Elokuu 20, 2021: Äskettäin toukokuussa 2021 Lumakras (sotorasib) hyväksyttiin Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto ensimmäisenä hoitona aikuispotilaille, joilla on ei-pienisoluinen keuhkosyöpä, joille on tehty vähintään yksi aikaisempi systeeminen hoito ja joiden kasvaimissa on tietyntyyppinen geneettinen mutaatio, nimeltään KRAS G12C. Tämä on ensimmäinen kohdennettu hoito, joka on hyväksytty pahanlaatuisille kasvaimille, joissa on mikä tahansa KRAS-mutaatio, joka muodostaa noin 25 % ei-pienisoluisten keuhkosyöpien mutaatioista. Ei-pienisoluisissa keuhkokasvaimissa KRAS G12C -mutaatiot muodostavat noin 13 % kaikista mutaatioista.
"KRAS-mutaatioita on pitkään pidetty resistentteinä lääkehoidolle, mikä edustaa todellista tyydyttämätöntä tarvetta potilaille, joilla on tiettyjä syöpätyyppejä", sanoi Richard Pazdur, MD, FDA:n onkologian huippuyksikön johtaja ja syöpäsairauksien toimiston vt. johtaja. FDA:n lääkearviointi- ja tutkimuskeskus. "Tämänpäiväinen hyväksyntä on merkittävä askel kohti tulevaisuutta, jossa useammat potilaat saavat yksilöllisen hoitotavan."
The genetic abnormalities that cause keuhkosyöpä, the most prevalent cancer type with the greatest fatality rate, can be roughly classified. KRAS is a mutation that affects a collection of genes involved in cell development and division.
In a study of 124 patients with KRAS G12C-mutated ei-pienisoluinen keuhkosyöpä who had progressed after receiving an immune checkpoint inhibitor and/or platinum-based chemotherapy, researchers looked at the efficacy of Lumakras. The objective response rate (the percentage of patients whose tumours are eradicated or decreased) and the duration of response were the two main outcomes assessed. The objective response rate was 36%, with 58 percent of patients reporting a six-month or longer duration of response.
960 mg: n annos hyväksyttiin saatavilla olevien kliinisten todisteiden sekä annosta tukevan farmakokineettisen ja farmakodynaamisen mallinnuksen perusteella. Hallitus vaatii markkinoille tulon jälkeistä kokeilua osana tämän nopeutetun hyväksynnän arviointia sen selvittämiseksi, onko pienemmällä annoksella samanlainen terapeuttinen vaikutus.
Ripuli, tuki- ja liikuntaelimistön kipu, pahoinvointi, uupumus, maksavaurio ja yskä ovat yleisimpiä Lumakrasin haittavaikutuksia. Lumakraa tulee välttää, jos potilailla ilmenee interstitiaalisen keuhkosairauden oireita, ja se on lopetettava kokonaan, jos sairaus diagnosoidaan. Ennen Lumakras -hoidon aloittamista ja käytön aikana terveydenhuollon ammattilaisten tulee arvioida potilaan maksan toimintakokeet. Lumakras -hoito on keskeytettävä, annosta on pienennettävä tai se on lopetettava kokonaan, jos potilaalle kehittyy maksavaurio. Lumakras-hoidon aikana potilaiden tulee välttää happoa vähentäviä lääkkeitä, lääkkeitä, jotka indusoivat tai ovat substraatteja tietyille maksaentsyymeille, ja lääkkeitä, jotka ovat P-glykoproteiinisubstraatteja.
Lumakras hyväksyttiin FDA: n nopeutetun hyväksymisreitin kautta, jonka avulla virasto voi hyväksyä lääkkeitä vakaviin sairauksiin, jos lääketieteellinen tarve on tyydyttävä ja hoidolla on osoitettu olevan erityisiä sivuvaikutuksia, jotka todennäköisesti ennustavat kliinistä hyötyä potilaille. Lisää tutkimusta tarvitaan Lumakrasin mahdollisten kliinisten etujen vahvistamiseksi ja määrittelemiseksi.
Tämä sovellus sai FDA: lta Fast Track-, Priority Review- ja Breakthrough Therapy -nimitykset.
Lumakras nimitettiin myös harvinaislääkkeeksi, joka antaa taloudellisia kannustimia auttaa ja edistää harvinaisten sairauksien hoitojen kehittämistä.
Arvioinnissa käytettiin Project Orbisia, joka on FDA: n onkologian huippuyksikkö. Hanke Orbis luo mekanismin maailmanlaajuisille kumppaneille, jotka voivat lähettää ja tarkistaa onkologisia lääkkeitä samanaikaisesti. FDA työskenteli Australian terapeuttisten tuotteiden hallinnon (TGA), Brasilian terveydenhuollon sääntelyviraston (ANVISA), Health Canada ja Medicines and Healthcare Products Regulatory Agencyn kanssa tämän tarkastelun yhteydessä (MHRA; Yhdistynyt kuningaskunta). Muut sääntelyelimet tarkistavat edelleen hakemuksia.
Amgen Inc. sai FDA: n hyväksynnän Lumakrasille.
Lumakrasin ohella FDA on hyväksynyt QIAGEN therascreen KRAS RGQ PCR -sarjan (QIAGEN GmbH: n hyväksymä) ja Guardant360 CDx (Guardant Health, Inc. -sertifioitu) Lumakras -kumppanidiagnostiikkaan. Sen arvioimiseksi, onko Lumakras sopiva hoito potilaille, QIAGEN GmbH -testi analysoi kasvainkudoksen ja Guardant Health, Inc. -testi analysoi plasmanäytteet. Jos plasmanäytteestä ei löydy mutaatiota, potilaan kasvain on arvioitava.
Lähde: https://www.fda.gov/
Tarkista koko artikkeli tästä.
