جولائی 2023: چھوٹے پیمانے پر کلینیکل ٹرائل سے شواہد سے پتہ چلتا ہے کہ مائیسٹینیا گریوس، اعصابی نظام کا ایک خود کار قوت مدافعت کا عارضہ ہے، کا علاج CAR-T کی تبدیلی کے ساتھ کیا جا سکتا ہے، جو کہ ایک جدید ترین بلڈ کینسر امیونو تھراپی ہے۔ ترمیم شدہ CAR-T علاج، جس کا مطلب chimeric antigen ریسیپٹر T-cell ہے، سائنسدانوں نے استعمال کیا۔ یہ طویل عرصے تک myasthenia gravis کی علامات کو کم کر سکتا ہے اور اس کے کوئی بڑے مضر اثرات نہیں ہوتے ہیں۔ یہ مطالعہ، جو دی لانسیٹ نیورولوجی میں شائع ہوا تھا، اس کی ادائیگی نیشنل انسٹی ٹیوٹ آف نیورولوجیکل ڈس آرڈرز اینڈ اسٹروک (NINDS) سے ایک چھوٹے کاروباری گرانٹ سے کی گئی تھی، جو کہ قومی ادارہ صحت کا حصہ ہے۔ یہ گرانٹ Gaithersburg، میری لینڈ میں قائم کمپنی Cartesian Therapeutics کو دی گئی۔
Using a groundbreaking therapy like CAR-T to potentially treat a neurological disorder shows how flexible امیونو تھراپی can be when there are few or no other treatment options,” said Emily Caporello, Ph.D., head of the NINDS Small Business Programme.
Myasthenia gravis ایک طویل مدتی خود کار قوت مدافعت کی بیماری ہے جو اس وقت ہوتی ہے جب جسم کا مدافعتی نظام ایک پروٹین پر حملہ کرتا ہے جہاں اعصابی خلیے پٹھوں سے بات کرتے ہیں۔ یہ بیماری پٹھوں کی کمزوری سے ہوتی ہے جو اس وقت بدتر ہو جاتی ہے جب انسان متحرک ہوتا ہے اور بعض اوقات اس وقت بہتر ہو جاتا ہے جب وہ آرام کرتا ہے۔ ہمارے پاس اب علاج کا بنیادی مقصد علامات کو کم کرنا ہے، خاص طور پر پٹھوں کی کمزوری۔
مطالعہ میں، 14 لوگوں کو جن میں عام مایسٹینیا گراویس ہے انہیں Descartes-08 کی مختلف مقداریں دی گئیں، جو CAR-T تھراپی کی ایک ترمیم شدہ شکل ہے جو ان خلیات کو نشانہ بناتی ہے جو اینٹی باڈیز بناتے ہیں جو myasthenia gravis کا سبب بنتے ہیں۔ بہترین خوراک چھ ہفتوں تک ہفتے میں ایک بار ایک گولی پائی گئی۔ اس بارے میں ابتدائی معلومات کہ علاج کتنی اچھی طرح سے کام کرتا ہے حوصلہ افزا ہے، لیکن یہ تعین کرنے کے لیے مزید طبی ٹیسٹوں کی ضرورت ہے کہ یہ کتنی اچھی طرح سے کام کرتا ہے۔ تین افراد جنہوں نے Descartes-08 لیا ان کی تمام یا تقریباً تمام علامات ختم ہو گئیں۔ یہ اثرات علاج کے بعد چھ ماہ تک جاری رہے۔ دو دیگر کو اب انٹراوینس امیونوگلوبلین کے ساتھ علاج کی ضرورت نہیں ہے جو کچھ سنگین ایم جی والے لوگوں کو دی جاتی ہے۔
Cartesian Therapeutics کے صدر اور CEO، MD، Ph.D.، Murat V. Kalayoglu نے کہا، "ہم نے Decartes-08 کے بارے میں گہرے، دیرپا ردعمل دیکھے جو علاج کے بعد کم از کم چھ ماہ تک جاری رہے۔" "ہم نے اب ایک بڑا بے ترتیب، پلیسبو کے زیر کنٹرول مطالعہ شروع کیا ہے، جو انجنیئرڈ اپنانے والے سیل تھراپی کے لیے اپنی نوعیت کا پہلا مطالعہ ہے۔"
In CAR-T therapy, a patient’s T-cells are reprogrammed to fight a specific target. T-cells are a key part of the immune system that can find and kill invading pathogens. With خون کے کینسر, the cancer itself is now the new target. For myasthenia gravis, the goal is to kill the bad cells that make the antibodies that cause damage.
CAR-T سمیت بہت سی امیونو تھراپیز بڑے ضمنی اثرات کا سبب بن سکتی ہیں جو کہ اعلیٰ درجے کے کینسر کے معاملات میں قابل برداشت ہونے کے باوجود مایسٹینیا گریوس اور دیگر طویل مدتی حالات میں استعمال کرنا ناممکن بنا دیتے ہیں۔ ٹی سیلز کو عام طور پر ڈی این اے کے ذریعے تبدیل کیا جاتا ہے، جو سیل میں رہتا ہے اور جب بھی سیل تقسیم ہوتا ہے اس کی کاپی ہو جاتی ہے۔ یہ عمل کو مضبوط بنا سکتا ہے اور خطرناک ضمنی اثرات کا سبب بن سکتا ہے۔
Descartes-08 T-cells کو تبدیل کرنے کے لیے DNA کا استعمال نہیں کرتا ہے کیونکہ DNA خود کو کاپی کرتا ہے جب خلیے تقسیم ہوتے ہیں۔ اس کے بجائے، یہ میسنجر RNA (mRNA) کا استعمال کرتا ہے، جو خلیات کے تقسیم ہونے پر خود کو کاپی نہیں کرتا ہے۔ نتیجہ ایک مختصر علاج کی مدت ہے جو ایک خوراک کے بجائے ایک سے زیادہ بار دی جاتی ہے، جس طرح DNA-پروگرام شدہ CAR-T تھراپی عام طور پر کام کرتی ہے۔ اس مطالعے کا بنیادی مقصد پٹھوں کی کمزوری کی علامات کو کم کرنے کے لیے Descartes-08 کی صحیح خوراک تلاش کرنا تھا جبکہ ممکنہ حد تک کم ضمنی اثرات پیدا کرنا تھا۔
ایک بڑے میں طبی مقدمے کی سماعت, Descartes-08 therapy is now being tried to see if it can help reduce the symptoms of myasthenia gravis. Importantly, there will also be a placebo group in this study. This is an important control to make sure that any improvement seen is due to the treatment and not something else.
