Eflornithine اعلی خطرے والے نیوروبلاسٹوما والے بالغ اور بچوں کے مریضوں کے لیے USFDA کے ذریعے منظور شدہ ہے۔

ایف ڈی اے نے منظوری دے دی۔ eflornithine (IWILFIN, USWM, LLC) 13 دسمبر 2023 کو، بالغوں اور ہائی رسک نیوروبلاسٹوما (HRNB) والے بچوں میں دوبارہ گرنے کے خطرے کو کم کرنے کے لیے، جن کا پچھلی ملٹی ایجنٹ، ملٹی موڈیلیٹی تھراپی، جیسے کہ اینٹی GD2 امیونو تھراپی کا جزوی ردعمل تھا۔

یہ HRNB کے ساتھ نابالغ مریضوں میں دوبارہ لگنے کے امکانات کو کم کرنے کے لیے بنائے گئے علاج کی ابتدائی FDA منظوری کو نشان زد کرتا ہے۔

تاثیر کا اندازہ ایک ٹرائل میں کیا گیا جس نے اسٹڈی 3b (تجرباتی گروپ) کے نتائج کا اسٹڈی ANBL0032 (کلینیکل ٹرائل سے تیار کردہ بیرونی کنٹرول گروپ) سے موازنہ کیا۔ مطالعہ 3b (NCT02395666) ایک ملٹی سینٹر ٹرائل تھا جو اوپن لیبل اور غیر بے ترتیب تھا، جس میں دو گروہ شامل تھے۔ زیادہ خطرہ والے 105 اہل مریض نیوروبلاسٹوما ایک گروپ سے (سٹریٹم 1) کو زبانی طور پر، روزانہ دو بار جسم کی سطح کے علاقے (BSA) کی طرف سے مقرر کردہ خوراک پر بیماری کے بڑھنے، ناقابل قبول زہریلا ہونے تک، یا زیادہ سے زیادہ 2 سال تک دی جاتی تھی۔ مطالعہ 3b کا پہلے سے منصوبہ بنایا گیا تھا تاکہ نتائج کا تاریخی بینچ مارک ایونٹ فری سروائیول (EFS) کی شرح سے موازنہ کیا جا سکے جیسا کہ شائع شدہ لٹریچر میں رپورٹ کیا گیا ہے۔

مطالعہ ANBL0032 ایک ملٹی سینٹر، اوپن لیبل، بے ترتیب ٹرائل تھا جس میں ڈائنوٹکسیماب، گرانولوسائٹ-میکروفیج کالونی محرک عنصر، انٹرلییوکن-2، اور cis-retinoic acid کا موازنہ cis-retinoic acid سے اکیلے بچوں کے اعلی خطرہ والے neuroblastoma میں ہوتا ہے۔ بیرونی کنٹرول بازو تجرباتی بازو میں 1,241 مریضوں کے ڈیٹا پر مبنی تھا۔

وہ مریض جو Study 3b اور ANBL0032 کے درمیان موازنہ کے معیار پر پورا اترتے ہیں اور جن کے پاس مخصوص طبی کوواریٹس کے لیے مکمل ڈیٹا تھا ان کے رجحان کے اسکور کی بنیاد پر 3:1 کے تناسب میں جوڑا بنایا گیا تھا۔ بنیادی تجزیے میں IWILFIN کے ساتھ زیر علاج 90 مریض اور ANBL270 اسٹڈی کے 0032 کنٹرول مریض شامل تھے۔

بنیادی افادیت کا پیمانہ واقعہ سے پاک بقا (EFS) تھا، جس میں بیماری کا بڑھنا، تکرار، ثانوی مہلک پن، یا کسی بھی وجہ سے موت شامل تھی۔ ایک اور افادیت میٹرک مجموعی طور پر بقا (OS) تھا، جسے کسی بھی وجہ سے موت کے طور پر بیان کیا گیا تھا۔ بنیادی تجزیہ میں EFS خطرے کا تناسب (HR) 0.48 سے 95 کے 0.27% اعتماد کے وقفے (CI) کے ساتھ 0.85 تھا۔ OS HR 0.32 سے 95 کے 0.15% CI کے ساتھ 0.70 تھا۔ بیرونی طور پر کنٹرول شدہ تحقیقی ڈیزائن کے ساتھ آنے والے علاج کے اثر کا اندازہ لگانے میں غیر یقینی صورتحال کی وجہ سے، ذیلی آبادیوں پر یا مختلف شماریاتی طریقوں کا استعمال کرتے ہوئے اضافی تجزیے کیے گئے۔ EFS HR 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) اور 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) کے درمیان مختلف تھا، جب کہ OS HR کی حد 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) سے 0.45% (95% CI: 0.21, 0.98) سے XNUMX٪ XNUMX، XNUMX)۔

مطالعہ 3b میں، سب سے عام ضمنی اثرات (≥5%)، جن میں لیبارٹری کی اسامانیتا بھی شامل ہیں، ناک بھری ہوئی، اسہال، کھانسی، سائنوسائٹس، نمونیا، اوپری سانس کی نالی کا انفیکشن، آشوب چشم، الٹی، بخار، الرجک ناک کی سوزش، لوئر نیوٹرو فلس، زیادہ ALT اور AST، سماعت کی کمی، جلد کا انفیکشن، اور پیشاب کی نالی کا انفیکشن۔