TAMMIKUU 27, 2023-Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), maailmanlaajuinen bioteknologiayritys, joka kehittää, valmistaa ja kaupallistaa uusia hoitoja hengenvaarallisten sairauksien hoitoon, ilmoitti tänään, että CARTITUDE-4, vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) relapsoituneen ja lenalidomidille refraktaarisen multippelin myelooman hoitoon, saavutti ensisijaisen päätetapahtumansa, joka oli tilastollisesti merkitsevä paraneminen etenemisvapaassa eloonjäämisessä (PFS) verrattuna tavanomaiseen hoitoon tutkimuksen ensimmäisessä ennalta määritellyssä välianalyysissä. . Tutkimus on sokkoutettu riippumattoman tiedonseurantakomitean suosituksesta.
CARTITUDE-4 (NCT04181827) -tutkimus on ensimmäinen kansainvälinen, satunnaistettu, avoin vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan CAR-T-hoidon tehoa ja turvallisuutta verrattuna pomalidomidiin, bortetsomibiin ja deksametasoniin (PVd) tai daratumumabiin, pomalidomidiin (DP-deksametasoni) aikuispotilailla, joilla on uusiutunut ja lenalidomidille refraktiivinen multippeli myelooma ja jotka ovat saaneet yhdestä kolmeen aikaisempaa hoitolinjaa.
Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on PFS. Toissijaisia päätepisteitä ovat turvallisuus, kokonaiseloonjääminen (OS), minimaalisen jäännössairauden (MRD) negatiivinen osuus ja kokonaisvasteprosentti (ORR). Potilaiden ensisijaisten ja toissijaisten päätetapahtumien seurantaa jatketaan osana CARTITUDE-4-tutkimusta.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with multippeli myelooma in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
CARTITUDE-4-tutkimuksen tulokset toimitetaan tulevaan lääketieteelliseen kokoukseen, ja ne tukevat keskusteluja terveysviranomaisten kanssa mahdollisista sääntelytoimista.
CARVYKTI® MERKINNÄT JA KÄYTTÖ
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) on B-solujen kypsymisantigeenin (BCMA) ohjaama geneettisesti muunneltu autologinen T-solu immunoterapia tarkoitettu aikuispotilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tai refraktorinen multippeli myelooma neljän tai useamman aikaisemman hoitolinjan jälkeen, mukaan lukien proteasomi-inhibiittori, immunomoduloiva aine ja monoklonaalinen anti-CD38-vasta-aine.
VAROITUKSET JA VAROTOIMET
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) CARVYKTI-hoidon jälkeen esiintyi kuolemaan johtaneita tai hengenvaarallisia reaktioita® 95 %:lla (92/97) siltakabtageeniautoleucelia saaneista potilaista. Asteen 3 tai korkeampi CRS (2019 ASTCT-aste) esiintyi 5 %:lla (5/97) potilaista, ja asteen 5 CRS raportoitiin yhdellä potilaalla. Mediaaniaika CRS:n alkamiseen oli 1 päivää (vaihteluväli: 7–1 päivää). CRS:n yleisimpiä ilmenemismuotoja olivat kuume (12 %), hypotensio (100 %), aspartaattiaminotransferaasin (AST) nousu (43 %), vilunväristykset (22 %), kohonnut alaniiniaminotransferaasi (ALT) (15 %) ja sinustakykardia ( 14 %). Asteen 11 tai sitä korkeampi CRS:ään liittyviä tapahtumia olivat kohonneet ASAT- ja ALAT-arvot, hyperbilirubinemia, hypotensio, kuume, hypoksia, hengitysvajaus, akuutti munuaisvaurio, disseminoitunut intravaskulaarinen koagulaatio, HLH/MAS, angina pectoris, supraventrikulaarinen ja kammiotakykardia, huonovointisuus, lihaskipu, lisääntynyt C-reaktiivinen proteiini, ferritiini, veren alkalinen fosfataasi ja gamma-glutamyylitransferaasi.
Tunnista CRS kliinisen esityksen perusteella. Arvioi ja hoida muita kuumeen, hypoksian ja hypotension syitä. CRS:n on raportoitu liittyvän HLH/MAS-löydöksiin, ja oireyhtymien fysiologia voi olla päällekkäistä. HLH/MAS on mahdollisesti hengenvaarallinen tila. Potilailla, joilla on eteneviä CRS-oireita tai refraktaarisia CRS-oireita hoidosta huolimatta, arvioi HLH/MAS-merkkejä.
