മാർച്ച് 2022: Abatacept (ഒറെൻസിയ, ബ്രിസ്റ്റോൾ-മിയേഴ്സ് സ്ക്വിബ് കമ്പനി2 വയസും അതിൽ കൂടുതലുമുള്ള മുതിർന്നവരിലും ശിശുരോഗികളിലും അക്യൂട്ട് ഗ്രാഫ്റ്റ് വേഴ്സസ് ഹോസ്റ്റ് ഡിസീസ് (aGVHD) തടയുന്നതിന് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്, അവർ ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ (HSCT) സ്വീകരിക്കുന്നു. പൊരുത്തമില്ലാത്ത ബന്ധമില്ലാത്ത ദാതാവ്. എജിവിഎച്ച്ഡിക്കുള്ള ആദ്യ ചികിത്സയാണിത്, എഫ്ഡിഎ അംഗീകരിച്ചു. ക്ലിനിക്കൽ ഫലപ്രാപ്തി നിർണ്ണയിക്കാൻ റിയൽ-വേൾഡ് ഡാറ്റ (RWD) ആപ്ലിക്കേഷനിൽ ഉപയോഗിച്ചു. യഥാർത്ഥ ലോക തെളിവുകൾ (RWE) നൽകുന്നതിനായി രജിസ്ട്രി ഡാറ്റ ഉൾപ്പെടെ നിരവധി ഉറവിടങ്ങളിൽ നിന്ന് വ്യവസ്ഥാപിതമായി ശേഖരിക്കുന്ന ക്ലിനിക്കൽ ഡാറ്റയെ RWD സൂചിപ്പിക്കുന്നു.
രണ്ട് അന്വേഷണങ്ങളിൽ, പൊരുത്തപ്പെടുന്ന അല്ലെങ്കിൽ 1 അല്ലീൽ-പൊരുത്തമില്ലാത്ത ബന്ധമില്ലാത്ത ദാതാവിൽ നിന്ന് HSCT സ്വീകരിച്ച ആറ് വയസും അതിൽ കൂടുതലുമുള്ള കുട്ടികളെ ഫലപ്രാപ്തിക്കായി പരിശോധിച്ചു.
GVHD-1 (NCT 01743131) എന്നത് ക്രമരഹിതമായ (1:1), ഇരട്ട-അന്ധമായ, പ്ലേസിബോ നിയന്ത്രിത ക്ലിനിക്കൽ ട്രയലായിരുന്നു, അതിൽ 8-ൽ 8 ഹ്യൂമൻ ല്യൂക്കോസൈറ്റ് ആന്റിജൻ (HLA) സ്വീകരിച്ച ശേഷം രോഗികൾക്ക് CNI, MTX എന്നിവയുമായി സംയോജിച്ച് അബാറ്റാസെപ്റ്റ് അല്ലെങ്കിൽ പ്ലേസിബോ ലഭിച്ചു. )-പൊരുത്തമുള്ള HSCT. ഓറൻസിയ സ്വീകരിച്ച രോഗികളിൽ ഗുരുതരമായ (ഗ്രേഡ് III-IV) aGVHD-രഹിത അതിജീവനം, ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷനുശേഷം 180-ാം ദിവസം പ്ലാസിബോ സ്വീകരിച്ച രോഗികളുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ (HR 0.55; 95 ശതമാനം CI 0.26, 1.18), ദിവസത്തിലെ OS നിരക്ക്. 180 എച്ച്എസ്സിടിക്ക് ശേഷം 97 ശതമാനം (95 ശതമാനം സിഐ: 89 ശതമാനം, 99 ശതമാനം) അബാറ്റാസെപ്റ്റ് ലഭിച്ച രോഗികൾക്ക് 84 ശതമാനം (95 ശതമാനം സിഐ: 73 ശതമാനം, 91 ശതമാനം) രോഗികൾക്ക് (എച്ച്ആർ 0.33; 95 ശതമാനം സിഐ: 0.12, 0.93). ). എച്ച്എസ്സിടിക്ക് ശേഷമുള്ള 180-ാം ദിവസം, അബാറ്റാസെപ്റ്റ് ലഭിച്ച രോഗികൾക്ക് മിതമായ-തീവ്രമായ (ഗ്രേഡ് II-IV) എജിവിഎച്ച്‌ഡി-രഹിത അതിജീവന നിരക്ക് 50% ആയിരുന്നു (95 ശതമാനം സിഐ: 38 ശതമാനം, 61 ശതമാനം), 32% (95 ശതമാനം സിഐ). : 21 ശതമാനം, 43 ശതമാനം) പ്ലാസിബോ സ്വീകരിച്ച രോഗികൾക്ക് (എച്ച്ആർ 0.54; 95 ശതമാനം സിഐ: 0.35, 0.83).
