Augustus 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), 'n hipoksie-induseerbare faktor-inhibeerder, is deur die Food and Drug Administration goedgekeur vir volwasse pasiënte met von Hippel-Lindau-siekte wat terapie benodig vir geassosieerde nierselkarsinoom (RCC), sentrale senuweestelsel (SNS) hemangioblastoma, of pankreas neuro-endokriene gewasse (pNET) maar vereis nie onmiddellike chirurgie nie.
Belzutifan is bestudeer in 61 pasiënte met VHL-geassosieerde RCC (VHL-RCC) wat gediagnoseer is op grond van 'n VHL-kiemlynverandering en ten minste een waarneembare soliede gewas beperk tot die nier in die voortgesette Studie 004 (NCT03401788), 'n oop-etiket kliniese ondersoek. Pasiënte met ander VHL-verwante maligniteite, soos SSS-hemangioblastoma en pNET, is ingeskryf. Belzutifan 120 mg is een keer per dag aan pasiënte gegee tot siekteprogressie of ondraaglike toksisiteit.
Die algehele responskoers (ORR) was die primêre doeltreffendheid eindpunt, soos gedefinieer deur radiologiese assessering en beoordeel deur 'n onafhanklike hersieningskomitee met behulp van RECIST v1.1. Die duur van reaksie (DoR) en tyd tot reaksie was twee ander doeltreffendheid doelwitte (TTR). By individue met VHL-geassosieerde RCC is 'n ORR van 49% (95 persent CI: 36, 62) gevind. Alle pasiënte met VHL-RCC wat 'n reaksie gehad het, is opgespoor vir ten minste 18 maande nadat behandeling begin het. Die mediaan DV is nie nagekom nie; 56% van die respondente het 'n DoR van minder as 12 maande en 'n gemiddelde TTR van 8 maande gehad. 24 pasiënte met meetbare SSS-hemangioblastomas het 'n ORR van 63 persent gehad, en 12 pasiënte met meetbare pNET het 'n ORR van 83 persent gehad in pasiënte met ander VHL-geassosieerde nie-RCC maligniteite. Vir SSS-hemangioblastome en pNET is die mediaan DoR nie nagekom nie, met responsduur van minder as 12 maande in onderskeidelik 73 persent en 50 persent van pasiënte.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan moet een keer per dag geneem word, met of sonder kos, in 'n dosis van 120 mg.
Verwysing: https://www.fda.gov/
Gaan besonderhede na na hierdie skakel.
