Lokakuu 2021: kabosantinibi (Cabometyx, Exelixis, Inc.) Elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille aikuisille ja lapsipotilaille, joilla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen erilaistunut kilpirauhassyöpä (DTC), joka on edennyt aikaisemman VEGFR-kohdistetun hoidon jälkeen ja jotka eivät ole kelvollisia radioaktiiviselle jodille tai eivät kestä sitä. .
COSMIC-311, satunnaistettu (2:1), kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskuskliininen tutkimus (NCT03690388) potilailla, joilla oli paikallisesti edennyt tai metastaattinen DTC ja jotka olivat edenneet aikaisemman VEGFR-kohdistetun hoidon jälkeen ja jotka eivät olleet kelvollisia radioaktiiviselle lääkkeelle tai eivät olleet resistenttejä jodia, käytettiin tehon arvioinnissa. Potilaille annettiin joko 60 mg kabosantinibia tai lumelääkettä tai parasta tukihoitoa taudin etenemiseen tai ei-hyväksyttävään toksisuuteen saakka.
Tärkeimmät tehokkuuden mittaustulokset olivat etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) intent-to-treat -populaatiossa ja kokonaisvasteprosentti (ORR) ensimmäisillä 100 satunnaistetulla potilaalla. Molemmat arvioitiin sokeutetussa riippumattomassa radiologisessa arviointikomiteassa RECISTin avulla. 1.1 kriteerit. Plaseboon verrattuna CABOMETYX vähensi merkittävästi sairauden etenemisen tai kuoleman riskiä (p0.0001). Mediaani PFS kabotsantinibiryhmässä oli 11.0 kuukautta (95 prosentin luottamusväli: 7.4, 13.8) verrattuna 1.9 kuukauteen (95 prosentin luottamusväli: 1.9, 3.7) lumeryhmässä. Kabotsantinibi- ja lumeryhmässä ORR-arvot olivat 18 prosenttia (95 prosentin luottamusväli: 10 prosenttia, 29 prosenttia) ja 0 prosenttia (95 prosentin luottamusväli: 0 prosenttia, 11 prosenttia).
Ripuli, palmaarinen ja jalkapohjainen erytrodysestesia (PPE), väsymys, kohonnut verenpaine ja suutulehdus olivat yleisimmät haittavaikutukset (25 prosenttia). Hypokalsemia lisättiin varoituksena.
Suositeltu kabosantinibin kerta-annos on 60 mg kerran vuorokaudessa taudin etenemiseen tai ei-hyväksyttävään toksisuuteen saakka. Lapsipotilailla (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat, joiden BSA on alle 1.2 m2) suositeltu kabotsantinibiannos on 40 mg kerran vuorokaudessa taudin etenemiseen tai sietämättömään toksisuuteen asti.
