March 2022: Abatacept (Orencia, Bristol-Myers Squibb Company) ay inaprubahan ng Food and Drug Administration para sa pag-iwas sa acute graft versus host disease (aGVHD) sa mga matatanda at pediatric na pasyente na 2 taong gulang at mas matanda na tumatanggap ng hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) mula sa isang katugmang o 1 allele- hindi tugmang walang kaugnayang donor. Ito ang unang paggamot para sa aGVHD na naaprubahan ng FDA. Ang real-world data (RWD) ay ginamit sa application upang matukoy ang pagiging epektibo ng klinikal. Ang RWD ay tumutukoy sa klinikal na data na sistematikong kinokolekta mula sa maraming pinagmumulan, kabilang ang registry data, upang makapagbigay ng real-world evidence (RWE).
Sa dalawang pagsisiyasat, ang mga batang may edad na anim at pataas na nakatanggap ng HSCT mula sa isang tugma o 1 allele-mismatched na hindi nauugnay na donor ay sinuri para sa pagiging epektibo.
Ang GVHD-1 (NCT 01743131) ay isang randomized (1:1), double-blind, placebo-controlled na klinikal na pagsubok kung saan ang mga pasyente ay nakatanggap ng abatacept o placebo kasama ng isang CNI at MTX pagkatapos makatanggap ng 8 sa 8 Human Leukocyte Antigen (HLA). )-katugmang HSCT. Habang ang malubhang (grade III-IV) aGVHD-free survival ay hindi makabuluhang napabuti sa mga pasyente na nakatanggap ng Orencia kumpara sa mga pasyente na nakatanggap ng placebo sa Araw 180 pagkatapos ng paglipat (HR 0.55; 95 porsiyento CI 0.26, 1.18), ang OS rate sa Araw 180 pagkatapos ng HSCT ay 97 porsiyento (95 porsiyento CI: 89 porsiyento, 99 porsiyento) para sa mga pasyenteng nakatanggap ng abatacept kumpara sa 84 porsiyento (95 porsiyento CI: 73 porsiyento, 91 porsiyento) para sa mga pasyente (HR 0.33; 95 porsiyento CI: 0.12, 0.93 ). Sa Araw 180 pagkatapos ng HSCT, ang rate ng moderate-severe (grade II-IV) aGVHD-free survival para sa mga pasyenteng nakakuha ng abatacept ay 50% (95 percent CI: 38 percent, 61 percent), kumpara sa 32% (95 percent CI). : 21 porsiyento, 43 porsiyento) para sa mga pasyenteng nakatanggap ng placebo (HR 0.54; 95 porsiyento CI: 0.35, 0.83).
Ang GVHD-2, isang klinikal na pagsusuri batay sa data mula sa Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) sa mga pasyenteng nakatanggap ng 7 sa 8 HLA-matched na HSCT sa pagitan ng 2011 at 2018, ay nagsiwalat ng higit pang ebidensya ng pagiging epektibo. Ang mga resulta ng 54 na mga pasyente na ginagamot sa abatacept kasabay ng isang CNI at MTX para sa pag-iwas sa aGVHD ay inihambing sa 162 mga pasyente na random na pinili mula sa CIBMTR registry na ginagamot sa isang CNI at MTX lamang. Ang mga pasyente na nakakuha ng abatacept kasama ng CNI at MTX ay may 98 porsiyento (95 porsiyento CI: 78 porsiyento, 100 porsiyento) OS rate sa Araw 180 pagkatapos ng HSCT, kumpara sa 75 porsiyento (95 porsiyento CI: 67 porsiyento, 82 porsiyento) para sa mga pasyente na tumanggap ng CNI at MTX lamang.
Anemia, hypertension, CMV reactivation/CMV infection, pyrexia, pneumonia, epistaxis, reduced CD4 cells, hypermagnesemia, at acute kidney injury ay ang pinakakaraniwang side event (sampung porsyento) ng abatacept para sa pag-iwas sa aGVHD. Ang mga pasyenteng tumatanggap ng abatacept ay dapat bigyan ng antiviral prophylaxis para sa impeksyon sa Epstein-Barr virus bago simulan ang paggamot at sa loob ng anim na buwan pagkatapos, pati na rin subaybayan para sa impeksyon/reaktibasyon ng cytomegalovirus.
Ang iminungkahing dosis ng abatacept ay tinutukoy sa edad ng pasyente at nakalista sa materyal na nagrereseta. Ang impormasyon sa reseta ng Orencia ay makukuha sa kabuuan nito.
Ang Project Orbis, isang pagsisikap ng FDA Oncology Center of Excellence, ay ginamit upang maisagawa ang pagsusuring ito. Lumilikha ang Project Orbis ng mekanismo para sa mga kasosyo sa buong mundo na magsumite at magsuri ng mga gamot sa oncology nang sabay. Ginawa ng FDA ang pagsusuring ito kasama ng Health Canada, Swissmedic, at Ministry of Health ng Israel. Sinusuri pa rin ng ibang mga regulatory body ang mga aplikasyon.
