Elokuu 2021: Belzutifan (Welireg, Merck)elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt hypoksiaa indusoivan tekijän estäjän aikuispotilaille, joilla on von Hippel-Lindau -tauti ja jotka tarvitsevat hoitoa liittyvään munuaissolusyöpään (RCC), keskushermoston hemangioblastoomiin tai haiman neuroendokriinisiin kasvaimiin (pNET), mutta eivät vaadi välitöntä leikkausta.
Belzutifania tutkittiin 61 potilaalla, joilla oli VHL: ään liittyvä RCC (VHL-RCC), joka oli diagnosoitu VHL-itulinjan muutoksen perusteella ja vähintään yksi havaittava kiinteä kasvain, joka rajoittui munuaisiin, käynnissä olevassa tutkimuksessa 004 (NCT03401788), avoimessa kliinisessä tutkimuksessa. Tutkimukseen otettiin potilaita, joilla oli muita VHL: ään liittyviä maligniteetteja, kuten keskushermoston hemangioblastoomia ja pNET. Potilaille annettiin 120 mg belzutifania kerran vuorokaudessa, kunnes tauti eteni tai sietämätöntä toksisuutta.
Kokonaisvasteprosentti (ORR) oli ensisijainen tehon päätetapahtuma, sellaisena kuin se määritettiin radiologisella arvioinnilla ja riippumattoman arviointikomitean arvioimalla RECIST -versiota 1.1. Vasteen kesto (DoR) ja vasteaika olivat kaksi muuta tehokkuustavoitetta (TTR). Henkilöillä, joilla oli VHL: ään liittyvä RCC, ORR oli 49% (95% CI: 36, 62). Kaikkia VHL-RCC-potilaita, joilla oli vaste, seurattiin vähintään 18 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen. Keskimääräinen DoR ei täyttynyt; 56%: lla vastaajista DoR oli alle 12 kuukautta ja keskimääräinen TTR 8 kuukautta. 24 potilaalla, joilla oli mitattavissa oleva keskushermoston hemangioblastooma, ORR oli 63 prosenttia ja 12 potilaalla, joilla oli mitattavissa oleva pNET, ORR oli 83 prosenttia potilailla, joilla oli muita VHL: ään liittyviä ei-RCC-maligniteetteja. Keskushermoston hemangioblastoomien ja pNET: n osalta DoR: n mediaani ei täyttynyt, ja vasteen kesto oli alle 12 kuukautta 73 prosentilla ja 50 prosenttia potilaista.
Hemoglobiinin lasku, anemia, väsymys, kohonnut kreatiniinipitoisuus, päänsärky, huimaus, kohonnut hyperglykemia ja pahoinvointi olivat yleisimmät haittavaikutukset, mukaan lukien laboratorioarvojen poikkeavuudet, joita raportoitiin lähes 20 %:lla potilaista, jotka ottivat. belzutifan. Belzutifaanin käyttö voi aiheuttaa vakavaa anemiaa ja hypoksiaa. Anemiaa havaittiin 90 prosentilla tutkimukseen 004 osallistuneista, ja 7 prosentilla oli asteen 3 anemia. Potilaille tulee antaa verensiirto lääkärin tarpeen mukaan. Belzutifaania saaville henkilöille ei suositella erytropoieesia stimuloivien lääkkeiden käyttöä anemian hoitoon. Hypoksiaa esiintyi 1.6 prosentilla tutkimukseen 004 osallistuneista potilaista. Belzutifan voi tehdä joistakin hormonaalisista ehkäisyvalmisteista tehottomia, ja se voi vahingoittaa alkiota tai sikiötä, jos sitä käytetään raskauden aikana.
Belzutifan tulee ottaa kerran vuorokaudessa, ruoan kanssa tai ilman, 120 mg: n annoksena.
Viite: https://www.fda.gov/
Tarkista tiedot tätä.