Kuusikymmentäyhdeksän 97:stä (71 %) potilaasta sai tosilitsumabia ja/tai kortikosteroidia CRS:n hoitoon siltakabtageeniautoleucelin infuusion jälkeen. Neljäkymmentäneljä (45 %) potilasta sai vain tosilitsumabia, joista 33 (34 %) sai kerta-annoksen ja 11 (11 %) sai useamman kuin yhden annoksen; 24 potilasta (25 %) sai tosilitsumabia ja kortikosteroidia ja yksi potilas (1 %) vain kortikosteroideja. Varmista, että saatavilla on vähintään kaksi annosta tocilitsumabia ennen CARVYKTI-infuusiota®.
Seuraa potilaita vähintään päivittäin 10 päivän ajan CARVYKTI:n jälkeen® infuusio REMS-sertifioidussa terveydenhuollon laitoksessa CRS:n merkkien ja oireiden varalta. Seuraa potilaita CRS:n merkkien tai oireiden varalta vähintään 4 viikon ajan infuusion jälkeen. Aloita välittömästi CRS-taudin ensimmäisten oireiden ilmetessä hoito tukihoidolla, tosilitsumabilla tai tosilitsumabilla ja kortikosteroideilla.
Neuvo potilaita hakeutumaan välittömästi lääkärin hoitoon, jos CRS -oireita ilmenee milloin tahansa.
NEUROLOGINEN MYRKYLLISYYS, jotka voivat olla vakavia, hengenvaarallisia tai kuolemaan johtavia, esiintyivät CARVYKTI-hoidon jälkeen®. Neurologisiin toksisiin vaikutuksiin kuuluivat ICANS, neurologinen toksisuus, johon liittyy parkinsonismin merkkejä ja oireita, Guillain-Barrén oireyhtymä, perifeeriset neuropatiat ja aivohermovamma. Neuvo potilaita näiden neurologisten toksisuuksien merkeistä ja oireista sekä joidenkin näiden toksisuuksien ilmaantumisen viivästymisestä. Neuvo potilaita hakeutumaan välittömästi lääkärin hoitoon lisäarviointia ja hoitoa varten, jos minkä tahansa neurologisen toksisuuden merkkejä tai oireita ilmenee milloin tahansa.
Kaiken kaikkiaan yhtä tai useampaa alla kuvattua neurologisen toksisuuden alatyyppiä esiintyi siltakabtageenautoleucelin jälkeen 26 %:lla (25/97) potilaista, joista 11 %:lla (11/97) potilaista oli 3. asteen tai sitä korkeampia tapahtumia. Näitä neurologisten toksisuuksien alatyyppejä havaittiin myös kahdessa meneillään olevassa tutkimuksessa.
Immuuniefektorisoluihin liittyvä neurotoksisuusoireyhtymä (ICANS): Potilaat voivat kokea kuolemaan johtavia tai hengenvaarallisia ICANS-oireita CARVYKTI-hoidon jälkeen®, mukaan lukien ennen TPJ:n alkua, samanaikaisesti TPJ:n kanssa, TPJ:n ratkaisun jälkeen tai TPJ:n puuttuessa. ICANS-oireita esiintyi 23 %:lla (22/97) siltakabtageeniautoleucelia saaneista potilaista, mukaan lukien asteen 3 tai 4 tapahtumat 3 %:lla (3/97) ja asteen 5 (kuolemaan johtaneita) tapahtumia 2 %:lla (2/97). Mediaaniaika ICANSin alkamiseen oli 8 päivää (vaihteluväli 1-28 päivää). Kaikilla 22 potilaalla, joilla oli ICANS, oli CRS. Yleisin (≥ 5 %) ICANSin ilmentymä olivat enkefalopatia (23 %), afasia (8 %) ja päänsärky (6 %).
Seuraa potilaita vähintään päivittäin 10 päivän ajan CARVYKTI:n jälkeen® infuusio REMS-sertifioidussa terveydenhuollon laitoksessa ICANS-oireiden varalta. Sulje pois muut ICANS-oireiden syyt. Seuraa potilaita ICANS-oireiden varalta vähintään 4 viikon ajan infuusion jälkeen ja aloita hoito välittömästi. Neurologista toksisuutta tulee hallita tukihoidolla ja/tai kortikosteroideilla tarpeen mukaan.
