Tá Eflornithine ceadaithe ag USFDA d'othair fásta agus péidiatraiceacha a bhfuil neuroblastoma ard-riosca acu

Cheadaigh an FDA eiflornithine (IWILFIN, USWM, LLC) an 13 Nollaig, 2023, chun an riosca athiompaithe a laghdú i measc daoine fásta agus leanaí a bhfuil neuroblastoma ard-riosca (HRNB) acu a raibh freagra páirteach acu ar theiripe ilghníomhaithe, ilmhódúlachta roimhe seo, amhail imdhíonteiripe frith-GD2.

Léiríonn sé seo ceadú tosaigh FDA do chóireáil atá deartha chun an dóchúlacht go dtarlóidh athiompú in othair óga a bhfuil HRNB acu a laghdú.

Rinneadh measúnú ar an éifeachtúlacht i dtriail a chuir torthaí ó Staidéar 3b (an grúpa turgnamhach) i gcomparáid le Staidéar ANBL0032 (an grúpa rialaithe seachtrach a ghintear ó thriail chliniciúil). Triail ilionaid a bhí i Staidéar 3b (NCT02395666) a bhí lipéad oscailte agus neamh-randamach, comhdhéanta de dhá chohórt. 105 othar incháilithe a bhfuil ardriosca acu neuroblastoma ó ghrúpa amháin (Stratum 1) tugadh eflornithine ó bhéal, dhá uair sa lá ag dáileog arna chinneadh de réir achar dromchla an choirp (BSA) go dtí go ndeachaigh galar chun cinn, tocsaineacht do-ghlactha, nó ar feadh 2 bhliain ar a mhéad. Rinneadh staidéar 3b a phleanáil roimh ré chun torthaí a chur i gcomparáid leis an ráta marthanais saor ó imeacht tagarmharcála stairiúil (EFS) ó Staidéar ANBL0032 mar a tuairiscíodh sa litríocht foilsithe.

Staidéar a bhí in ANBL0032 ina thriail randamach ilionaid, lipéad oscailte, a rinne comparáid idir dinutuximab, fachtóir a spreagann coilíneacht granulocyte-macrophage, interleukin-2, agus aigéad cis-retinoic le haigéad cis-retinoic amháin in othair péidiatraiceacha le neuroblastoma ard-riosca. Bhí an lámh rialaithe seachtrach bunaithe ar shonraí ó 1,241 othar sa lámh turgnamhach.

Péireáladh othair a chomhlíon na critéir don chomparáid idir Staidéar 3b agus ANBL0032 agus a raibh sonraí iomlána acu maidir le covariates cliniciúla áirithe i gcóimheas 3:1 bunaithe ar a gcuid scóir claonadh. Áiríodh leis an anailís phríomha 90 othar ar cuireadh cóireáil orthu le IWILFIN agus 270 othar rialaithe ó Staidéar ANBL0032.

Ba é an príomhbheart éifeachtúlachta ná maireachtáil saor ó imeacht (EFS), a chuimsigh dul chun cinn galair, atarlú, urchóideacht thánaisteach, nó bás ó aon chúis. Méadracht éifeachtúlachta eile a bhí ann ná marthanacht iomlán (OS), a shainmhíníodh mar bhás ó chúis ar bith. Ba é an cóimheas guaise EFS (HR) san anailís phríomha ná 0.48 le eatramh muiníne 95% (CI) de 0.27 go 0.85. Ba é an OS HR ná 0.32 le CI 95% de 0.15 go 0.70. Mar gheall ar an neamhchinnteacht maidir le meastachán a dhéanamh ar an éifeacht cóireála a thagann le dearadh taighde arna rialú go seachtrach, rinneadh anailísí breise ar fhodhaonraí nó trí úsáid a bhaint as modhanna staidrimh éagsúla. Bhí éagsúlacht ag AD EFS idir 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) agus 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27), agus bhí raon HR OS ó 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) go 0.45 (95% 0.21, 0.98).

I Staidéar 3b, ba iad na fo-iarmhairtí is coitianta (≥5%), lena n-áirítear neamhghnáchaíochtaí saotharlainne freisin, ná srón stuffy, buinneach, casacht, sinusitis, niúmóine, ionfhabhtú conaire riospráide uachtarach, toinníteas, urlacan, fiabhras, riníteas ailléirgeach, neodrófail níos ísle, ALT níos airde agus AST, caillteanas éisteachta, ionfhabhtú craiceann, agus ionfhabhtú conradh urinary.