ສິງຫາ 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), ເປັນຕົວຍັບຍັ້ງປັດໄຈ hypoxia-inducible, ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍອົງການອາຫານແລະຢາສໍາລັບຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີພະຍາດ von Hippel-Lindau ທີ່ຕ້ອງການການປິ່ນປົວສໍາລັບໂຣກມະເຮັງໃນຈຸລັງ renal (RCC), ລະບົບປະສາດສ່ວນກາງ (CNS) hemangioblastomas, ຫຼື tumors neuroendocrine pancreatic. (pNET) ແຕ່ບໍ່ຕ້ອງການການຜ່າຕັດທັນທີ.
Belzutifan ໄດ້ຖືກສຶກສາຢູ່ໃນຄົນເຈັບ 61 ທີ່ມີ VHL-associated RCC (VHL-RCC) ທີ່ຖືກວິນິດໄສໂດຍອີງໃສ່ການປ່ຽນແປງຂອງເຊື້ອໂຣກ VHL ແລະຢ່າງຫນ້ອຍຫນຶ່ງເນື້ອງອກແຂງທີ່ສາມາດກວດພົບໄດ້ຈໍາກັດຢູ່ໃນຫມາກໄຂ່ຫຼັງໃນການສຶກສາຢ່າງຕໍ່ເນື່ອງ 004 (NCT03401788), ການສືບສວນທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ເປີດປ້າຍຊື່. ຄົນເຈັບທີ່ມີໂຣກມະເຮັງອື່ນໆທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ VHL, ເຊັ່ນ CNS hemangioblastomas ແລະ pNET, ໄດ້ຖືກລົງທະບຽນ. Belzutifan 120 mg ໄດ້ຖືກມອບໃຫ້ຄົນເຈັບຫນຶ່ງຄັ້ງຕໍ່ມື້ຈົນກ່ວາຄວາມຄືບຫນ້າຂອງພະຍາດຫຼືຄວາມເປັນພິດທີ່ບໍ່ທົນທານຕໍ່.
ອັດຕາການຕອບສະຫນອງໂດຍລວມ (ORR) ແມ່ນຈຸດສິ້ນສຸດຂອງປະສິດທິພາບຕົ້ນຕໍ, ຕາມການກໍານົດໂດຍການປະເມີນທາງຮັງສີແລະຖືກປະເມີນໂດຍຄະນະກໍາມະການກວດກາເອກະລາດໂດຍໃຊ້ RECIST v1.1. ໄລຍະເວລາຂອງການຕອບສະຫນອງ (DoR) ແລະເວລາທີ່ຈະຕອບສະຫນອງແມ່ນສອງເປົ້າຫມາຍປະສິດທິພາບອື່ນ (TTR). ໃນບຸກຄົນທີ່ມີ VHL-associated RCC, ORR ຂອງ 49% (95 ເປີເຊັນ CI: 36, 62). ຄົນເຈັບທຸກຄົນທີ່ມີ VHL-RCC ທີ່ມີການຕອບສະຫນອງໄດ້ຖືກຕິດຕາມຢ່າງຫນ້ອຍ 18 ເດືອນຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວໄດ້ເລີ່ມຕົ້ນ. DoR ປານກາງບໍ່ໄດ້ບັນລຸ; 56% ຂອງຜູ້ຕອບມີ DoR ໜ້ອຍກວ່າ 12 ເດືອນ ແລະ TTR ສະເລ່ຍ 8 ເດືອນ. ຜູ້ປ່ວຍ 24 ທີ່ມີ CNS hemangioblastomas ທີ່ສາມາດວັດແທກໄດ້ມີ ORR ຂອງ 63 ສ່ວນຮ້ອຍ, ແລະ 12 ຄົນເຈັບທີ່ມີ pNET ທີ່ສາມາດວັດແທກໄດ້ມີ ORR ຂອງ 83 ສ່ວນຮ້ອຍໃນຄົນເຈັບທີ່ມີໂຣກ VHL ອື່ນໆທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບໂຣກ RCC. ສໍາລັບ CNS hemangioblastomas ແລະ pNET, DoR ປານກາງບໍ່ໄດ້ບັນລຸ, ມີໄລຍະເວລາຕອບສະຫນອງຫນ້ອຍກວ່າ 12 ເດືອນໃນ 73 ສ່ວນຮ້ອຍແລະ 50 ສ່ວນຮ້ອຍຂອງຄົນເຈັບ, ຕາມລໍາດັບ.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan ຄວນໄດ້ຮັບການປະຕິບັດຫນຶ່ງຄັ້ງຕໍ່ມື້, ມີຫຼືບໍ່ມີອາຫານ, ໃນປະລິມານຂອງ 120 ມລກ.
ກະສານອ້າງອີງ: https://www.fda.gov/
ກວດເບິ່ງລາຍລະອຽດ ທີ່ນີ້.
