مارچ 2022: Abatacept (اورینسیا، برسٹل-مائرز اسکوب کمپنی) کو فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے 2 سال اور اس سے زیادہ عمر کے بالغوں اور اطفال کے مریضوں میں ایکیوٹ گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (aGVHD) کی روک تھام کے لیے منظور کیا ہے جو ایک مماثل یا 1 ایلیل سے ہیماٹوپوئٹک اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن (HSCT) حاصل کر رہے ہیں۔ مماثل غیر متعلقہ ڈونر یہ AGVHD کا پہلا علاج ہے جسے FDA نے منظور کیا ہے۔ حقیقی دنیا کا ڈیٹا (RWD) طبی تاثیر کا تعین کرنے کے لیے درخواست میں استعمال کیا گیا تھا۔ RWD سے مراد کلینیکل ڈیٹا ہے جو کہ بہت سے ذرائع سے منظم طریقے سے جمع کیا جاتا ہے، بشمول رجسٹری ڈیٹا، تاکہ حقیقی دنیا کے ثبوت (RWE) فراہم کیا جا سکے۔
دو تحقیقات میں، چھ سال اور اس سے زیادہ عمر کے بچوں کو جنہوں نے مماثل یا 1 ایلیل سے مماثل غیر متعلقہ عطیہ دہندہ سے HSCT حاصل کیا ان کی افادیت کی جانچ کی گئی۔
GVHD-1 (NCT 01743131) ایک بے ترتیب (1:1)، ڈبل بلائنڈ، پلیسبو کنٹرولڈ کلینکل ٹرائل تھا جس میں مریضوں کو 8 میں سے 8 ہیومن لیوکوائٹ اینٹیجن (HLA) حاصل کرنے کے بعد CNI اور MTX کے ساتھ مل کر abatacept یا placebo ملا۔ -مماثل HSCT۔ جب کہ شدید (گریڈ III-IV) AGVHD سے پاک بقا میں ان مریضوں کے مقابلے میں نمایاں طور پر بہتری نہیں آئی جنہوں نے Orencia حاصل کیا تھا ان مریضوں کے مقابلے جنہوں نے ٹرانسپلانٹیشن کے بعد 180 دن میں پلیسبو حاصل کیا تھا (HR 0.55؛ 95 فیصد CI 0.26, 1.18)، دن میں OS کی شرح ایچ ایس سی ٹی کے بعد 180 مریضوں کے لیے 97 فیصد (95 فیصد CI: 89 فیصد، 99 فیصد) مریضوں کے لیے 84 فیصد (95 فیصد CI: 73 فیصد، 91 فیصد) کے مقابلے میں 0.33 فیصد (95 فیصد CI: 0.12 فیصد، 0.93 فیصد) تھا۔ )۔ HSCT کے بعد 180 ویں دن، اعتدال پسند شدید (گریڈ II-IV) AGVHD سے پاک بقا کی شرح 50٪ (95 فیصد CI) کے مقابلے میں 38% (61 فیصد CI: 32 فیصد، 95 فیصد) تھی۔ : 21 فیصد، 43 فیصد) ایسے مریضوں کے لیے جنہیں پلیسبو (HR 0.54؛ 95 فیصد CI: 0.35, 0.83) ملا۔
GVHD-2، سنٹر فار انٹرنیشنل بلڈ اینڈ میرو ٹرانسپلانٹ ریسرچ (CIBMTR) کے اعداد و شمار پر مبنی ایک طبی تجزیہ جنہوں نے 7 اور 8 کے درمیان 2011 میں سے 2018 HLA سے مماثل HSCT حاصل کیے تھے، نے تاثیر کے مزید شواہد کا انکشاف کیا۔ AGVHD کی روک تھام کے لیے CNI اور MTX کے ساتھ مل کر abatacept کے ساتھ علاج کیے گئے 54 مریضوں کے نتائج کا موازنہ CIBMTR رجسٹری سے تصادفی طور پر منتخب کیے گئے 162 مریضوں سے کیا گیا جن کا علاج صرف CNI اور MTX سے کیا گیا تھا۔ جن مریضوں نے CNI اور MTX کے ساتھ مل کر abatacept حاصل کیا ان کی OS ریٹ HSCT کے بعد 98 دن میں 95 فیصد (78 فیصد CI: 100 فیصد، 180 فیصد) تھا، اس کے مقابلے میں مریضوں کے لیے 75 فیصد (95 فیصد CI: 67 فیصد، 82 فیصد) جنہوں نے اکیلے CNI اور MTX حاصل کیا۔
خون کی کمی، ہائی بلڈ پریشر، سی ایم وی ری ایکٹیویشن/سی ایم وی انفیکشن، پائریکسیا، نمونیا، ایپسٹیکسس، سی ڈی 4 خلیات میں کمی، ہائپر میگنیسیمیا، اور گردے کی شدید چوٹ AGVHD کی روک تھام کے لیے abatacept کے سب سے عام ضمنی واقعات (دس فیصد) ہیں۔ abatacept حاصل کرنے والے مریضوں کو علاج شروع کرنے سے پہلے Epstein-Barr وائرس کے انفیکشن کے لیے اینٹی وائرل پروفیلیکسس دی جانی چاہیے اور اس کے بعد چھ ماہ تک، نیز سائٹومیگالو وائرس انفیکشن/ری ایکٹیویشن کے لیے نگرانی کی جانی چاہیے۔
تجویز کردہ abatacept خوراک کا تعین مریض کی عمر کے مطابق کیا جاتا ہے اور اسے تجویز کردہ مواد میں درج کیا جاتا ہے۔ Orencia کے نسخے کی معلومات مکمل طور پر دستیاب ہے۔
پروجیکٹ اوربیس، ایک ایف ڈی اے اونکولوجی سینٹر آف ایکسیلنس کی کوشش، اس جائزے کو انجام دینے کے لیے استعمال کیا گیا۔ پروجیکٹ Orbis دنیا بھر کے شراکت داروں کے لیے ایک ہی وقت میں آنکولوجی ادویات جمع کرانے اور ان کا جائزہ لینے کا طریقہ کار بناتا ہے۔ FDA نے ہیلتھ کینیڈا، سوئس میڈک اور اسرائیل کی وزارت صحت کے ساتھ اس جائزے پر کام کیا۔ دیگر ریگولیٹری ادارے اب بھی درخواستوں کا جائزہ لے رہے ہیں۔
