مارچ 2022: علاج کی چار یا اس سے زیادہ پیشگی لائنوں کے بعد، بشمول ایک پروٹیزوم انحیبیٹر (PI)، ایک امیونوموڈولیٹری ایجنٹ (IMiD)، اور ایک اینٹی CD38 مونوکلونل اینٹی باڈی، فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے ciltacabtagene autoleucel کی منظوری دے دی ہے۔ (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) دوبارہ لگنے والے یا ریفریکٹری متعدد مائیلوما والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے۔
Ciltacabtagene autoleucel ایک جینیاتی طور پر انجنیئر شدہ آٹولوگس chimeric antigen ریسیپٹر CAR T-cell تھراپی علاج ہے جو B-cell maturation antigen (BCMA) کو نشانہ بناتا ہے۔ ہر خوراک مریض کے اپنے ٹی سیلز کے مطابق بنائی جاتی ہے، جن کی کٹائی کی جاتی ہے، جینیاتی طور پر تبدیل کیا جاتا ہے، اور پھر مریض میں دوبارہ متعارف کرایا جاتا ہے۔
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter طبی مقدمے کی سماعت that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory ایک سے زیادہ myeloma who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for سائٹوکائن ریلیز سنڈروم (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI کے پاس خطرے کی تشخیص اور تخفیف کا منصوبہ ہے جس کے لیے ہسپتالوں اور کلینکس کی ضرورت ہوتی ہے جو تھراپی تقسیم کرتے ہیں خاص طور پر CRS اور اعصابی نظام کے زہریلے مواد کو پہچاننے اور ان سے نمٹنے کے لیے تصدیق شدہ ہونا چاہیے۔ FDA کمپنی سے کہہ رہا ہے کہ وہ مارکیٹنگ کے بعد ایک مشاہداتی مطالعہ کرے جس میں طویل مدتی حفاظت کا اندازہ لگانے کے لیے cltacabtagene autoleucel کے ساتھ علاج کیے جانے والے مریضوں کو شامل کیا جائے۔
CARVYKTI 0.5-1.0106 CAR- مثبت قابل عمل T-cells فی کلوگرام جسمانی وزن پر دی جاتی ہے، جس کی زیادہ سے زیادہ خوراک 1108 CAR- مثبت قابل عمل T-cells فی انفیوژن ہے۔
