിയേഷൻ എന്നിവയെ അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള മറ്റ് കണ്ടീഷനിംഗ് പ്രോട്ടോക്കോളുകളും ഉപയോഗിച്ചു.

ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷനുശേഷം ന്യൂട്രോഫിൽ വീണ്ടെടുക്കാനുള്ള സമയവും, രക്തവും മജ്ജയും മാറ്റിവയ്ക്കൽ ക്ലിനിക്കൽ ട്രയൽസ് നെറ്റ്‌വർക്കിൻ്റെ (ബിഎംടി സിടിഎൻ) ഗ്രേഡ് 2/3 ബാക്ടീരിയ അല്ലെങ്കിൽ ഗ്രേഡ് 3 ഫംഗസ് അണുബാധകളുടെ ആവൃത്തിയും ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷനുശേഷം 100-ാം ദിവസം വരെയുള്ള ഫലപ്രാപ്തിയുടെ പ്രാഥമിക നടപടികളായിരുന്നു. ന്യൂട്രോഫിൽ വീണ്ടെടുക്കുന്നതിനുള്ള ശരാശരി സമയം 12 ദിവസവും (95% CI: 10-15 ദിവസം) omidubicel-onlv സ്വീകരിക്കുന്നവർക്ക് 22 ദിവസവും (95% CI: 19-25 ദിവസം) UCB സ്വീകരിക്കുന്നവർക്ക്. omidubicel-onlv ഭുജത്തിൽ, 87% രോഗികളും UCB സ്വീകരിക്കുന്നവരിൽ 83% പേരും ന്യൂട്രോഫിൽ വീണ്ടെടുക്കൽ അനുഭവിച്ചു. ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷനു ശേഷമുള്ള 100-ാം ദിവസം വരെ, BMT CTN ഗ്രേഡ് 2/3 ബാക്ടീരിയൽ അല്ലെങ്കിൽ ഗ്രേഡ് 3 ഫംഗസ് അണുബാധകൾ യഥാക്രമം 39% ഉം 60% ഉം ആയിരുന്നു, രണ്ട് ഗ്രൂപ്പുകളിലും.

അംഗീകൃത യുസിബി മരുന്നുകളുടേതിന് സമാനമായി, മാരകമോ ജീവന് ഭീഷണിയോ ആയ ഇൻഫ്യൂഷൻ പ്രതികരണങ്ങൾ, ഗ്രാഫ്റ്റ് വേഴ്സസ് ഹോസ്റ്റ് ഡിസീസ് (ജിവിഎച്ച്ഡി), എൻഗ്രാഫ്റ്റ്മെന്റ് സിൻഡ്രോം, ഗ്രാഫ്റ്റ് പരാജയം എന്നിവയ്ക്കുള്ള ബോക്‌സ്ഡ് മുന്നറിയിപ്പ് നിർദേശിക്കുന്ന മെറ്റീരിയലിൽ ഉൾപ്പെടുന്നു. ഒമിഡുബിസെൽ-ഓൺഎൽവി ഏതെങ്കിലും രോഗത്തിന് 117 വ്യക്തികൾക്ക് നൽകി; അവരിൽ 47% ഇൻഫ്യൂഷൻ പ്രതികരണങ്ങളും, 58% പേർക്ക് അക്യൂട്ട് ജിവിഎച്ച്ഡിയും, 35% പേർക്ക് ക്രോണിക് ജിവിഎച്ച്ഡിയും, 3% ഗ്രാഫ്റ്റ് പരാജയവും അനുഭവപ്പെട്ടു.

ഹെമറ്റോളജിക്കൽ മാലിഗ്നൻസികളുള്ള സ്റ്റഡി P3 രോഗികളിൽ ഏറ്റവും സാധാരണമായ ഗ്രേഡ് 5-0501 പ്രതികൂല പ്രതികരണങ്ങൾ വേദന (33%), മ്യൂക്കോസൽ വീക്കം (31%), രക്താതിമർദ്ദം (25%), ഗ്യാസ്ട്രോഇന്റസ്റ്റൈനൽ വിഷാംശം (19%) എന്നിവയാണ്.

ശുപാർശ ചെയ്യുന്ന omidubicel-onlv ഡോസ് ഇനിപ്പറയുന്നവ അടങ്ങുന്ന രണ്ട് തുടർച്ചയായ ഇൻഫ്യൂഷനുകളാണ്:

• ഒരു സംസ്‌കൃത അംശം: കുറഞ്ഞത് 8.0 × 10⁸ കുറഞ്ഞത് 8.7 ശതമാനം CD34+ സെല്ലുകളും കുറഞ്ഞത് 9.2 × 10 സെല്ലുകളുമുള്ള മൊത്തത്തിലുള്ള പ്രവർത്തനക്ഷമമായ സെല്ലുകൾ⁷ മൊത്തം CD34+ സെല്ലുകൾ, പിന്നാലെ
• സംസ്ക്കരിക്കാത്ത ഭിന്നസംഖ്യ: കുറഞ്ഞത് 4.0 × 10⁸ കുറഞ്ഞത് 2.4 × 10 ഉള്ള മൊത്തം പ്രവർത്തനക്ഷമമായ സെല്ലുകൾ⁷ CD3+ സെല്ലുകൾ.

Omisirge-നുള്ള പൂർണ്ണ നിർദ്ദേശിത വിവരങ്ങൾ ഇവിടെ ലഭ്യമാകും.