Parkinsonismi: CARTITUDE-25-tutkimuksen 1 potilaasta, joilla oli neurotoksisuutta, viidellä miespotilaalla oli neurologista toksisuutta, johon liittyi useita parkinsonismin merkkejä ja oireita, jotka erosivat immuuniefektorisoluihin liittyvästä neurotoksisuusoireyhtymästä (ICANS). Parkinsonismiin liittyvää neurologista toksisuutta on raportoitu muissa meneillään olevissa siltakabtageeniautoleucelin tutkimuksissa. Potilailla oli parkinsonismi- ja ei-parkinson-oireita, joita olivat vapina, bradykinesia, tahattomat liikkeet, stereotypia, spontaanien liikkeiden menetys, naamioituneet faciest, apatia, tasainen affektiivisuus, väsymys, jäykkyys, psykomotorinen hidastuminen, mikrografia, dysgrafia, apraksia, letargia, sekavuus, sommnolence , tajunnan menetys, viivästyneet refleksit, hyperrefleksia, muistin menetys, nielemisvaikeudet, suolen pidätyskyvyttömyys, kaatumiset, taipunut asento, kävelevä kävely, lihasheikkous ja kuihtuminen, motoriset toimintahäiriöt, motoriset ja sensoriset häiriöt, akineettinen mutismi ja etulohkon irtoamisen merkit. Parkinsonismin keskimääräinen puhkeaminen viidellä CARTITUDE-5-potilaalla oli 1 päivää (vaihteluväli 43–15) siltakabtageeniautoleucelin infuusion jälkeen.
Tarkkaile potilaita parkinsonismin merkkien ja oireiden varalta, jotka voivat ilmaantua viiveellä ja joita hoidetaan tukitoimenpiteillä. Parkinsonin taudin hoitoon, CARVYKTI:n jälkeisten parkinsonismin oireiden parantamiseen tai poistamiseen käytettyjen lääkkeiden tehosta on vain vähän tietoa.® hoitoon.
Guillain-Barrén oireyhtymä: Guillain-Barrén oireyhtymän (GBS) jälkeinen kuolemaan johtava lopputulos on tapahtunut toisessa meneillään olevassa siltakabtageeniautoleucel-tutkimuksessa suonensisäisillä immunoglobuliinihoidoista huolimatta. Raportoituja oireita ovat GBS:n Miller-Fisher-variantin mukaiset oireet, enkefalopatia, motorinen heikkous, puhehäiriöt ja polyradikuloneuriitti.
Näyttö GBS:lle. Arvioi potilaat, joilla on perifeerinen neuropatia GBS:n varalta. Harkitse GBS:n hoitoa tukitoimenpiteillä ja yhdessä immunoglobuliinien ja plasman vaihdon kanssa GBS:n vaikeusasteesta riippuen.
Perifeerinen neuropatia: Kuudesta CARTITUDE-1:n potilaasta kehittyi perifeerinen neuropatia. Nämä neuropatiat esitettiin sensorisina, motorisina tai sensorimotorisina neuropatioina. Oireiden alkamisajan mediaani oli 62 päivää (vaihteluväli 4–136 päivää), perifeeristen neuropatioiden mediaanikesto oli 256 päivää (vaihteluväli 2–465 päivää), mukaan lukien ne, joilla oli jatkuva neuropatia. Potilaat, joilla oli perifeeristä neuropatiaa, kokivat myös kraniaalihermovaurioita tai GBS:ää muissa meneillään olevissa siltakabtageenautoleucelin tutkimuksissa.
Kraniaalihermovammaisuus: Kolme potilasta (3.1 %) koki aivohermovammauksia CARTITUDE-1:ssä. Kaikilla kolmella potilaalla oli seitsemäs aivohermon halvaus; yhdellä potilaalla oli myös 7. kallohermon halvaus. Mediaani aika ilmaantumiseen oli 5 päivää (vaihteluväli 26-21 päivää) siltakabtageeniautoleucelin infuusion jälkeen. Käynnissä olevissa siltakabtageeniautoleucelin tutkimuksissa on raportoitu myös 101. ja 3. kallohermon halvauksen esiintyminen, molemminpuolinen 6. kallohermon halvaus, kraniaalihermon halvauksen paheneminen parantumisen jälkeen ja perifeerisen neuropatian esiintyminen potilailla, joilla on kallohermon halvaus. Tarkkaile potilaita aivohermon halvauksen merkkien ja oireiden varalta. Harkitse hoitoa systeemisillä kortikosteroideilla oireiden vakavuudesta ja etenemisestä riippuen.