2 നും 7 നും ഇടയിൽ HLA- പൊരുത്തപ്പെടുന്ന 8-ൽ 2011 HSCT ലഭിച്ച രോഗികളിൽ സെന്റർ ഫോർ ഇന്റർനാഷണൽ ബ്ലഡ് ആൻഡ് മാരോ ട്രാൻസ്‌പ്ലാന്റ് റിസർച്ചിൽ (CIBMTR) നിന്നുള്ള ഡാറ്റയെ അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള ഒരു ക്ലിനിക്കൽ വിശകലനമായ GVHD-2018, ഫലപ്രാപ്തിയുടെ കൂടുതൽ തെളിവുകൾ വെളിപ്പെടുത്തി. aGVHD തടയുന്നതിനായി ഒരു CNI, MTX എന്നിവയുമായി സംയോജിച്ച് അബാറ്റാസെപ്റ്റ് ചികിത്സിച്ച 54 രോഗികളുടെ ഫലങ്ങൾ ഒരു CNI, MTX എന്നിവ ഉപയോഗിച്ച് മാത്രം ചികിത്സിച്ച CIBMTR രജിസ്ട്രിയിൽ നിന്ന് ക്രമരഹിതമായി തിരഞ്ഞെടുത്ത 162 രോഗികളുമായി താരതമ്യം ചെയ്തു. CNI, MTX എന്നിവയുമായി സംയോജിച്ച് അബാറ്റാസെപ്റ്റ് ലഭിച്ച രോഗികൾക്ക് എച്ച്എസ്സിടിക്ക് ശേഷമുള്ള 98-ാം ദിവസത്തിൽ 95 ശതമാനം (78 ശതമാനം സിഐ: 100 ശതമാനം, 180 ശതമാനം) ഒഎസ് നിരക്ക് ഉണ്ടായിരുന്നു, ഇത് രോഗികൾക്ക് 75 ശതമാനവുമായി (95 ശതമാനം സിഐ: 67 ശതമാനം, 82 ശതമാനം). സിഎൻഐയും എംടിഎക്സും മാത്രം ലഭിച്ചവർ.
അനീമിയ, ഹൈപ്പർടെൻഷൻ, CMV വീണ്ടും സജീവമാക്കൽ/CMV അണുബാധ, പൈറെക്സിയ, ന്യുമോണിയ, എപ്പിസ്റ്റാക്സിസ്, CD4 കോശങ്ങൾ കുറയ്ക്കൽ, ഹൈപ്പർമാഗ്നസീമിയ, മൂർച്ചയുള്ള വൃക്ക പരിക്ക് എന്നിവയാണ് aGVHD തടയുന്നതിനുള്ള അബാറ്റാസെപ്റ്റിന്റെ ഏറ്റവും സാധാരണമായ പാർശ്വഫലങ്ങൾ (പത്ത് ശതമാനം). അബാറ്റസെപ്റ്റ് സ്വീകരിക്കുന്ന രോഗികൾക്ക് എപ്‌സ്റ്റൈൻ-ബാർ വൈറസ് അണുബാധയ്ക്കുള്ള ആൻറിവൈറൽ പ്രതിരോധം നൽകണം, ചികിത്സ ആരംഭിക്കുന്നതിന് മുമ്പും അതിനുശേഷവും ആറ് മാസത്തേക്ക്, അതുപോലെ തന്നെ സൈറ്റോമെഗലോവൈറസ് അണുബാധ/വീണ്ടും സജീവമാക്കൽ നിരീക്ഷിക്കുകയും വേണം.
നിർദ്ദേശിക്കപ്പെടുന്ന അബാറ്റസെപ്റ്റ് ഡോസ് രോഗിയുടെ പ്രായത്തിനനുസരിച്ച് നിർണ്ണയിക്കപ്പെടുന്നു, അത് നിർദ്ദേശിക്കുന്ന മെറ്റീരിയലിൽ പട്ടികപ്പെടുത്തിയിരിക്കുന്നു. Orencia കുറിപ്പടി വിവരങ്ങൾ പൂർണ്ണമായും ലഭ്യമാണ്.
പ്രോജക്റ്റ് ഓർബിസ്, എഫ്ഡിഎ ഓങ്കോളജി സെന്റർ ഓഫ് എക്‌സലൻസ്, ഈ അവലോകനം നടത്താൻ ഉപയോഗിച്ചു. ലോകമെമ്പാടുമുള്ള പങ്കാളികൾക്ക് ഒരേ സമയം ഓങ്കോളജി മരുന്നുകൾ സമർപ്പിക്കാനും അവലോകനം ചെയ്യാനും പ്രോജക്റ്റ് ഓർബിസ് ഒരു സംവിധാനം സൃഷ്ടിക്കുന്നു. ഹെൽത്ത് കാനഡ, സ്വിസ്മെഡിക്, ഇസ്രായേൽ ആരോഗ്യ മന്ത്രാലയം എന്നിവയുമായി എഫ്ഡിഎ ഈ അവലോകനത്തിൽ പ്രവർത്തിച്ചു. മറ്റ് റെഗുലേറ്ററി ബോഡികൾ ഇപ്പോഴും അപേക്ഷകൾ അവലോകനം ചെയ്യുകയാണ്.
