ഓഗസ്റ്റ് 2021: ബെൽസുട്ടിഫാൻ (വെലിറെഗ്, മെർക്ക്), ഹൈപ്പോക്സിയ-ഇൻഡ്യൂസിബിൾ ഫാക്ടർ ഇൻഹിബിറ്റർ, അനുബന്ധ വൃക്ക കോശ അർബുദം (ആർസിസി), കേന്ദ്ര നാഡീവ്യൂഹം (സിഎൻഎസ്) ഹെമാൻജിയോബ്ലാസ്റ്റോമകൾ, അല്ലെങ്കിൽ പാൻക്രിയാറ്റിക് ന്യൂറോ എൻഡോക്രൈൻ ട്യൂമറുകൾ എന്നിവയ്ക്ക് ചികിത്സ ആവശ്യമുള്ള വോൺ ഹിപ്പൽ-ലിൻഡൗ രോഗമുള്ള മുതിർന്ന രോഗികൾക്ക് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ അംഗീകരിച്ചു. (pNET) എന്നാൽ അടിയന്തര ശസ്ത്രക്രിയ ആവശ്യമില്ല.
ഒരു വിഎച്ച്എൽ ജേംലൈൻ മാറ്റത്തെ അടിസ്ഥാനമാക്കി രോഗനിർണയം നടത്തിയ വിഎച്ച്എൽ-അനുബന്ധ ആർസിസി (വിഎച്ച്എൽ-ആർസിസി) ഉള്ള 61 രോഗികളിൽ ബെൽസുട്ടിഫാൻ പഠിച്ചു. സിഎൻഎസ് ഹെമാഞ്ചിയോബ്ലാസ്റ്റോമ, പിഎൻഇടി തുടങ്ങിയ വിഎച്ച്എല്ലുമായി ബന്ധപ്പെട്ട മറ്റ് മാരക രോഗങ്ങളുള്ള രോഗികളെ എൻറോൾ ചെയ്തു. രോഗത്തിന്റെ പുരോഗതി അല്ലെങ്കിൽ അസഹനീയമായ വിഷാംശം വരെ ബെൽസുട്ടിഫാൻ 004 മില്ലിഗ്രാം ദിവസത്തിൽ ഒരിക്കൽ രോഗികൾക്ക് നൽകുന്നു.
റേഡിയോളജിക്കൽ അസസ്മെന്റ് നിർവചിച്ചിരിക്കുന്നതും RECIST v1.1 ഉപയോഗിച്ച് ഒരു സ്വതന്ത്ര അവലോകന സമിതി വിലയിരുത്തിയതും, മൊത്തത്തിലുള്ള പ്രതികരണ നിരക്ക് (ORR) പ്രാഥമിക ഫലപ്രാപ്തിയുടെ അവസാന പോയിന്റായിരുന്നു. പ്രതികരണ ദൈർഘ്യവും (DoR) പ്രതികരണത്തിനുള്ള സമയവും മറ്റ് രണ്ട് കാര്യക്ഷമത ലക്ഷ്യങ്ങളാണ് (TTR). VHL- അനുബന്ധ RCC ഉള്ള വ്യക്തികളിൽ, 49% (95 ശതമാനം CI: 36, 62) ഒരു ORR കണ്ടെത്തി. ചികിത്സ ആരംഭിച്ച് കുറഞ്ഞത് 18 മാസമെങ്കിലും പ്രതികരിച്ച വിഎച്ച്എൽ-ആർസിസി ഉള്ള എല്ലാ രോഗികളെയും നിരീക്ഷിച്ചു. മീഡിയൻ ഡോആർ പാലിച്ചില്ല; പ്രതികരിച്ചവരിൽ 56% പേർക്ക് 12 മാസത്തിൽ താഴെയുള്ള ഡോറും ശരാശരി 8 മാസത്തെ ടിടിആറും ഉണ്ടായിരുന്നു. അളക്കാവുന്ന സിഎൻഎസ് ഹെമാഞ്ചിയോബ്ലാസ്റ്റോമയുള്ള 24 രോഗികൾക്ക് 63 ശതമാനം ഒആർആർ ഉണ്ടായിരുന്നു, കൂടാതെ അളക്കാവുന്ന പിഎൻഇടി ഉള്ള 12 രോഗികൾക്ക് മറ്റ് വിഎച്ച്എൽ-അനുബന്ധ നോൺ-ആർസിസി മാരകമായ രോഗികളിൽ 83 ശതമാനം ORR ഉണ്ടായിരുന്നു. സിഎൻഎസ് ഹെമാഞ്ചിയോബ്ലാസ്റ്റോമകൾക്കും പി‌എൻ‌ഇ‌ടിക്കും, മീഡിയൻ ഡോആർ പാലിച്ചില്ല, 12 മാസത്തിൽ താഴെയുള്ള പ്രതികരണ കാലയളവ് യഥാക്രമം 73 ശതമാനത്തിലും 50 ശതമാനം രോഗികളിലും.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took ബെൽസുതിഫാൻ. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
120 മില്ലിഗ്രാം എന്ന അളവിൽ ഭക്ഷണത്തോടുകൂടിയോ അല്ലാതെയോ ബെൽസുട്ടിഫാൻ ദിവസത്തിൽ ഒരിക്കൽ കഴിക്കണം.
റഫറൻസ്: https://www.fda.gov/
വിശദാംശങ്ങൾ പരിശോധിക്കുക ഇവിടെ.