HEMOFAGOSYTYTINEN LYMFOHISTIOSYTOOSI (HLH)/MAKROFAGIAKTIVOINTISYNDROME (MAS): Kuolemaan johtava HLH esiintyi yhdellä potilaalla (1 %), 99 päivää ciltakabtagene autoleucelin jälkeen. HLH-tapahtumaa edelsi pitkittynyt 97 päivää kestänyt CRS. HLH/MAS:n ilmenemismuotoja ovat hypotensio, hypoksia ja diffuusi alveolivaurio, koagulopatia, sytopenia ja usean elimen toimintahäiriö, mukaan lukien munuaisten toimintahäiriö. HLH on hengenvaarallinen tila, jonka kuolleisuusaste on korkea, jos sitä ei tunnisteta ja hoideta ajoissa. HLH/MAS-hoito tulee antaa laitosstandardien mukaisesti.
CARVYKTI® REMS: CRS:n ja neurologisten toksisuuksien riskin vuoksi, CARVYKTI® on saatavilla vain rajoitetun ohjelman kautta riskinarviointi- ja lieventämisstrategian (REMS) mukaisesti nimeltä CARVYKTI® REMS.
PITKENEET JA TOISTUVAT SYTOPENIAT: Potilailla voi esiintyä pitkittyneitä ja toistuvia sytopenioita lymfodepletoivan kemoterapian ja CARVYKTI-hoidon jälkeen® infuusio. Yhdelle potilaalle tehtiin autologinen kantasoluhoito hematopoieettisen palautumisen vuoksi pitkittyneen trombosytopenian vuoksi.
CARTITUDE-1:ssä 30 % (29/97) potilaista koki pitkittynyttä asteen 3 tai 4 neutropeniaa ja 41 % (40/97) pitkittynyttä asteen 3 tai 4 trombosytopeniaa, joka ei ollut parantunut päivään 30 mennessä siltakabtageenin autoleucelin infuusion jälkeen.
Toistuvaa asteen 3 tai 4 neutropeniaa, trombosytopeniaa, lymfopeniaa ja anemiaa havaittiin 63 %:lla (61/97), 18 %:lla (17/97), 60 %:lla (58/97) ja 37 %:lla (36/97) toipumisen jälkeen. asteen 3 tai 4 sytopenia infuusion jälkeen. Päivän 60 jälkeen siltakabtageeniautoleucel-infuusion jälkeen 31 %:lla, 12 %:lla potilaista ja 6 %:lla asteen 3 lymfopenia, neutropenia ja 3 % trombosytopenia uusiutuivat, kun asteen 4 tai 84 sytopenia oli parantunut. 97 prosentilla (3/4) potilaista oli yksi, kaksi tai kolme tai useampia asteen 3 tai 4 sytopenian uusiutumista sen jälkeen, kun asteen 11 tai 3 sytopenia oli parantunut. Kuudella ja 4 potilaalla oli XNUMX. ja XNUMX. asteen neutropenia ja trombosytopenia kuolinhetkellä.
Tarkkaile veriarvoja ennen CARVYKTIa ja sen jälkeen® infuusio. Hoida sytopeniat kasvutekijöillä ja verivalmisteiden siirtotuella paikallisten laitosten ohjeiden mukaisesti.
TARTUNTOJEN: CARVYKTI® ei saa antaa potilaille, joilla on aktiivinen infektio tai tulehdussairaus. Vakavia, henkeä uhkaavia tai kuolemaan johtaneita infektioita esiintyi potilailla CARVYKTI-hoidon jälkeen® infuusio.
