2023 Nov: Die Food and Drug Administration (FDA) het Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) in November 2023 goedgekeur vir die behandeling van volwasse pasiënte met terugval of refraktêre myelodisplastiese sindrome (MDS) wat 'n vatbare isocitraat dehidrogenase-1 (IDH1) mutasie het volgens 'n FDA-goedgekeurde toets.
Die FDA het ook die Abbott RealTime IDH1 Assay goedgekeur as 'n metgesel diagnostiese hulpmiddel vir die keuse van pasiënte om ivosidenib te ontvang.
Goedkeuring is gebaseer op AG120-C-001 (NCT02074839), 'n enkelarm, oop-etiket, multisentrum proef met 18 volwasse pasiënte wat teruggeval of refraktêre MDS en 'n IDH1 mutasie gehad het. IDH1-mutasies is geïdentifiseer deur die gebruik van plaaslike of sentrale diagnostiese toetse in perifere bloed of beenmurg, en daarna bekragtig deur retrospektiewe analise met die Abbott RealTime IDH1 Assay.
Orale inosidenib is toegedien teen 'n aanvangsdosis van 500 mg per dag op 'n aaneenlopende wyse vir 28 dae, of totdat hematopoietiese stamseloorplanting, siekteprogressie of onaanvaarbare toksisiteit plaasgevind het. Die gemiddelde duur van behandeling was 9.3 maande. Nadat ivosidenib ontvang is, is 'n stamseloorplanting op een pasiënt uitgevoer.
Die tempo van oorgang van bloedoortappings nodig na nie nodig nie, die tempo van volledige remissie (CR) of gedeeltelike remissie (PR) (2006 International Working Group response for MDS), en die lengtes van CR+PR is gebruik om te oordeel hoe goed die behandeling het gewerk. Elke waargenome respons het 'n CR uitgemaak. 389.9% was die CR-koers (95% CI: 17.3, 64.3%). Die mediaan tyd-tot-CR was 1.9 maande, met 'n reeks van 1.0 tot 5.6 maande. Die mediaan duur van CR kon egter nie geskat word nie, wat strek van 1.9 tot 80.8+ maande. Uit die nege pasiënte wat aanvanklik op rooibloedsel (RBC) en bloedplaatjie-oortappings aangewese was, het ses (67%) onafhanklikheid van RBC- en bloedplaatjie-oortappings bereik binne enige 56-dae-periode na die basislyn. Sewe uit nege pasiënte wat by die basislyn transfusievry was, insluitend bloedplaatjie- en RBC-oortappings, het oortappingsvry gebly vir enige 56-dae-periode na die basislynperiode (78 persent).
Vergelykbaar met die mees algemene newe-reaksies wat met ivosidenib-monoterapie vir AML waargeneem is, was dit die mees algemene newe-reaksies. Benewens gastro-intestinale (hardlywigheid, naarheid, artralgie, lusteloosheid, hoes en mialgie), sluit hierdie simptome ook uitslag en artralgie in. Die QTc kan ook deur Tibsovo verleng word.
'n Dooswaarskuwing is by die voorskryfinligting ingesluit om pasiënte en gesondheidswerkers te waarsku oor die potensieel dodelike risiko van differensiasie-sindroom.
Sien volledige voorskrifinligting vir Tibsovo.
