اگست 2021: سیسٹیمیٹک تھراپی کی کم از کم دو پہلے لائنوں کی ناکامی کے بعد ، فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے منظوری دے دی۔ بیلوموسودیل (ریزروک ، کڈمون دواسازی ، ایل ایل سی)، ایک کنیز روکنے والا ، 12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے مریضوں اور دائمی گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (دائمی جی وی ایچ ڈی) کے ساتھ۔
KD025-213 (NCT03640481) ، ایک بے ترتیب ، اوپن لیبل ، ملٹی سینٹر ڈوز رینجنگ تجربہ جس میں دائمی GVHD والے 65 مریضوں کو بلموسوڈیل 200 ملی گرام زبانی طور پر دن میں ایک بار دیا جاتا تھا ، کو افادیت کا جائزہ لینے کے لیے استعمال کیا گیا۔
سائیکل 7 ڈے 1 کے ذریعے مجموعی طور پر رسپانس ریٹ (ORR) بنیادی افادیت کا آخری پیمانہ تھا ، جس میں 2014 NIH کنسینس ڈویلپمنٹ پروجیکٹ کے مطابق مکمل جواب (CR) یا جزوی ردعمل (PR) کے طور پر بیان کیا گیا ہے۔ -ورسس-میزبان بیماری کے رہنما خطوط۔ ORR 75 فیصد (95 فیصد CI: 63 ، 85) تھا۔ 6 فیصد مریضوں کا مکمل جواب تھا ، اور 69 فیصد کا جزوی ردعمل تھا۔ پہلا جواب حاصل کرنے میں اوسط وقت 1.8 ماہ (95 فیصد CI: 1.0 ، 1.9) تھا۔ دائمی جی وی ایچ ڈی کے جواب کی درمیانی مدت 1.9 ماہ تھی ، جو پہلے جواب سے ترقی ، موت ، یا نئے سیسٹیمیٹک علاج (95 فیصد CI: 1.2 ، 2.9) کے ذریعے ماپا گیا۔ 62 فیصد (95 فیصد CI: 46 ، 74) مریضوں میں کوئی اموات یا نئی سیسٹیمیٹک ادویات کا آغاز نہیں ہوا جنہوں نے جواب کے بعد کم از کم 12 ماہ تک جواب حاصل کیا۔
انفیکشن ، استھینیا ، متلی ، اسہال ، ڈیسپینا ، کھانسی ، ایڈیوما ، ہیمرج ، پیٹ میں درد ، پٹھوں میں درد ، سر درد ، فاسفیٹ میں کمی ، گاما گلوٹامائل ٹرانسفریز میں اضافہ ، لیمفوسائٹس میں کمی ، اور ہائی بلڈ پریشر سب سے عام منفی رد عمل تھا (20)) ، بشمول لیبارٹری غیر معمولی چیزیں
Belumosudil دن میں ایک بار ، خوراک کے ساتھ ، 200 ملی گرام کی خوراک میں لیا جانا چاہئے۔