Infektioita (kaikki asteet) esiintyi 57 (59 %) potilaalla. Asteen 3 tai 4 infektioita esiintyi 23 %:lla (22/97) potilaista; Asteen 3 tai 4 infektioita määrittämättömällä taudinaiheuttajalla esiintyi 17 %:lla, virusinfektioita 7 %:lla, bakteeri-infektioita 1 %:lla ja sieni-infektioita 1 %:lla potilaista. Kaiken kaikkiaan neljällä potilaalla oli asteen 5 infektioita: keuhkoabsessi (n=1), sepsis (n=2) ja keuhkokuume (n=1).
Seuraa potilaita infektion merkkien ja oireiden varalta ennen ja jälkeen CARVYKTI:n® infuusiota ja hoitaa potilaita asianmukaisesti. Anna profylaktisia, ennaltaehkäiseviä ja/tai terapeuttisia mikrobilääkkeitä laitosten standardiohjeiden mukaisesti. Kuumeista neutropeniaa havaittiin 10 %:lla potilaista ciltakabtagene-autoleucel-infuusion jälkeen, ja se saattaa liittyä samanaikaisesti CRS:n kanssa. Kuumeisen neutropenian sattuessa arvioi infektio ja hoidetaan laajakirjoisilla antibiooteilla, nesteillä ja muulla tukihoidolla lääketieteellisten aiheiden mukaisesti.
Viruksen uudelleenaktivoituminen: Potilailla, joilla on hypogammaglobulinemia, voi esiintyä hepatiitti B -viruksen (HBV) uudelleenaktivoitumista, mikä joissakin tapauksissa johtaa fulminanttiin hepatiittiin, maksan vajaatoimintaan ja kuolemaan. Suorita seulonta sytomegaloviruksen (CMV), HBV:n, hepatiitti C -viruksen (HCV) ja ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) varalta tai minkä tahansa muun tartunnanaiheuttajan varalta, jos se on kliinisesti aiheellista kliinisten ohjeiden mukaisesti ennen solujen keräämistä valmistusta varten. Harkitse viruslääkitystä virusten uudelleenaktivoitumisen estämiseksi paikallisten laitosten ohjeiden/kliinisen käytännön mukaisesti.
HYPOGAMMAGLOBULINEMIA raportoitiin haittatapahtumana 12 %:lla (12/97) potilaista; laboratorio-IgG-tasot laskivat alle 500 mg/dl:n infuusion jälkeen 92 %:lla (89/97) potilaista. Tarkkaile immunoglobuliinitasoja CARVYKTI-hoidon jälkeen® ja antaa IVIG:tä IgG:lle <400 mg/dl. Hallinnoi paikallisten laitosten ohjeiden mukaan, mukaan lukien infektiovarotoimet ja antibiootti- tai virustorjuntaprofylaksia.
Elävien rokotteiden käyttö: Elävillä virusrokotteilla rokottamisen turvallisuus CARVYKTI-hoidon aikana tai sen jälkeen® hoitoa ei ole tutkittu. Rokotusta eläviä viruksia sisältävillä rokotteilla ei suositella vähintään 6 viikkoon ennen lymfodepletoivan kemoterapian aloittamista CARVYKTI-hoidon aikana® ja kunnes immuuni palautuu CARVYKTI-hoidon jälkeen®.
YLIHERKKYYSREAKTIOT on esiintynyt 5 %:lla (5/97) potilaista ciltakabtagene autoleucel -infuusion jälkeen. Vakavat yliherkkyysreaktiot, mukaan lukien anafylaksia, voivat johtua CARVYKTI:n sisältämästä dimetyylisulfoksidista (DMSO)®. Potilaita tulee seurata huolellisesti 2 tunnin ajan infuusion jälkeen vakavien reaktioiden merkkien ja oireiden varalta. Hoida viipymättä ja hoitaa asianmukaisesti yliherkkyysreaktion vakavuuden mukaan.
TOISIJAISET MÄÄRITYKSET: Potilaille voi kehittyä sekundaarisia pahanlaatuisia kasvaimia. Seuraa elinikäistä sekundaarista pahanlaatuisuutta. Jos ilmenee toissijainen pahanlaatuinen kasvain, ota yhteyttä Janssen Biotech, Inc.:iin osoitteessa 1-800-526-7736 raportointiin ja saada ohjeita potilasnäytteiden keräämisestä T-soluperäisen sekundaarisen pahanlaatuisuuden testaamista varten.
