فروری 2024: کینسر کے علاج کے لیے چین کی اہم کوششوں نے chimeric antigen ریسیپٹر (CAR)-انجینئرڈ T-cell (CAR T) تھراپی کے تعارف کے ساتھ کرشن حاصل کیا ہے۔ ایک سے زیادہ myeloma، ایک تباہ کن خون کا کینسر جس کی خصوصیت غیر معمولی پلازما خلیوں سے ہوتی ہے۔ یہ نیا طریقہ اپنی مرضی کے مطابق ادویات میں ایک واٹرشیڈ لمحے کی نمائندگی کرتا ہے، جو ان مریضوں کو امید فراہم کرتا ہے جن کے متبادل اب تک محدود تھے۔
CAR-T سیل تھراپی کا جائزہ
کار ٹی سیل تھراپی مخصوص پروٹین کا اظہار کرنے والے کینسر کے خلیوں کی شناخت اور ان کو نشانہ بنانے کے لیے مریض کے اپنے مدافعتی خلیات کا استعمال کرتا ہے۔ CARs کے نام سے جانے جانے والے مصنوعی ریسیپٹرز کو شامل کرنے کے لیے ان ٹی سیلز کی انجینئرنگ انہیں انتہائی ہدف والے ہتھیاروں میں تبدیل کر دیتی ہے جو ٹیومر کے خلیات کو تباہ کرنے کی صلاحیت رکھتے ہیں۔ جب کسی کو ایک سے زیادہ مائیلوما ہوتا ہے، تو CAR T خلیات کو BCMA کو نشانہ بنانے کے لیے تبدیل کیا جاتا ہے، یہ ایک پروٹین جو مریضوں میں بڑی مقدار میں پایا جاتا ہے۔
کلینیکل ٹرائلز اور نتائج
فوکاسو
2018 میں، IASO Biotherapeutics and Innovent Biologics نے تشخیص کے لیے ملٹی سینٹر فیز 1/2 تحقیق کا آغاز کیا equecabtagene autoleucel (FUCASO), چین کا پہلا گھریلو ساختہ CAR T-cell علاج. مطالعہ میں ایک سے زیادہ مائیلوما والے 79 افراد شامل تھے جنہوں نے اپنے معیاری تھراپی کے انتخاب کو ختم کر دیا تھا۔ دلچسپ بات یہ ہے کہ مجموعی رسپانس ریٹ (ORR) نے 94.9% حاصل کیا، جبکہ مکمل رسپانس/سخت مکمل رسپانس (CR/sCR) کی شرح 58.2% تھی۔ بحالی اور CR/sCR کا درمیانی وقت بالترتیب 16 دن اور 95 دن تھا۔ ان نتائج نے equecabtagene autoleucel کی شاندار افادیت کے ساتھ ساتھ اس کے بہترین حفاظتی پروفائل کی تصدیق کی۔
جن مریضوں نے پہلے CAR T-cell کا علاج کیا تھا، ORR بڑھ کر 98.5% ہو گیا، جس میں چھ نے CR/sCR حاصل کیا۔ خاص طور پر، مقدمے میں زیر علاج پہلے مریض نے 40 ماہ سے زائد عرصے تک سخت مکمل معافی برقرار رکھی۔
CILTA-CEL تھراپی
Cilta-cel، جسے ciltacabtagene autoleucel بھی کہا جاتا ہے۔، ایک جدید ترین chimeric antigen ریسیپٹر (CAR) T-سیل علاج ہے جو B-cell maturation antigen (BCMA) کو نشانہ بناتا ہے، ایک پروٹین جو ایک سے زیادہ مائیلوما خلیوں میں زیادہ متاثر ہوتا ہے۔ اس نئی دوا نے دوبارہ لگنے والے اور ریفریکٹری ملٹیپل مائیلوما کے علاج میں زبردست وعدہ دکھایا ہے، جو ان مریضوں کو نئی امید فراہم کرتے ہیں جنہوں نے روایتی علاج کے متبادل کو ختم کر دیا ہے۔
