Agosto 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), isang hypoxia-inducible factor inhibitor, ay naaprubahan ng Food and Drug Administration para sa mga pasyenteng nasa hustong gulang na may sakit na von Hippel-Lindau na nangangailangan ng therapy para sa nauugnay na renal cell carcinoma (RCC), sentral na sistema ng nerbiyos (CNS) hemangioblastomas, o mga pancreatic neuroendocrine tumor. (pNET) ngunit hindi nangangailangan ng agarang operasyon.
Pinag-aralan ang Belzutifan sa 61 mga pasyente na may VHL na nauugnay sa RCC (VHL-RCC) na na-diagnose batay sa isang pagbabago ng germine ng VHL at hindi bababa sa isang napapansin na solidong tumor na nakakulong sa bato sa nagpapatuloy na Study 004 (NCT03401788), isang open-label na klinikal na pagsisiyasat. Ang mga pasyente na may iba pang mga malignancies na nauugnay sa VHL, tulad ng CNS hemangioblastomas at pNET, ay na-enrol. Ang Belzutifan 120 mg ay ibinigay sa mga pasyente isang beses sa isang araw hanggang sa paglala ng sakit o hindi matitiis na pagkalason.
Ang pangkalahatang rate ng pagtugon (ORR) ay ang pangunahing endpoint ng espiritu, tulad ng tinukoy sa pamamagitan ng pagsusuri sa radiological at tasahin ng isang independiyenteng komite sa pagsusuri gamit ang RECIST v1.1. Ang tagal ng pagtugon (DoR) at oras sa pagtugon ay dalawa pang layunin sa pagiging epektibo (TTR). Sa mga indibidwal na may kaugnay na VHL na RCC, isang ORR na 49% (95 porsyento ng CI: 36, 62) ang natagpuan. Ang lahat ng mga pasyente na may VHL-RCC na may tugon ay nasubaybayan nang hindi bababa sa 18 buwan pagkatapos magsimula ang paggamot. Ang median na DoR ay hindi nakilala; Ang 56% ng mga respondente ay mayroong DoR na mas mababa sa 12 buwan at isang average na TTR na 8 buwan. 24 mga pasyente na may nasusukat na CNS hemangioblastomas ay nagkaroon ng ORR na 63 porsyento, at 12 mga pasyente na may nasusukat na pNET ay nagkaroon ng isang ORR na 83 porsyento sa mga pasyente na may iba pang malignancies na hindi nauugnay sa VHL. Para sa CNS hemangioblastomas at pNET, ang median na DoR ay hindi nakilala, na may tagal ng tugon na mas mababa sa 12 buwan sa 73 porsyento at 50 porsyento ng mga pasyente, ayon sa pagkakabanggit.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Ang Belzutifan ay dapat na kunin isang beses sa isang araw, mayroon o walang pagkain, sa isang dosis na 120 mg.
Sanggunian: https://www.fda.gov/
Suriin ang mga detalye dito.
