2023. helmikuuta: IASO Biotherapeuticsin tutkittava CAR T-soluhoito uusiutuneen tai refraktaarisen multippelin myelooman (RRMM), CT103A, on saanut nopean ja regeneratiivisen lääketieteen edistyneen hoidon nimitykset Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta (FDA), yrityksen mukaan.
Nämä merkinnät lisäävät hoidon edellisen vuoden harvinaislääkeluokitusta sääntelyelimestä.
Nämä nimitykset, jotka tarjoavat taloudellista ja lainsäädännöllistä tukea, on tarkoitettu nopeuttamaan sellaisten lääkkeiden kehitystä, joilla on potentiaalia hoitaa vakavia, henkeä uhkaavia tai harvinaisia sairauksia, joihin tällä hetkellä ei ole riittävästi hoitoa.
"Innovatiivista tuotevalikoimaansa [ja] integroituja valmistus- ja kliinisiä valmiuksiaan hyödyntäen IASO pyrkii toimittamaan muuttuvia, parannettavia ja edullisia hoitoja, jotka täyttävät tyydyttämättömät lääketieteelliset tarpeet potilaille Kiinassa ja ympäri maailmaa", yhtiö sanoi tiedotteessaan. .
USA:n CT103A:n kokeilu odotetaan toukokuussa
Fast track -tilan avulla voit käydä läpi jatkuvan tarkistuksen ja tarkistaa, oletko oikeutettu nopeampaan hyväksyntään ja prioriteettitarkistukseen. Pyörivä tarkistus tarkoittaa, että yritys voi lähettää osia sääntelyhakemuksesta, kun ne ovat valmiita, sen sijaan, että odotat, kunnes kaikki osat on tehty, ennen kuin virasto voi tarkastella hakemusta.
Nopeutettu hyväksyntä, jota kutsutaan myös "ehdolliseksi hyväksynnoksi", annetaan hoidoille, joiden välitön saatavuus täyttää lääketieteellisen tarpeen, jota ei ole vielä tyydytetty, kunhan varhainen näyttö osoittaa, että hoidon hyödyt ovat riskejä suuremmat.
RMAT-merkinnällä voit keskustella FDA:n kanssa aikaisin, usein ja läheltä. Nopeutetun hyväksynnän tapauksessa kliiniset todisteet, joita tarvitaan hoidon hyötyjen vahvistamiseksi ja täyden hyväksynnän saamiseksi, voivat tulla muista lähteistä kuin perinteisestä vahvistavasta kliinisestä tutkimuksesta, mikä yleensä säästää aikaa ja rahaa.
Toistaiseksi CT103A:ta on kokeiltu vain myeloomapotilailla Kiinassa, jossa sitä pidettiin läpimurtoterapiana ja nyt sitä tarkistetaan nopeasti. Siellä IASO ja Innovent Biologics työskentelevät yhdessä CT103A:n valmistamiseksi.
Joulukuussa FDA hyväksyi IASO:n hakemuksen uudesta tutkittavasta lääkkeestä. Tämä tarkoitti, että CT103A:ta voitiin käyttää kliinisiä tutkimuksia Yhdysvalloissa
Vaiheen 1b kliininen tutkimus (NCT05698303) testaa hoitoa jopa 12 aikuisella RRMM:llä sen turvallisuuden ja tehokkuuden selvittämiseksi. Tutkimus tehdään MD Anderson Cancer Centerissä Texasin yliopistossa Houstonissa, Texasissa. Sen odotetaan alkavan toukokuussa.
Kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-soluterapia helpottaa T-solujen, jotka ovat syöpää vastaan taistelevia immuunisoluja, löytää ja hyökätä syöpäsoluja vastaan.
Tämän menetelmän pääideana on kerätä potilaan T-soluja ja muuttaa niitä laboratoriossa reseptorin tai CAR:n valmistamiseksi, joka tunnistaa syöpäsoluissa olevat proteiinit. Kun nämä muokatut solut laitetaan takaisin kehoon, niiden pitäisi löytää ja tappaa syöpäsoluja vahingoittamatta kehon terveitä soluja.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR-T-soluterapiat that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Varhaisessa vaiheen 1 pilottitutkimuksessa (ChiCTR1800018137) Kiinassa hoitoa annettiin 18 RRMM-potilaalle. Noin vuoden kuluttua he kaikki saivat vasteen hoitoon. Lähes kolmella neljäsosalla (72,2 %) oli täydellinen tai parempi vaste, mikä tarkoittaa, että heidän kasvaimensa oli poissa.
Tähän mennessä IOSAn CAR T-soluterapiaa on testattu vain Kiinassa
Sen jälkeen Kiinassa aloitettiin vaiheen 1/2 koe nimeltä FUMANBA-1 (NCT05066646), jolla testattiin CT103A:n turvallisuutta ja tehokkuutta jopa 132 aikuisella, joilla on RRMM.
Viime vuonna European Hematology Associationin tutkimuskonferenssissa pidettiin esitys "Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21 mennessä CT2022A:lla oli hoidettu 103 ihmistä, ja keskimääräinen seuranta-aika oli lähes 79 kuukautta.
Nämä potilaat olivat jo käyneet läpi keskimäärin viisi hoitolinjaa, joista osa oli immunomoduloivia lääkkeitä, proteasomiestäjiä ja CD38-estäjiä. Heistä 15.2 (XNUMX %) oli jo hoidettu ei-ihmis-BCMA-kohdennettulla CAR-T-soluhoidolla.
Keskimäärin 16 päivän hoidon jälkeen tulokset osoittivat, että useimmilla potilailla (94.9 %) oli ainakin osittainen vaste. Tämä sisälsi 68.4 % potilaista, joilla oli täydellinen tai parempi vaste, ja 89.9 % potilaista, joiden osittainen vaste oli erittäin hyvä tai parempi.
Kymmenen ihmistä, joilla on ekstramedullaarinen myelooma, eräs luuytimen ulkopuolella kasvava syöpä, paranivat hoidosta. Kaikki nämä ihmiset paranivat hoidon jälkeen, ja 90 % heistä parantui tai parani kokonaan.
The response rate for the 12 people who had CAR T-soluterapia before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Koko 79 potilaan ryhmästä 92.4 %:lla oli myös negatiivinen jäännössairaus tai pieni määrä syöpäsoluja, jotka voivat joskus jäädä jäljelle hoidon jälkeen ja aiheuttaa taudin uusiutumisen.
CT103A:n turvallisuusprofiili oli hyvä ja helppo käsitellä.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR-T-soluterapiat. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Immuuniefektorisoluihin liittyvä neurotoksisuusoireyhtymä, vakava immuunivaste, joka vaikuttaa hermostoon, havaittiin kahdella henkilöllä. Heidän oireensa olivat lieviä tai kohtalaisia ja hävisivät.
Yleensä CT103A ei aiheuttanut immuunivasteita, jotka olisivat vastustaneet hoitoa, vaikka 16.5 % potilaista testasi positiivisia vasta-aineita CT103A:ta vastaan.
Vaiheen 1 FUMANBA-2-tutkimuksessa (NCT05181501) jopa 20 äskettäin diagnosoitua, korkean riskin multippelin myeloomapotilasta testataan sen selvittämiseksi, voisiko CT103A auttaa heitä.
