اگست 2021: بیلزوٹیفان (ویلیرگ ، مرک)فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کی طرف سے وون ہپپل لنڈاؤ بیماری کے بالغ مریضوں کے لیے منظوری دی گئی ہے جنہیں رینل سیل کارسنوما (آر سی سی) ، مرکزی اعصابی نظام (سی این ایس) ہیمنگیوبلاسٹوماس ، یا لبلبے کے نیورو اینڈوکرائن ٹیومر کے علاج کی ضرورت ہوتی ہے۔ (pNET) لیکن فوری سرجری کی ضرورت نہیں ہے۔
بیلزیوٹیفان کا 61 مریضوں میں مطالعہ کیا گیا جن کا تعلق VHL سے وابستہ RCC (VHL-RCC) سے ہے جس کی تشخیص VHL جراثیم کی تبدیلی کی بنیاد پر کی گئی ہے اور کم از کم ایک قابل شناخت ٹھوس ٹیومر گردے تک محدود ہے جو کہ جاری مطالعہ 004 (NCT03401788) میں ہے ، ایک اوپن لیبل کلینیکل تحقیقات۔ دیگر VHL سے متعلقہ خرابیوں کے مریضوں ، جیسے CNS hemangioblastomas اور pNET ، کو اندراج کیا گیا تھا۔ Belzutifan 120 mg دن میں ایک بار مریضوں کو دیا جاتا ہے یہاں تک کہ بیماری بڑھ جائے یا ناقابل برداشت زہریلا ہو۔
مجموعی طور پر رسپانس ریٹ (ORR) بنیادی افادیت کا آخری نقطہ تھا ، جیسا کہ ریڈیولوجیکل تشخیص سے بیان کیا گیا ہے اور RECIST v1.1 کا استعمال کرتے ہوئے ایک آزاد جائزہ کمیٹی نے اس کی تشخیص کی ہے۔ جواب کی مدت (ڈی او آر) اور جواب کا وقت دو دیگر افادیت کے اہداف (ٹی ٹی آر) تھے۔ VHL سے وابستہ RCC والے افراد میں ، 49 ((95 فیصد CI: 36 ، 62) کا ORR پایا گیا۔ VHL-RCC والے تمام مریضوں کو جن کا جواب تھا کم از کم 18 ماہ تک علاج شروع ہونے کے بعد ٹریک کیا گیا۔ میڈین ڈی او آر پورا نہیں ہوا 56 respond جواب دہندگان کے پاس 12 ماہ سے کم کا ڈی او آر اور 8 ماہ کا اوسط ٹی ٹی آر تھا۔ پیمائش کے قابل CNS hemangioblastomas والے 24 مریضوں کا ORR 63 فیصد تھا ، اور 12 PHET پیمائش والے مریضوں میں 83 فیصد ORR تھا جو دیگر VHL سے وابستہ غیر RCC بدنیتی کے مریضوں میں تھا۔ سی این ایس ہیمنگیوبلاسٹوماس اور پی این ای ٹی کے لئے ، میڈین ڈی او آر کو پورا نہیں کیا گیا ، بالترتیب 12 فیصد اور 73 فیصد مریضوں میں 50 ماہ سے کم کے جوابی دورانیے کے ساتھ۔
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took بیلزوٹیفان. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
بیلزیوٹیفن کو دن میں ایک بار ، کھانے کے ساتھ یا بغیر ، 120 ملی گرام کی خوراک میں لیا جانا چاہئے۔
حوالہ: https://www.fda.gov/
تفصیلات چیک کریں یہاں.
