Nov 2023: Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi Ivosidenibin (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) marraskuussa 2023 sellaisten aikuispotilaiden hoitoon, joilla on uusiutuneita tai refraktaarisia myelodysplastisia oireyhtymiä (MDS), joilla on herkkä isositraattidehydrogenaasi-1 (IDH1) -mutaatio. FDA:n hyväksymä testi.
FDA hyväksyi myös Abbott RealTime IDH1 Assayn diagnostiikan kumppaniksi ivosidenibihoitoa saavien potilaiden valinnassa.
Hyväksyntä perustui AG120-C-001:een (NCT02074839), joka on yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, jossa oli 18 aikuispotilasta, joilla oli uusiutunut tai refraktaarinen MDS ja IDH1-mutaatio. IDH1-mutaatiot tunnistettiin käyttämällä paikallisia tai keskushermoston diagnostisia testejä perifeerisessä veressä tai luuytimessä ja validoitiin myöhemmin retrospektiivisellä analyysillä käyttäen Abbott RealTime IDH1 -määritystä.
Suun kautta otettavaa inosidenibia annettiin aloitusannoksella 500 mg vuorokaudessa jatkuvasti 28 päivän ajan tai kunnes ilmeni hematopoieettisten kantasolujen siirto, sairauden eteneminen tai ei-hyväksyttävä toksisuus. Keskimääräinen hoidon kesto oli 9.3 kuukautta. Ivosidenibin saamisen jälkeen yhdelle potilaalle tehtiin kantasolusiirto.
Verensiirtojen tarpeesta tarpeettomuuteen siirtymisen nopeutta, täydellisen remission (CR) tai osittaisen remission (PR) nopeutta (2006 kansainvälisen työryhmän vastaus MDS:lle) ja CR+PR:n pituuksia käytettiin arvioitaessa, kuinka hyvin. hoito toimi. Jokainen havaittu vaste muodosti CR:n. 389.9 % oli CR-aste (95 % CI: 17.3, 64.3 %). Mediaani aika CR:ään oli 1.9 kuukautta ja vaihteluväli 1.0-5.6 kuukautta. CR:n mediaanikestoa ei kuitenkaan voitu arvioida, sillä se ulottuu 1.9:stä 80.8+ kuukauteen. Niistä yhdeksästä potilaasta, jotka olivat alun perin riippuvaisia punasolujen (RBC) ja verihiutaleiden siirroista, kuusi (67 %) saavutti riippumattomuuden punasolujen ja verihiutaleiden siirroista minkä tahansa 56 vuorokauden kuluessa lähtötilanteesta. Seitsemän yhdeksästä potilaasta, jotka olivat lähtötilanteessa ilman verensiirtoa, mukaan lukien verihiutaleiden ja punasolujen siirrot, pysyivät ilman verensiirtoa 56 päivän ajan lähtötilanteen jälkeen (78 prosenttia).
Nämä olivat yleisimpiä haittavaikutuksia verrattavissa yleisimpiin AML:n monoterapiassa ivosidenibihoitoon havaittuihin haittavaikutuksiin. Ruoansulatuskanavan (ummetus, pahoinvointi, nivelkipu, letargia, yskä ja lihaskipu) lisäksi näihin oireisiin kuuluvat myös ihottuma ja nivelsärky. Tibsovo voi myös pidentää QTc-aikaa.
Reseptitietoihin sisältyy laatikkovaroitus, joka varoittaa potilaita ja terveydenhuollon ammattilaisia mahdollisesti kuolemaan johtavasta erilaistumisoireyhtymän riskistä.
Katso kaikki Tibsovon reseptitiedot.
