Elokuu 2021: FDA on antanut axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) nopeutettu hyväksyntä aikuispotilaille, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä follikulaarinen lymfooma (FL) kahden tai useamman systeemisen hoidon jälkeen.
Yksihaaraisessa, avoimessa, monikeskustutkimuksessa (ZUMA-5; NCT03105336) arvioitiin aksikabtageenisiloleucelia, CD19-ohjattua kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-soluterapiaa aikuispotilailla, joilla oli uusiutunut tai refraktaarinen FL kahden tai useamman hoitolinjan jälkeen. systeeminen hoito, mukaan lukien monoklonaalisen anti-CD20-vasta-aineen ja alkyloivan aineen yhdistelmä, aikuispotilailla, joilla on uusiutuminen. Yksi suonensisäinen aksikabtageenisiloleucelin infuusio annettiin lymfodepletoivan kemoterapian jälkeen.
Puolueeton arviointikomitea määritteli tärkeimmät tehokkuusmittaukset: objektiivisen vasteen (ORR) ja vasteen keston (DOR). ORR oli 91 prosenttia (95 prosentin luottamusväli: 83, 96) 81 potilaan joukossa primaarisessa tehoanalyysissä, ja täydellinen remissio (CR) oli 60 prosenttia ja vasteen mediaani kuukausi. Keskimääräistä DOR -arvoa ei saavutettu, ja 76.2 prosenttia potilaista pysyi remissiossa vuoden kuluttua (95 prosenttia CI: 63.9, 84.7). ORR oli 89 prosenttia (95 prosenttia luottamusväli: 83, 94) kaikille leukafereesipotilaille tässä tutkimuksessa (n = 123), ja CR -luku oli 62 prosenttia.
A boxed warning for sytokiinien vapautumisoireyhtymä (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
