2023 فرمائے: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) کو فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے بالغ اور بچوں کے مریضوں (12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے) میں ہیماٹولوجک خرابی کے ساتھ استعمال کرنے کی منظوری دی تھی جن کو myeloablative کنڈیشنگ کے بعد نال خون کی پیوند کاری حاصل کرنے کا وقت ہے۔ نیوٹروفیل کی بحالی کو تیز کرنے اور انفیکشن کے خطرے کو کم کرنے کے لیے۔
مطالعہ P0501 (NCT02730299) میں، hematologic malignancies کے مریضوں میں myeloablative Conditioning کے بعد omidubicel-onlv ٹرانسپلانٹیشن یا unmanipulated cord blood (UCB) یونٹ ٹرانسپلانٹیشن کا ایک اوپن لیبل، ملٹی سینٹر، بے ترتیب ٹرائل، علاج کی تاثیر اور حفاظت بطور علاج تھے۔ کل 125 افراد کو تصادفی طور پر تفویض کیا گیا تھا، جن میں سے 62 کو omidubicel-onlv اور 63 کو UCB موصول ہوا تھا۔ 52 مریضوں کو omidubicel-onlv ٹرانسپلانٹیشن ہوا، جس کی اوسط خوراک 9.0 X 106 خلیات/کلوگرام (حد 2.1 - 47.6 X 106 خلیات/کلوگرام) CD34+ خلیوں کی تھی۔ UCB بازو میں، 56 مریضوں کے ایک یا دو کورڈ یونٹس (66% کو دو کورڈ یونٹ ملے) لگائے گئے تھے۔ 34 مریضوں میں میڈین CD42+ سیل کی خوراک جنہوں نے پگھلنے کے بعد سیل کی خوراکیں ریکارڈ کیں وہ 0.2 X 106 سیلز/کلوگرام (حد 0.0 - 0.8 X 106 سیلز/کلوگرام) تھی۔ دیگر کنڈیشنگ پروٹوکول استعمال کیے گئے تھے، جیسے کیموتھراپی یا ٹوٹل باڈی شعاع ریزی پر مبنی۔
ٹرانسپلانٹیشن کے بعد نیوٹروفیل ریکوری کا وقت اور بلڈ اینڈ میرو ٹرانسپلانٹ کلینیکل ٹرائلز نیٹ ورک (BMT CTN) گریڈ 2/3 بیکٹیریل یا گریڈ 3 فنگل انفیکشن کی فریکوئنسی ٹرانسپلانٹیشن کے بعد 100 دن تک بنیادی افادیت کے نتائج تھے۔ نیوٹروفیل ریکوری کا درمیانی وقت omidubicel-onlv حاصل کرنے والوں کے لیے 12 دن (95% CI: 10-15 دن) اور UCB حاصل کرنے والوں کے لیے 22 دن (95% CI: 19-25 دن) تھا۔ omidubicel-onlv بازو میں، 87% مریضوں اور UCB حاصل کرنے والوں میں سے 83% نے نیوٹروفیل کی بحالی کا تجربہ کیا۔ ٹرانسپلانٹیشن کے بعد 100 دن تک، BMT CTN گریڈ 2/3 بیکٹیریل یا گریڈ 3 فنگل انفیکشن کے واقعات بالترتیب 39% اور 60% تھے، دونوں گروہوں میں۔
تجویز کردہ مواد میں مہلک یا جان لیوا انفیوژن رد عمل، گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (GvHD)، اینگرافٹمنٹ سنڈروم، اور گرافٹ فیل ہونے کے لیے ایک باکسڈ وارننگ شامل ہے، جیسا کہ مجاز UCB ادویات کی طرح ہے۔ Omidubicel-onlv کسی بھی بیماری کے لیے 117 افراد کو دیا گیا تھا۔ ان میں سے، 47٪ نے انفیوژن کے رد عمل کا تجربہ کیا، 58٪ نے شدید GVHD کا تجربہ کیا، 35٪ نے دائمی GVHD کا تجربہ کیا، اور 3٪ نے گرافٹ کی ناکامی کا تجربہ کیا۔
مطالعہ P3 میں گریڈ 5-0501 کے سب سے زیادہ منفی ردعمل ہیماتولوجک خرابی والے مریضوں میں درد (33%)، بلغمی سوزش (31%)، ہائی بلڈ پریشر (25%)، اور معدے کی زہریلا (19%) تھے۔
تجویز کردہ omidubicel-onlv خوراک دو ترتیب وار انفیوژن ہیں جن میں درج ذیل شامل ہیں:
- ایک کلچرڈ فریکشن: کم از کم 8.0 × 108 کم از کم 8.7 فیصد CD34+ سیلز اور کم از کم 9.2 × 10 کے ساتھ کل قابل عمل خلیات7 کل CD34+ سیل، اس کے بعد
- ایک غیر ثقافتی حصہ: کم از کم 4.0 × 108 کم از کم 2.4 × 10 کے ساتھ کل قابل عمل خلیات7 CD3+ خلیات۔
Omisirge کے لیے تجویز کردہ مکمل معلومات یہاں دستیاب ہوں گی۔.
