2023 نومبر: فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے نومبر 2023 میں Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) کو دوبارہ لگنے والے یا ریفریکٹری مائیلوڈیسپلاسٹک سنڈروم (MDS) والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے منظور کیا جن کے پاس ایک حساس isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) تبدیلی کے مطابق ہے۔ ایف ڈی اے سے منظور شدہ ٹیسٹ۔
ایف ڈی اے نے ایبٹ ریئل ٹائم IDH1 پرکھ کو ivosidenib وصول کرنے کے لیے مریضوں کو منتخب کرنے کے لیے ایک ساتھی تشخیصی ٹول کے طور پر بھی منظوری دی۔
منظوری AG120-C-001 (NCT02074839) پر مبنی تھی، ایک سنگل آرم، اوپن لیبل، ملٹی سینٹر ٹرائل 18 بالغ مریضوں کے ساتھ جو دوبارہ لگنے والے یا ریفریکٹری MDS اور ایک IDH1 اتپریورتن تھے۔ IDH1 اتپریورتنوں کی شناخت پردیی خون یا بون میرو میں مقامی یا مرکزی تشخیصی ٹیسٹوں کے استعمال کے ذریعے کی گئی تھی، اور اس کے بعد ایبٹ ریئل ٹائم IDH1 پرکھ کو استعمال کرتے ہوئے سابقہ تجزیے کے ذریعے توثیق کی گئی تھی۔
زبانی inosidenib کو 500 دن تک مسلسل انداز میں 28 ملی گرام فی دن کی ابتدائی خوراک پر دیا گیا، یا جب تک کہ ہیماٹوپوائٹک اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن، بیماری میں اضافہ، یا ناقابل قبول زہریلا پن واقع نہ ہو جائے۔ علاج کی اوسط مدت 9.3 ماہ تھی۔ ivosidenib حاصل کرنے کے بعد، ایک مریض پر سٹیم سیل ٹرانسپلانٹ کیا گیا۔
خون کی منتقلی کی ضرورت سے لے کر ان کی ضرورت نہ ہونے تک جانے کی شرح، مکمل معافی کی شرح (CR) یا جزوی معافی (PR) (2006 انٹرنیشنل ورکنگ گروپ برائے MDS)، اور CR+PR کی لمبائی یہ فیصلہ کرنے کے لیے استعمال کی گئی کہ کتنی اچھی ہے۔ علاج نے کام کیا. ہر مشاہدہ شدہ جواب نے ایک CR تشکیل دیا۔ 389.9% CR کی شرح تھی (95% CI: 17.3, 64.3%)۔ درمیانی وقت سے CR 1.9 ماہ تھا، جس کی حد 1.0 سے 5.6 ماہ تھی۔ تاہم، CR کی درمیانی مدت کا اندازہ نہیں لگایا جا سکتا، جو 1.9 سے 80.8+ مہینوں تک پھیلا ہوا ہے۔ ابتدائی طور پر سرخ خون کے خلیات (RBC) اور پلیٹلیٹ کی منتقلی پر انحصار کرنے والے نو مریضوں میں سے، چھ (67%) نے بیس لائن کے بعد کسی بھی 56 دن کی مدت میں RBC اور پلیٹلیٹ کی منتقلی سے آزادی حاصل کی۔ نو میں سے سات مریض جو بیس لائن پر ٹرانسفیوژن فری تھے، بشمول پلیٹلیٹ اور آر بی سی ٹرانسفیوژن، بیس لائن پیریڈ (56 فیصد) کے بعد کسی بھی 78 دن کی مدت کے لیے ٹرانسفیوژن فری رہے۔
AML کے لیے ivosidenib monotherapy کے ساتھ مشاہدہ کیے جانے والے اکثر منفی ردعمل کے مقابلے، یہ سب سے زیادہ متواتر منفی ردعمل تھے۔ معدے (قبض، متلی، آرتھرالجیا، سستی، کھانسی اور مائالجیا) کے علاوہ، ان علامات میں خارش اور آرتھرالجیا بھی شامل ہیں۔ QTc کو Tibsovo کے ذریعے بھی طویل کیا جا سکتا ہے۔
مریضوں اور صحت کی دیکھ بھال کے پیشہ ور افراد کو ممکنہ طور پر مہلک تفریق سنڈروم کے خطرے کے بارے میں متنبہ کرنے کے لیے ایک باکسڈ وارننگ تجویز کردہ معلومات میں شامل ہے۔
Tibsovo کے لیے تجویز کردہ مکمل معلومات دیکھیں۔
