مارچ 2022: کے لیے ایک انقلابی نقطہ نظر CAR-T سیل تھراپی۔ جو طبی محور بن چکا ہے اسے الٹ دینے کی صلاحیت رکھتا ہے: کہ ٹیومر پر علاج کا نمایاں اثر مریض کی حفاظت کے لیے کافی خطرات کی قیمت پر آتا ہے۔
منظور شدہ CAR-T کے قدرے تبدیل شدہ ورژن کے ساتھ علاج کیے جانے والے مریضوں نے پہلے کے مطالعے کے مقابلے میں فوائد کا تجربہ کیا، لیکن عام منفی اثرات کے بغیر جو بعض اوقات مریضوں کو ہسپتال بھیجتے ہیں اور مہنگے اضافی علاج کی ضرورت پڑتی ہے۔
حال ہی میں جاری کردہ اعداد و شمار کے مطابق، اس مقدمے میں چین میں صرف 25 افراد کا اندراج ہوا۔ ماہرین کا خیال ہے کہ اگر نتائج کو نقل کیا جا سکتا ہے، تو تھوڑا سا مالیکیولر ٹنکرنگ CAR-T کو زیادہ محفوظ اور آسانی سے دستیاب بنا سکتا ہے۔
ایک غیر منافع بخش تنظیم، کینسر ریسرچ انسٹی ٹیوٹ کے سی ای او، جِل او ڈونل ٹورمی نے کہا، "یہ بہت امید افزا معلوم ہوتا ہے۔" "ظاہر ہے، یہ کھیل کے آغاز میں ہے، لیکن انہوں نے اب تک 25 لوگوں سے جو جواب حاصل کیا ہے وہ حیران کن ہے۔"
CAR-T کے علاج مریض کے اپنے مدافعتی خلیات کو لے کر، ٹیومر کو نشانہ بنانے کے لیے جینیاتی طور پر ان میں ترمیم کرکے، اور پھر ان میں ایسے مادوں کے انجیکشن لگا کر کیے جاتے ہیں جو جسم کے قدرتی دفاع کو لڑائی میں شامل ہونے کی ترغیب دیتے ہیں۔ سائنسدانوں نے ایک محفوظ دوا بنانے کے طریقہ کار کے آخری مرحلے پر توجہ مرکوز کی۔
انہوں نے Novartis' Kymriah سے آغاز کیا، جسے دو قسم کے خون کی خرابیوں کے علاج کے لیے منظور کیا گیا تھا، اور پھر ان کے اپنے مطابق بنائے گئے، جن میں سے ہر ایک کو تھوڑا سا مختلف امینو ایسڈ کی ترتیب کے ساتھ ملایا گیا تھا۔ جب انہوں نے ان تغیرات کو چوہوں میں آزمایا تو انہوں نے ایک دلچسپ چیز دیکھی: ترمیم شدہ CAR-Ts میں سے ایک بخار کے مدافعتی ردعمل یا دماغ کی سوزش پیدا کیے بغیر کینسر کے خلیات کو مارنے کے قابل تھا، جو سیل کے علاج کے دو سب سے زیادہ اہم ضمنی اثرات ہیں۔
It also passed human testing. The altered Kymriah caused no major cases of cytokine release syndrome, an immune flareup frequent in CAR-T cells, and no neurotoxicity, according to the study published in Nature Medicine. In Novartis’ published research, however, more than half of the patients had cytokine release, and around a quarter had neurological issues.
یونیورسٹی آف سدرن کیلیفورنیا میں امیونولوجی کے پروفیسر اور مقالے کے بنیادی مصنف ڈاکٹر سی یی چن نے کہا، "یہ ہمارے لیے واقعی ایک بہت بڑا تعجب تھا۔" چن کے ساتھی کارکن بھی حیران رہ گئے۔
ایسا لگتا ہے کہ ترمیم شدہ CAR-T نے ایک امیونولوجیکل میٹھی جگہ تلاش کی ہے، جس نے صرف اتنی سائٹوکائنز کو اپنی طرف متوجہ کیا ہے کہ وہ بغیر کسی تباہی کے کینسر پر اثر ڈالیں۔ تاہم، یہ واضح نہیں ہے کہ ایسا کیوں ہے۔ یہ ممکن ہے کہ لائسنس یافتہ CAR-Ts جیسے Kymriah اور Gilead Sciences' Yescarta بہت زیادہ طاقتور ہیں، اور یہ کہ ایک کم تھراپی کم خطرے کے ساتھ وہی نتائج حاصل کر سکتی ہے۔ یہ بھی موقع کی بات ہو سکتی ہے۔
ڈاکٹر Loretta Nastoupil، چیف lymphoma department at MD Anderson Cancer Center in Houston, said, “I would look at this with a bit of caution, or cautious hope.” “Understanding the processes behind its efficacy will be crucial.
طویل مدتی قابل عمل ہونے کا مسئلہ بھی ہے، جو بنیادی سائنس سے بالاتر ہے۔ منظور شدہ CAR-Ts کے نتیجے میں اکثر طویل مدتی معافیاں ہوتی ہیں۔ میموریل سلوان کیٹرنگ کینسر سینٹر کے ایک امیونولوجسٹ ڈاکٹر مشیل سیڈیلین نے کہا کہ چن کی حکمت عملی مختصر مدت میں زیادہ محفوظ نظر آتی ہے، لیکن یہ دیکھنا ہوگا کہ اس کے اثرات قائم رہیں گے یا نہیں۔
"مسئلہ یہ ہے کہ اگر آپ CAR کو کمزور کرتے ہیں، تو یہ بہت اچھا ہے اگر آپ سائٹوکائن کی پیداوار کو کم کرتے ہیں، لیکن کیا آپ علاج کے اثر کو کم کر سکتے ہیں؟" سعدلین نے وضاحت کی۔ "یہ وہ جگہ ہے جہاں بہت بڑا سوالیہ نشان ہے۔ "صرف وقت بتائے گا،" راوی کہتے ہیں۔
ان خدشات کو چھوڑ کر، محفوظ CAR-T کا امکان ایسے علاج تک رسائی کو نمایاں طور پر بڑھا سکتا ہے جو فی الحال صرف کینسر کے بڑے اداروں میں دستیاب ہے۔ علاج کے ضمنی اثرات کے لیے اکثر ماہرانہ نگہداشت اور مہارت کی ضرورت ہوتی ہے جو کمیونٹی ہسپتالوں میں قابل رسائی نہیں ہوتے، جس سے علاج کیے جانے والے مریضوں کی تعداد محدود ہو جاتی ہے۔
پھر قیمت ہے۔ CAR-T علاج کی قیمت فی علاج $370,000 سے زیادہ ہے، حالانکہ اس میں ہسپتال میں داخل ہونے یا مدافعتی قوت کو دبانے والی دوائیں شامل نہیں ہیں۔ ایوری پوسی کے مطابق، ایک immunotherapy کی پنسلوانیا یونیورسٹی کے محقق کے مطابق، انتہائی سنگین صورتوں میں حتمی لاگت اکثر $1 ملین تک پہنچ جاتی ہے۔
"جسے پین کے رہائشی 'CAR-Tastrophy' کہتے ہیں،" پوسی نے امیونولوجیکل منفی اثرات اور نیوروٹوکسیٹی کے مرکب کے بارے میں کہا۔
