Márta 2023: Is neamhord é thrombocytopenia imdhíonachta (ITP) a bhféadfadh brúchtadh agus fuiliú éasca nó iomarcach a bheith mar thoradh air. Faigheann thart ar dhá thrian de na hothair loghadh tar éis/le linn teiripí céadlíne. Mar sin féin, ní fhéadfadh an chuid eile de na hothair loghadh buan a bhaint amach nó fiú teasfhulangacha do chóireálacha tosaigh. Tá ualach trom galair ar na cásanna sin, ar a dtugtar athiompú/teasfhulangach thrombocytopenia imdhíonachta (R/R ITP), rud a laghdaíonn cáilíocht na beatha. Glacann go leor pataiginí páirt i dtarlú R/R ITP, agus is é an ceann is tábhachtaí díobh scrios pláitíní imdhíonachta trí mheán antasubstainte. Chomh fada agus is eol, tá uath-antasubstaintí pláitíní daonna faoi rún den chuid is mó ag cealla plasma, go háirithe cealla plasma fadsaoil. Teastaíonn ó thaighdeoirí iniúchadh a dhéanamh ar na féidir le BCMA CAR-T cabhrú le hothair R/T ITP comhaireamh pláitíní a mhéadú, eipeasóidí fola a laghdú agus dáileog na gcógas comhchéimneach.
Turgnamhach: Frith-BCMA T-chealla CAR insileadh R/T Glacfaidh othair ITP le insileadh uathlógach frith-BCMA T-chealla CAR le iomlán de 1.0-2.0×10e7/Kg. Déanfar othar leantach ar feadh 6 mhí sa phost CAR Teiripe T-chealla.
Bitheolaíoch: frith-BCMA uathlógach cealla T receptor antigen chimeric
Tabharfar ceimiteiripe le lymphoadenodepletion le FC (fludarabine 30mg/m2 ar feadh 3 lá as a chéile agus cyclophosphamide 300mg/m2 ar feadh 3 lá as a chéile) ag an lá -5, -4 agus -3 roimhe sin. T-chealla CAR insileadh. Iomlán de 1.0-2.0×10e7/Kg uathlógach frith-BCMA T-chealla CAR a insileadh trí mhéadú dáileog tar éis ceimiteiripe lymphoadenodepletion. Dáileog de CAR T-chealla are allowed to be adjusted according to the severity of siondróm scaoileadh cytokine.
Critéir
Critéir Chuimsithe:
- ITP teasfhulangach arna shainiú de réir na gcritéar comhthoiliúil le déanaí (‘Treoirlíne na Síne maidir le diagnóis agus bainistiú thrombocytopenia imdhíonachta príomhúil do dhaoine fásta (leagan 2020)’), nó ITP athiompaithe arna shainiú mar othair ITP a d’fhreagair do theiripe céadlíne (glucocorticoids nó imdhíon-ghlóbailin). agus antashubstaint mhonaclónach frith-CD20, ach ní féidir leis an bhfreagra a choinneáil.
- Aois 18-65 bliain san áireamh.
- Rochtain dhóthanach venous ar aifiréis nó fola venous agus gan aon contraindications eile leukocytosis.
- Stádas feidhmíochta Ghrúpa Oinceolaíochta Chomhar an Oirthir (ECOG) de 0-2.
- Ba cheart go mbeadh cumas iomlán ag ábhair iompar sibhialta, go dtuigeann siad faisnéis riachtanach, an fhoirm toilithe feasach a shíniú go deonach, agus go mbeadh corparáid mhaith acu le hábhar an phrótacail taighde seo.
Critéir Eisiata:
- ITP tánaisteach.
- Othair a bhfuil stair ar eolas nó diagnóis roimhe seo de thrombosis artaireach (cosúil le thrombosis cheirbreach, infarction miócairdiach, etc.), nó comh-ghalar thrombosis venous (cosúil le thrombosis domhainfhéith, heambólacht scamhógach), nó ag baint úsáide as an anticoagulant/frithiplatelet druga ag an tús. na trialach.
- Othair a bhfuil stair aitheanta nó diagnóis roimh ré de ghalar cardashoithíoch tromchúiseach.
- Othair a bhfuil ionfhabhtú neamhrialaithe orthu, mífheidhmiú orgáin nó aon neamhord leighis gníomhach neamhrialaithe a chuirfeadh bac ar rannpháirtíocht mar a leagtar amach.
- Othair a bhfuil malignancy nó stair malignancy orthu.
- Theip ar thástáil leathnaithe T cille.
- Le linn scagadh, haemaglóibin <100g/L; luach absalóideach an chomhaireamh neodrófil <1.5×10^9/L.
- Le linn scagadh, tiúchan creatiníne serum> 1.5x an teorainn uachtarach an raon gnáth, bilirubin iomlán> 1.5x an teorainn uachtair an raon gnáth, alanine aminotransferase agus aminotransferase aspartate aminotransferase> 3x teorainn uachtair an raon gnáth, Clé codán ejection ventricular ≤ 50% de réir echocardiography, feidhm scamhógach ≥ dyspnea grád 1 (CTCAE v5.0), saturation ocsaigine fola <91% gan ionanálú ocsaigine.
- Am prothrombin (PT) nó cóimheas normalaithe ama-idirnáisiúnta prothrombin (PT-INR) nó am páirt-thromboplastin gníomhachtaithe (APTT) ar mó é ná 20% den ghnáth-raon tagartha; nó stair de mhínormáltachtaí téachta seachas ITP.
- Tá antashubstaint VEID nó antasubstaint tsifilis dearfach; tá antashubstaint heipitíteas C dearfach agus sáraíonn braite HCV-RNA uasteorainn tagartha na tástála saotharlainne; tá antigen dromchla heipitíteas B dearfach agus sáraíonn braite HBV-DNA uasteorainn tagartha na tástála saotharlainne.
- Glacadh páirt i staidéir chliniciúla eile laistigh de 3 mhí roimh an insileadh cille CAR-T seo.
- Tá othair ag iompar clainne nó ag beathú cíche, nó ag pleanáil toirchis.
- Tá othair thorthúil agus cinneann an t-imscrúdaitheoir go bhfuil an cás míchuí a bheith rannpháirteach.
- Stair ailléirge thromchúiseach drugaí nó ailléirge aitheanta do dhrugaí a bhaineann le cóireáil CAR-T.
- Mí-úsáid alcóil, drugaí nó drugaí amhrasta nó bunaithe.
- Measann an t-imscrúdaitheoir nach bhfuil sé oiriúnach páirt a ghlacadh sa triail seo.