VAIKUTUKSET AJOKykyyn ja koneiden käyttöön: Neurologisten tapahtumien, mukaan lukien henkisen tilan muuttumisen, kohtausten, neurokognitiivisen heikkenemisen tai neuropatian, vuoksi potilailla on riski tajunnan tai koordinaation muuttumisesta tai heikkenemisestä CARVYKTI:n jälkeisten 8 viikon aikana.® infuusio. Neuvo potilaita pidättäytymään ajamasta autoa ja harjoittamasta vaarallisia ammatteja tai toimintoja, kuten raskaiden tai mahdollisesti vaarallisten koneiden käyttöä tämän alkujakson aikana, sekä uusien neurologisten toksisuuksien ilmaantuessa.
HAITTAVAIKUTUKSET
Yleisimmät ei-laboratoriossa esiintyvät haittavaikutukset (ilmaantuvuus yli 20 %) ovat kuume, sytokiinien vapautumisoireyhtymä, hypogammaglobulinemia, hypotensio, tuki- ja liikuntaelinten kipu, väsymys, määrittelemättömän taudinaiheuttajan infektiot, yskä, vilunväristykset, ripuli, pahoinvointi, enkefalopatia, ylempi ruokahaluttomuus hengitystieinfektio, päänsärky, takykardia, huimaus, hengenahdistus, turvotus, virusinfektiot, koagulopatia, ummetus ja oksentelu. Yleisimpiä laboratoriotutkimuksissa havaittuja haittavaikutuksia (ilmaantuvuus suurempi tai yhtä suuri kuin 50 %) ovat trombosytopenia, neutropenia, anemia, aminotransferaasitason nousu ja hypoalbuminemia.
CAR T-soluterapia on eräiden verensyöpien läpimurtohoitojen joukossa. Meneillään on yli 750 kliinisiä tutkimuksia in CAR T-soluterapia Kiinassa nykyisessä. Potilaat, jotka haluavat ilmoittautua, voivat ottaa yhteyttä SyöpäFaksi potilaspalvelu WhatsAppissa +91 96 1588 1588 tai sähköpostitse osoitteeseen info@cancerfax.com.
Lue koko teksti Määrittämistä koskevat tiedot mukaan lukien laatikollinen varoitus CARVYKTI:lle®.
TIETOJA CARVYKTISTA® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is a BCMA-directed, genetically modified autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient’s own T-cells with a transgene encoding a chimeric antigen receptor (CAR) that identifies and eliminates cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B-cells and plasma cells. The cilta-cel CAR protein features two BCMA-targeting single domain antibodies designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells.[1]
Joulukuussa 2017 Legend Biotech solmi eksklusiivisen maailmanlaajuisen lisenssi- ja yhteistyösopimuksen Janssen Biotech, Inc:n (Janssen) kanssa cilta-celin kehittämiseksi ja kaupallistamiseksi.
Helmikuussa 2022 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi cilta-celin tuotenimellä CARVYKTI® aikuisten hoitoon, joilla on uusiutunut tai refraktorinen multippeli myelooma. Toukokuussa 2022 Euroopan komissio (EY) myönsi CARVYKTI:lle ehdollisen myyntiluvan aikuisten hoitoon, joilla on uusiutunut ja refraktiivinen multippeli myelooma.[3] Syyskuussa 2022 Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriö (MHLW) hyväksyi CARVYKTI®:n.[4] Cilta-cel sai läpimurtoterapian Yhdysvalloissa joulukuussa 2019 ja Kiinassa elokuussa 2020. Lisäksi Cilta-cel sai PRIority Medicin (PRIME) -luokituksen Euroopan komissiolta huhtikuussa 2019. Cilta-cel sai myös harvinaislääkkeen. Nimitys Yhdysvaltain FDA:lta helmikuussa 2019, Euroopan komissiolta helmikuussa 2020 ja Pharmaceuticals and Medicinal Devices Agencyltä (PMDA) Japanissa kesäkuussa 2020. Maaliskuussa 2022 Euroopan lääkeviraston harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea suositteli yksimielisesti Cilta-celin harvinaislääkkeeksi luokiteltu säilytys kliinisten tietojen perusteella, jotka osoittavat parantuneen ja pysyvän täydellisen vasteen hoidon jälkeen.
