فروری 2023: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
یہ عہدہ ریگولیٹری باڈی سے علاج کے پچھلے سال کے یتیم منشیات کے عہدہ میں اضافہ کرتا ہے۔
یہ عہدہ، جو مالی اور ریگولیٹری سپورٹ پیش کرتے ہیں، کا مقصد ایسی دوائیوں کی تیاری میں تیزی لانا ہے جو سنگین، جان لیوا، یا غیر معمولی بیماریوں کے علاج کی صلاحیت رکھتی ہیں جن کے لیے فی الحال ناکافی علاج موجود ہیں۔
کمپنی نے اپنے اعلان میں کہا، "اپنی … اختراعی مصنوعات کی پائپ لائن [اور] مربوط مینوفیکچرل اور کلینیکل صلاحیتوں سے فائدہ اٹھاتے ہوئے، IASO کا مقصد تبدیلی، قابل علاج اور سستی علاج فراہم کرنا ہے جو چین کے ساتھ ساتھ دنیا بھر کے مریضوں کی غیر پوری طبی ضروریات کو پورا کرتے ہیں،" کمپنی نے اپنے اعلان میں کہا۔ .
CT103A کا امریکی ٹرائل مئی میں متوقع ہے۔
فاسٹ ٹریک اسٹیٹس آپ کو رولنگ ریویو سے گزرنے اور یہ دیکھنے دیتا ہے کہ آیا آپ تیز تر منظوری اور ترجیحی جائزے کے لیے اہل ہیں یا نہیں۔ رولنگ ریویو کا مطلب یہ ہے کہ کوئی کمپنی ریگولیٹری ایپلی کیشن کے کچھ حصوں کو بھیج سکتی ہے جیسا کہ وہ تیار ہیں، بجائے اس کے کہ ایجنسی کے درخواست کو دیکھنے سے پہلے تمام پرزے مکمل ہو جائیں۔
تیز رفتار منظوری، جسے "مشروط منظوری" بھی کہا جاتا ہے، ان علاجوں کو دی جاتی ہے جن کی فوری دستیابی طبی ضرورت کو پورا کرتی ہے جو ابھی تک پوری نہیں ہوئی ہے، جب تک کہ ابتدائی شواہد سے پتہ چلتا ہے کہ علاج کے فوائد خطرات سے کہیں زیادہ ہیں۔
RMAT عہدہ کے ساتھ، آپ FDA سے جلد، اکثر اور قریب سے بات کر سکتے ہیں۔ ایک تیز منظوری کی صورت میں، تھراپی کے فوائد کی تصدیق کرنے اور مکمل منظوری حاصل کرنے کے لیے درکار طبی ثبوت روایتی تصدیقی کلینیکل ٹرائل کے علاوہ دوسرے ذرائع سے آ سکتے ہیں، جس سے عام طور پر وقت اور پیسے کی بچت ہوتی ہے۔
ابھی تک، CT103A صرف چین میں مائیلوما کے مریضوں پر آزمایا گیا ہے، جہاں اسے ایک پیش رفت تھراپی سمجھا جاتا تھا اور اب اس کا تیزی سے جائزہ لیا جا رہا ہے۔ وہاں، IASO اور Innovent Biologics CT103A بنانے کے لیے مل کر کام کر رہے ہیں۔
دسمبر میں، ایف ڈی اے نے تحقیقاتی نئی دوا کے لیے IASO کی درخواست کو منظوری دے دی۔ اس کا مطلب یہ تھا کہ CT103A استعمال کیا جا سکتا ہے۔ طبی ٹیسٹ امریکہ میں
فیز 1b کلینکل ٹرائل (NCT05698303) RRMM والے 12 بالغوں تک کے علاج کی جانچ کرے گا تاکہ یہ دیکھا جا سکے کہ یہ کتنا محفوظ اور موثر ہے۔ یہ مطالعہ ہیوسٹن، ٹیکساس میں یونیورسٹی آف ٹیکساس کے ایم ڈی اینڈرسن کینسر سینٹر میں کیا جائے گا۔ یہ مئی میں شروع ہونے کی امید ہے۔
Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell تھراپی T-cells کے لیے آسان بنا کر کام کرتی ہے، جو کہ ایک قسم کے مدافعتی خلیے ہیں جو کینسر سے لڑ سکتے ہیں، کینسر کے خلیات کو تلاش کرنے اور ان پر حملہ کر سکتے ہیں۔
مریض کے ٹی سیلز کو اکٹھا کرنا اور انہیں لیب میں تبدیل کرکے ریسیپٹر یا CAR بنانا، جو کینسر کے خلیوں پر مخصوص پروٹین کو پہچانتا ہے، اس طریقہ کار کے پیچھے بنیادی خیال ہے۔ جب ان انجنیئرڈ سیلز کو دوبارہ جسم میں ڈال دیا جاتا ہے، تو انہیں جسم کے صحت مند خلیوں کو نقصان پہنچائے بغیر کینسر کے خلیات کو ڈھونڈنا اور مارنا چاہیے۔