Cilota-cel علاج جینیاتی طور پر مریض کے T خلیات میں ترمیم کرتا ہے تاکہ CARs کا اظہار کیا جا سکے جو مائیلوما خلیوں پر BCMA سے منسلک ہوتے ہیں۔ ایک بار مریض میں واپس ڈالنے کے بعد، یہ تبدیل شدہ CAR T خلیات مہلک خلیوں کو کامیابی کے ساتھ نشانہ بنا سکتے ہیں اور تباہ کر سکتے ہیں، جس کے نتیجے میں ٹیومر کی رجعت اور ممکنہ طور پر طویل مدتی معافی ہو سکتی ہے۔
کلینیکل افادیت
کلینکل ٹرائلز، خاص طور پر اہم کارٹ ٹیوڈ-1 ٹرائل نے دکھایا ہے کہ cilta-cel کی دوبارہ سے یا ریفریکٹری ایک سے زیادہ مائیلوما کے ساتھ بڑے پیمانے پر پہلے سے علاج شدہ مریضوں میں شاندار افادیت تھی۔ ان ٹرائلز کے نتائج سے 98% کی ایک قابل ذکر مجموعی ردعمل کی شرح (ORR) کا انکشاف ہوا، جس میں مریضوں کا ایک اہم تناسب سخت مکمل ردعمل (sCR) حاصل کرتا ہے۔
28 مہینوں کے درمیانی فالو اپ پر، cilta-cel نے مسلسل ردعمل کا مظاہرہ کیا ہے، جس میں درمیانی ترقی سے پاک بقا ابھی تک پہنچنا باقی ہے۔ ادویات نے مناسب حفاظتی پروفائلز کا بھی مظاہرہ کیا ہے، جس میں معاون نگہداشت کے طریقوں کے ذریعے منفی واقعات کا کامیابی سے انتظام کیا گیا ہے۔
چیلنجز اور مواقع
امید افزا نتائج کے باوجود، اہم چیلنجز باقی ہیں۔ چین میں زیادہ تر کلینیکل ٹرائلز چھوٹے پیمانے پر اور واحد مرکز ہیں، اداروں کے درمیان ناکافی سختی اور ہم آہنگی کے ساتھ۔ ان پابندیوں کو دور کرنے کے لیے، فرموں کو CAR T تھراپی کی کمرشلائزیشن میں جارحانہ طور پر حصہ لینا چاہیے، اس بات کو یقینی بناتے ہوئے کہ یہ مریضوں کے لیے وسیع پیمانے پر دستیاب ہے۔
مزید برآں، مینوفیکچرنگ کے بہتر طریقے، تیز ریگولیٹری چینلز، اور مریضوں تک رسائی میں اضافہ اس بات کو یقینی بنانے کے لیے ضروری ہے کہ CAR T-سیل تھراپی کو لیبارٹری بینچ سے پلنگ تک کامیابی کے ساتھ ترجمہ کیا جائے۔ تعلیمی اداروں، صنعت، اور سرکاری ایجنسیوں کے درمیان تعاون جدت کو چلانے اور مریضوں کی دیکھ بھال کو بہتر بنانے کے لیے اہم ہے۔
ایک سے زیادہ مائیلوما کے مریضوں میں CAR T-Cell تھراپی کے کیا خطرات ہیں؟
ایک سے زیادہ مائیلوما میں CAR T-Cell تھراپی کے ضمنی اثرات لیوکیمیا اور لیمفوما کی طرح ہیں۔
سائٹوکائن ریلیز سنڈروم (CRS) CAR T-cell تھراپی کے سب سے زیادہ مروجہ ضمنی اثرات میں سے ایک ہے، جس کی وجہ سے بخار، کم بلڈ پریشر، سانس لینے میں دشواری، متلی اور خارش جیسی علامات پیدا ہوتی ہیں۔ زیادہ تر واقعات ہلکے ہوتے ہیں، لیکن شدید واقعات جان لیوا ہو سکتے ہیں۔