TIETOJA MONIPUOLISISTA MYELOOMASTA
Multippeli myelooma on parantumaton sairaus verisyöpä joka alkaa luuytimestä ja jolle on ominaista plasmasolujen liiallinen lisääntyminen. Vuonna 2023 on arvioitu, että yli 35,000 12,000 ihmisellä diagnosoidaan multippeli myelooma ja yli 8 38 ihmistä kuolee tautiin Yhdysvalloissa. Vaikka joillakin multippelia myeloomaa sairastavilla potilailla ei ole lainkaan oireita, useimmat potilaat diagnosoidaan oireiden vuoksi. joita voivat olla luuongelmat, alhainen veriarvo, kalsiumin nousu, munuaisongelmia tai infektioita.[XNUMX] Vaikka hoito voi johtaa remissioon, valitettavasti potilaat todennäköisimmin uusiutuvat. Potilailla, jotka uusiutuvat tavanomaisilla hoitomuodoilla, mukaan lukien proteaasi-inhibiittorit, immunomodulatoriset aineet ja monoklonaalinen anti-CDXNUMX-vasta-aine, on huono ennuste ja saatavilla on vain vähän hoitovaihtoehtoja.
[1] CARVYKTI™-lääkemääräystiedot. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), BCMA-ohjattu CAR-T-hoito, saa Yhdysvaltain FDA:n hyväksynnän aikuispotilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen multippeli myelooma. Saatavilla osoitteessa: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -relapsoitunut-tai refraktaarinen-multippeli-myelooma/. Käytetty lokakuussa 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Euroopan komission myöntämä ehdollinen hyväksyntä potilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut ja refraktaarinen multippeli myelooma. Saatavilla osoitteessa: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and -refractory-multiple myelooma/. Käytetty lokakuussa 2022.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) saa Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriön (MHLW) hyväksynnän sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tai refraktorinen multippeli myelooma. Saatavilla osoitteessa: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Terveys-työvoima-ja-hyvinvointi-MHLW-relapsoitunut-tai tulenkestävää-multippelimyeloomaa sairastavien-potilaiden-hoitoon. Käytetty lokakuussa 2022.
[5] Euroopan komissio. yhteisön harvinaislääkkeiden rekisteri. Saatavilla osoitteessa https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Käytetty lokakuussa 2022.
[6] American Society of Clinical Oncology. Multippeli myelooma: esittely. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Käytetty lokakuussa 2022.
[7] American Cancer Society. "Tärkeimmät tilastot multippeli myeloomasta." Saatavilla osoitteessa: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20related,men%20and%2015%2C370% 20% 20 naisista). Käytetty tammikuussa 2023.
[8] American Cancer Society. Multippeli myelooma: varhainen havaitseminen, diagnoosi ja vaiheistus. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Käytetty lokakuussa 2022.
[9] Rajkumar SV. Multippeli myelooma: 2020-päivitys diagnoosista, riskien jakautumisesta ja hallinnasta. Olen J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et ai. Uusiutuneen myelooman luonnollinen historia, immunomoduloiville lääkkeille ja proteasomiestäjille vastustuskykyinen: monikeskus-IMWG-tutkimus. Leukemia. 2017;31(11):2443-2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et ai. Niiden potilaiden tulokset, joilla on multippeli myelooma, joka ei ole vastustuskykyinen CD38-kohdennettuun monoklonaaliselle vasta-ainehoidolle. Leukemia. 2019;33(9):2266-2275.
TIETOJA LEGEND BIOTECH
Legend Biotech on maailmanlaajuinen bioteknologiayritys, joka on omistautunut hoitamaan ja yhtenä päivänä parantamaan hengenvaarallisia sairauksia. Pääkonttorimme sijaitsee Somersetissä, New Jerseyssä, ja kehitämme edistyneitä soluhoitoja monille erilaisille teknologia-alustoilla, mukaan lukien autologiset ja allogeeniset kimeerisen antigeenireseptorin T-solut, gamma-delta-T-solut (gd T) ja luonnolliset tappajasolut (NK) immunoterapia. Käytämme näitä innovatiivisia tekniikoita kolmella tutkimus- ja kehitystyöpaikallamme ympäri maailmaa turvallisten, tehokkaiden ja huippuluokan hoitomuotojen löytämiseksi potilaille maailmanlaajuisesti.
