સપ્ટેમ્બર 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC)ને ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન દ્વારા ક્રોનિક ગ્રાફ્ટ વિરુદ્ધ હોસ્ટ ડિસીઝ (cGVHD) ધરાવતા બાળકોના દર્દીઓમાં ઉપયોગ માટે મંજૂર કરવામાં આવી હતી જેઓ 1 વર્ષથી નાની ઉંમરના છે અને પ્રણાલીગત ઉપચારની એક અથવા વધુ લાઇનમાં નિષ્ફળ ગયા છે. ઓરલ સોલ્યુશન, ગોળીઓ અને કેપ્સ્યુલ્સ એ ફોર્મ્યુલેશનના ઉદાહરણો છે.
ઇબ્રુટિનિબની અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન iMAGINE (NCT03790332), એક ઓપન-લેબલ, મલ્ટિ-સેન્ટર, મધ્યમ અથવા ગંભીર cGVHD ધરાવતા બાળકો અને યુવાન પુખ્ત વયના લોકો માટે સિંગલ-આર્મ ટ્રાયલમાં કરવામાં આવ્યું હતું. સહભાગીઓની ઉંમર 1 વર્ષથી લઈને 22 વર્ષથી ઓછી છે. 47 દર્દીઓને પ્રણાલીગત દવાઓની એક અથવા વધુ લાઇન નિષ્ફળ થયા પછી અને અજમાયશમાં નોંધણી થયા પછી વધારાની સારવારની જરૂર હતી. જો એક અંગમાં જીનીટોરીનરી સંડોવણી સીજીવીએચડીની એકમાત્ર નિશાની હતી, તો દર્દીઓને બાકાત રાખવામાં આવ્યા હતા.
દર્દીની સરેરાશ ઉંમર 13 વર્ષ (શ્રેણી, 1 થી 19) હતી. 47 દર્દીઓની વસ્તી વિષયક નીચે મુજબ છે: 70% વસ્તી પુરૂષ છે, 36% શ્વેત છે, 9% કાળા અથવા આફ્રિકન અમેરિકન છે, અને 55% બિન-અહેવાલ છે.
અઠવાડિયું 25 સુધીનો એકંદર પ્રતિભાવ દર (ORR) પ્રાથમિક અસરકારકતા પરિણામ સૂચક તરીકે સેવા આપે છે. 2014 NIH સર્વસંમતિ વિકાસ પ્રોજેક્ટ રિસ્પોન્સ માપદંડ અનુસાર, ORR માં સંપૂર્ણ અથવા આંશિક જવાબો શામેલ છે. સપ્તાહ 25 સુધીમાં, ORR 60% (95% CI: 44, 74) સુધી પહોંચી ગયું હતું. પ્રતિભાવ આપવામાં સરેરાશ સમય 5.3 મહિનાનો હતો (95% CI: 2.8, 8.8). cGVHD માટે સરેરાશ અવધિ 14.8 મહિના (95% CI: 4.6, મૂલ્યાંકન યોગ્ય નથી) મૃત્યુ અથવા નવી પદ્ધતિસરની સારવારના પ્રથમ પ્રતિભાવથી હતી.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
IMBRUVICA ની ભલામણ કરેલ માત્રા cGVHD ધરાવતા 420 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓ માટે દરરોજ એક વખત મૌખિક રીતે 12 mg અને cGVHD ધરાવતા 240 થી 2 વર્ષથી ઓછી ઉંમરના દર્દીઓ માટે દરરોજ એક વખત (420 mg સુધી) મૌખિક રીતે 1 mg/m12 છે. , cGVHD પ્રગતિ સુધી, અંતર્ગત જીવલેણતાનું પુનરાવર્તન, અથવા અસ્વીકાર્ય ઝેરી.
Imbruvica માટે સંપૂર્ણ નિર્ધારિત માહિતી જુઓ.