اعصابی ضمنی اثرات, جیسے بدگمانی، دورے، یا بولنے اور سمجھنے میں دشواری، شدید ہو سکتی ہے اور اس کے لیے فوری طبی مداخلت کی ضرورت ہوتی ہے۔
دیگر سنگین ضمنی اثرات: ان میں انفیوژن کے دوران الرجک ردعمل، ایک سمجھوتہ شدہ مدافعتی نظام، جو انفیکشن کا خطرہ بڑھاتا ہے، خون کے خلیوں کی کم تعداد، اور ممکنہ طویل مدتی اعصابی نظام کے نتائج شامل ہو سکتے ہیں۔
خلاصہ کرنے کے لیے، جب کہ CAR T-cell تھراپی ایک سے زیادہ مائیلوما کے مریضوں کے لیے اعلی رسپانس ریٹ اور ذاتی نوعیت کے علاج کے لحاظ سے اہم فوائد فراہم کرتی ہے، اس میں سائٹوکائن ریلیز سنڈروم اور اعصابی ضمنی اثرات جیسے خطرات بھی ہوتے ہیں، جن کی صحت کی دیکھ بھال فراہم کرنے والوں کو احتیاط سے نگرانی اور انتظام کرنا چاہیے۔ . مریض کی حفاظت کو برقرار رکھنے اور علاج کے نتائج کو بہتر بنانے کے لیے تھراپی کے بعد قریبی نگرانی کی ضرورت ہوتی ہے۔
مستقبل کے امکانات
جیسا کہ چین بایومیڈیکل ریسرچ میں بڑے پیمانے پر سرمایہ کاری جاری رکھے ہوئے ہے، توقع ہے کہ CAR T-cell علاج کے شعبے میں ڈرامائی طور پر اضافہ ہوگا۔ چائنا نیشنل میڈیکل پروڈکٹس ایڈمنسٹریشن (NMPA) نے equecabtagene autoleucel کو ایک کامیاب تھراپی اور یتیم دوا دونوں کے طور پر نامزد کرکے CAR T-cell علاج کے وعدے کو تسلیم کیا۔ یہ توثیق چینی حکومت کی جدید ادویاتی پیشرفت کے لیے لگن کو ظاہر کرتی ہے۔
اس کے علاوہ، equecabtagene autoleucel کو نیورومیلائٹس آپٹیکا سپیکٹرم بیماری کے ممکنہ علاج کے طور پر دیکھا جا رہا ہے۔ اس سے پتہ چلتا ہے کہ CAR T-cell تھراپی کو کینسر کے علاوہ دیگر چیزوں کے لیے بھی استعمال کیا جا سکتا ہے۔
بنیادی ڈھانچے، تعلیم، اور باہمی تعاون پر مبنی تعلقات میں مسلسل سرمایہ کاری کے ساتھ، چین ایک سے زیادہ مائیلوما اور دیگر جان لیوا بیماریوں کے لیے CAR T-cell تھراپی میں راہنمائی کرنے کے لیے اچھی پوزیشن میں ہے۔
چین میں ایک سے زیادہ مائیلوما کے لیے CAR T-Cell تھراپی کی قیمت کیا ہے؟
ایک سے زیادہ مائیلوما کے لیے CAR T-Cell تھراپی کی لاگت کا انحصار CAR T سیل تھراپی کی قسم اور منتخب کردہ ہسپتال پر ہے۔ مختلف ہسپتالوں میں FUCASO کے علاج کی قیمت تقریباً $200,000 USD ہے۔ CILTA-CEL تھراپی کی قیمت بھی $200-250,000 USD کے درمیان مختلف ہوتی ہے۔ تاہم، مریض بھی اس کا انتخاب کر سکتے ہیں۔ کار ٹی سیل تھراپی کلینیکل ٹرائلز جس کی لاگت $60-80,000 USD کے درمیان ہوگی۔
