নভেম্বর 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন কর্তৃক লাইসেন্সপ্রাপ্ত হয়েছে রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি মাইলয়েড/লিম্ফয়েড নিওপ্লাজম (MLNs) যাদের পরিবর্তিত ফাইব্রোব্লাস্ট গ্রোথ ফ্যাক্টর রিসেপ্টর 1 (FGFR1) আছে তাদের ব্যবহারের জন্য।
FIGHT-203 (NCT03011372), একটি মাল্টি-সেন্টার ওপেন-লেবেল, 28 জন রোগীর সাথে একক-হাত ট্রায়াল যারা FGFR1 পুনর্বিন্যাসের সাথে রিল্যাপস বা অবাধ্য এমএলএন ছিল, কার্যকারিতা মূল্যায়ন করেছে। যেসব রোগীরা যোগ্যতার মাপকাঠি পূরণ করেছেন তারা হয় অ্যালোজেনিক হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল ট্রান্সপ্লান্টেশন (অ্যালো-এইচএসসিটি) বা রোগ-সংশোধনকারী চিকিত্সার (যেমন, কেমোথেরাপি) জন্য অযোগ্য ছিলেন বা পুনরায় সংক্রমিত হয়েছিলেন। রোগের অগ্রগতি না হওয়া পর্যন্ত পেমিগাটিনিব দেওয়া হয়েছিল, বিষাক্ততা অসহনীয় হয়ে ওঠে বা রোগীরা অ্যালো-এইচএসসিটি গ্রহণ করতে পারে।
নির্বাচিত জনসংখ্যা এবং বেসলাইন বৈশিষ্ট্য নিম্নলিখিত অন্তর্ভুক্ত: 64% মহিলা; 68% সাদা; 3.6% কালো বা আফ্রিকান আমেরিকান; 11% এশিয়ান; 3.6% আমেরিকান ভারতীয়/আলাস্কা নেটিভ; এবং 88% ECOG কর্মক্ষমতা স্থিতি 0 বা 1। গড় বয়স ছিল 65 বছর (সীমা, 39 থেকে 78); 3.6% কালো বা আফ্রিকান আমেরিকান; 68% সাদা; এবং 68% সাদা।
সম্পূর্ণ প্রতিক্রিয়ার (সিআর) হারের উপর ভিত্তি করে যা আকারগত অসুস্থতার ধরণের নির্দিষ্ট প্রতিক্রিয়ার মানদণ্ড পূরণ করে, কার্যকারিতা নির্ধারণ করা হয়েছিল। এক্সট্রামেডুলারি ডিজিজ (EMD) এবং মজ্জায় দীর্ঘস্থায়ী ফেজ (14%; 18% CI: 78, 95) সহ 52 জন রোগীর মধ্যে 94 জন সম্পূর্ণ ক্ষমা (CR) পেয়েছে। CR-তে গড় দিনের সংখ্যা ছিল 104। (সীমা, 44 থেকে 435)। গড় সময় (1+ থেকে 988+ দিন) অর্জিত হয়নি। ইএমডি সহ বা ছাড়াই মজ্জায় ব্লাস্ট ফেজ ছিল এমন চার রোগীর মধ্যে দু'জন (সময়কাল: 1+ এবং 94 দিন) ক্ষমা পেয়েছিলেন। যে তিনজন রোগীর একা ইএমডি ছিল তাদের মধ্যে একজন সিআর (স্থায়ী 64+ দিন) অনুভব করেছেন। সমস্ত 28 রোগীর জন্য সম্পূর্ণ সাইটোজেনেটিক প্রতিক্রিয়া হার - মরফোলজিক রোগ ছাড়া 3 সহ - ছিল 79% (22/28; 95% CI: 59, 92)।
হাইপারফসফেটেমিয়া, নখের বিষাক্ততা, অ্যালোপেসিয়া, স্টোমাটাইটিস, ডায়রিয়া, শুষ্ক চোখ, ক্লান্তি, ফুসকুড়ি, রক্তাল্পতা, কোষ্ঠকাঠিন্য, শুষ্ক মুখ, এপিস্ট্যাক্সিস, সিরাস রেটিনাল বিচ্ছিন্নতা, প্রান্তের ব্যথা, ক্ষুধা কমে যাওয়া, শুষ্ক ত্বক, ডিসপেপসিয়া, পিঠে ব্যথা, বমি বমি ভাব, লালভাব পেরিফেরাল শোথ এবং মাথা ঘোরা ছিল সবচেয়ে ঘন ঘন (20%) প্রতিকূল প্রতিক্রিয়া রোগীদের দ্বারা অভিজ্ঞ।
হ্রাসকৃত ফসফেট, হ্রাসকৃত লিম্ফোসাইট, হ্রাসকৃত লিউকোসাইট, হ্রাসকৃত প্লেটলেট, উচ্চতর অ্যালানাইন অ্যামিনোট্রান্সফেরেজ এবং হ্রাসকৃত নিউট্রোফিলগুলি ছিল গ্রেড 3 বা 4 পরীক্ষাগারের অস্বাভাবিকতা (10%)।
রোগের অগ্রগতি না হওয়া পর্যন্ত বা অসহনীয় বিষাক্ততা না হওয়া পর্যন্ত প্রতিদিন একবার 13.5 মিলিগ্রাম পেমিগাটিনিব খাওয়ার পরামর্শ দেওয়া হয়।
View full prescribing information for Pemazyre.