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with کار ٹی سیل علاج that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
چین میں ابتدائی پائلٹ فیز 1 ٹرائل (ChiCTR1800018137) میں، RRMM والے 18 افراد کو علاج دیا گیا۔ تقریباً ایک سال کے بعد ان سب کے علاج کا جواب آیا۔ تقریباً تین چوتھائی (72,2%) کا مکمل ردعمل یا بہتر تھا، جس کا مطلب ہے کہ ان کا ٹیومر ختم ہو گیا تھا۔
آج تک، IOSA کی CAR T-cell تھراپی کا تجربہ صرف چین میں ہوا ہے۔
اس کے بعد، چین میں FUMANBA-1 (NCT2) نامی ایک فیز 1/05066646 ٹرائل شروع کیا گیا تاکہ RRMM والے 103 بالغوں میں CT132A کی حفاظت اور تاثیر کی جانچ کی جا سکے۔
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21 جنوری 2022 تک، CT103A کا استعمال 79 افراد کے علاج کے لیے کیا گیا تھا، اور فالو اپ کے لیے اوسط وقت تقریباً 10 ماہ تھا۔
یہ مریض پہلے ہی علاج کی پانچ لائنوں کے درمیانے درجے سے گزر چکے تھے، جن میں سے کچھ امیونوموڈولیٹری ادویات، پروٹیزوم انحیبیٹرز، اور CD38 روکنے والے تھے۔ ان میں سے بارہ (15.2%) کا علاج پہلے ہی غیر انسانی BCMA سے ٹارگٹڈ CAR-T سیل تھراپی سے کیا جا چکا ہے۔
علاج کے 16 دنوں کے درمیانی عرصے کے بعد، نتائج سے معلوم ہوا کہ زیادہ تر مریضوں (94.9٪) کا کم از کم جزوی ردعمل تھا۔ اس میں 68.4% مریض شامل تھے جن کا مکمل ردعمل تھا یا بہتر تھا اور 89.9% مریض جن کا جزوی یا بہت اچھا ردعمل تھا۔
ایکسٹرا میڈولری مائیلوما والے دس افراد، کینسر کی ایک قسم جو بون میرو کے باہر بڑھتا ہے، سبھی علاج سے بہتر ہو گئے۔ یہ تمام لوگ علاج کے بعد بہتر ہو گئے، اور ان میں سے 90% بہتر یا مکمل طور پر بہتر ہو گئے۔
The response rate for the 12 people who had کار ٹی سیل تھراپی before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 مریضوں کے پورے گروپ میں سے، 92.4 فیصد کم سے کم بقایا بیماری، یا کینسر کے خلیات کی بہت کم تعداد کے لیے بھی منفی تھے جو کبھی کبھی علاج کے بعد بھی رہ سکتے ہیں اور بیماری کے دوبارہ آنے کا سبب بن سکتے ہیں۔
CT103A کا حفاظتی پروفائل اچھا اور ہینڈل کرنے میں آسان تھا۔
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with کار ٹی سیل علاج. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
مدافعتی اثر سیل سے وابستہ نیوروٹوکسیسیٹی سنڈروم، ایک سنگین مدافعتی ردعمل جو اعصابی نظام کو متاثر کرتا ہے، دو افراد میں دیکھا گیا۔ ان کے علامات ہلکے یا اعتدال پسند تھے اور چلے گئے.
عام طور پر، CT103A نے مدافعتی ردعمل پیدا نہیں کیا جو علاج کے خلاف تھے، حالانکہ 16.5% مریضوں نے CT103A کے خلاف اینٹی باڈیز کے لیے مثبت تجربہ کیا۔
فیز 1 FUMANBA-2 ٹرائل (NCT05181501) میں، 20 نئے تشخیص شدہ، زیادہ خطرہ والے متعدد مائیلوما کے مریضوں کا یہ دیکھنے کے لیے ٹیسٹ کیا جا رہا ہے کہ آیا CT103A ان کی مدد کر سکتا ہے۔
