نومبر 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) کو فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کے ذریعہ دوبارہ منسلک یا ریفریکٹری مائیلوڈ/لیمفائیڈ نیوپلاسمز (MLNs) والے لوگوں میں استعمال کے لیے لائسنس دیا گیا ہے جن میں تبدیل شدہ فبروبلاسٹ گروتھ فیکٹر ریسیپٹر 1 (FGFR1) ہے۔
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
منتخب ڈیموگرافکس اور بنیادی خصوصیات میں درج ذیل شامل ہیں: 64% خواتین؛ 68٪ سفید؛ 3.6% سیاہ یا افریقی امریکی؛ 11% ایشیائی؛ 3.6% امریکی ہندوستانی/الاسکا مقامی؛ اور 88% ECOG کارکردگی کی حیثیت 0 یا 1۔ درمیانی عمر 65 سال تھی (حد، 39 سے 78)؛ 3.6% سیاہ یا افریقی امریکی؛ 68٪ سفید؛ اور 68 فیصد سفید۔
مکمل رسپانس (CR) کی شرحوں کی بنیاد پر جو مورفولوجک بیماری کی قسم کے لیے مخصوص ردعمل کے معیار پر پورا اترتے ہیں، افادیت کا تعین کیا گیا تھا۔ ایکسٹرا میڈولری بیماری (EMD) اور میرو میں دائمی مرحلے والے 14 میں سے 18 مریضوں (78%؛ 95% CI: 52, 94) نے مکمل معافی (CR) حاصل کی۔ CR میں دنوں کی اوسط تعداد 104 تھی۔ (حد، 44 سے 435)۔ درمیانی وقت (1+ سے 988+ دنوں تک) حاصل نہیں کیا گیا تھا۔ چار مریضوں میں سے دو جن کے میرو میں EMD کے ساتھ یا اس کے بغیر دھماکے کا مرحلہ تھا (مدت: 1+ اور 94 دن) معافی میں تھے۔ اکیلے EMD والے تین مریضوں میں سے ایک نے CR (64+ دنوں تک جاری رہنے والا) کا تجربہ کیا۔ تمام 28 مریضوں کے لیے مکمل سائٹوجنیٹک رسپانس ریٹ — بشمول مورفولوجک بیماری کے 3 — 79٪ (22/28؛ 95٪ CI: 59, 92) تھی۔
ہائپر فاسفیٹیمیا، کیلوں کا زہریلا پن، الوپیسیا، سٹومیٹائٹس، اسہال، خشک آنکھ، تھکاوٹ، ددورا، خون کی کمی، قبض، خشک منہ، ایپسٹیکسس، سیرس ریٹینل لاتعلقی، انتہا میں درد، بھوک میں کمی، خشک جلد، بدہضمی، کمر میں درد، متلی، سرخ ہونا پردیی ورم اور چکر آنا سب سے زیادہ بار بار (20٪) منفی ردعمل تھے جن کا مریضوں کو سامنا کرنا پڑتا ہے۔
فاسفیٹ میں کمی، لیمفوسائٹس میں کمی، لیوکوائٹس میں کمی، پلیٹ لیٹس میں کمی، ایلنائن امینوٹرانسفریز کا اضافہ، اور نیوٹروفیلز میں کمی گریڈ 3 یا 4 لیبارٹری کی اسامانیتاوں (10%) میں سب سے زیادہ عام ہیں۔
یہ مشورہ دیا جاتا ہے کہ روزانہ ایک بار 13.5 ملی گرام پیمیگاٹینیب لیں جب تک کہ بیماری بڑھ نہ جائے یا ناقابل برداشت زہریلا ہو۔
View full prescribing information for Pemazyre.
