બહુવિધ માયલોમા સારવાર માટે સિલ્ટા-સેલ ઉપચાર

કારણ કે તે તમારા પોતાના શ્વેત રક્ત કોશિકાઓમાંથી બનાવવામાં આવે છે જે તમારા બહુવિધ માયલોમા કોષોને ઓળખવા અને નાશ કરવા માટે બદલાયેલ છે (આનુવંશિક રીતે સંશોધિત) Cilta-Cel CAR T-સેલ ઉપચાર (ciltacabtagene autoleucel) અન્ય વારંવાર વપરાતી કેન્સર દવાઓ (જેમ કે કીમોથેરાપી) થી અલગ છે. 

લિજેન્ડ બાયોટેક કોર્પોરેશનએ જણાવ્યું હતું કે એફડીએએ રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી મલ્ટિપલ માયલોમા ધરાવતા પુખ્ત વયના લોકો માટે સારવાર તરીકે ciltacabtagene autoleucel (ciltacabtagene; Carvykti) ને મંજૂરી આપી છે જેમને પહેલાથી જ ચાર કે તેથી વધુ થેરાપી હોય છે, જેમ કે પ્રોટીઝોમ ઇન્હિબિટર, ઇમ્યુનોમોડ્યુલેટરી એજન્ટ, અને એન્ટિ-સીડી 38 મોનોક્લોનલ એન્ટિબોડી.

2021 થી 2023 સુધી XNUMX થી XNUMX સુધી એફડીએએ સિલ્ટા-સેલ, એક કાઇમરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર (સીએઆર) ટી-સેલ થેરાપી માટે બે સિંગલ ડોમેન એન્ટિબોડીઝ સાથેની સમીક્ષાનો સમયગાળો લંબાવ્યો હતો જેથી અપડેટ કરેલ વિશ્લેષણાત્મક વિશે સબમિટ કરેલી માહિતીની તપાસ કરવા માટે પૂરતો સમય મળે. પદ્ધતિ કે જે FDA માહિતી વિનંતીના જવાબમાં બનાવવામાં આવી હતી.

98% (95% CI, 92.7%-99.7%) નો એકંદર પ્રતિભાવ દર (ORR) અને 78% (95% CI, 68.8%-86.1%) નો કડક પૂર્ણ પ્રતિભાવ દર (SCR) cilta-cel દ્વારા પ્રાપ્ત થયો હતો. તબક્કો 0.5/1.0 CARITUDE ક્લિનિકલ ટ્રાયલ (NCT106 CAR T કોષોએ મજબૂત અને ઊંડાણપૂર્વકની પ્રતિક્રિયાઓ પ્રાપ્ત કરી છે. 1 મહિનાના મધ્યવર્તી ફોલો-અપ પર પ્રતિભાવની સરેરાશ અવધિ 2 મહિના (035% CI, 21.8 અનુમાનિત નથી) હતી. 

સુંદર જગન્નાથ, એમડી, એમબીબીએસ, માઉન્ટ સિનાઈ ખાતે મેડિસિન, હેમેટોલોજી અને મેડિકલ ઓન્કોલોજીના પ્રોફેસર, મુખ્ય અભ્યાસ સંશોધક તરીકે સેવા આપી હતી. "મલ્ટિપલ માયલોમા સાથે જીવતા મોટાભાગના દર્દીઓ માટે સારવારની મુસાફરી એ માફી અને ફરીથી થવાનું એક અવિરત ચક્ર છે જેમાં ઓછા દર્દીઓ ઊંડો પ્રતિસાદ પ્રાપ્ત કરે છે કારણ કે તેઓ ઉપચારની પછીની લાઇનમાં પ્રગતિ કરે છે," તેમણે એક પ્રેસ રિલીઝમાં જણાવ્યું હતું.

1) CARTITUDE-1 અભ્યાસના તારણો, જે દર્શાવે છે કે cilta-cel ઊંડા અને ટકાઉ પ્રતિભાવો અને લાંબા ગાળાની સારવાર-મુક્ત અંતરાલ પેદા કરી શકે છે, આ વ્યાપક રીતે પ્રીટ્રીટેડ મલ્ટિપલ માયલોમા દર્દીઓની વસ્તીમાં પણ, આ કારણે મારી રુચિ વધી છે. Carvykti ની મંજૂરી આજે આ દર્દીઓ માટે નિર્ણાયક જરૂરિયાતને પૂર્ણ કરે છે.

રિલેપ્સ્ડ/રીફ્રેક્ટરી મલ્ટિપલ માયલોમા ધરાવતી 97 વ્યક્તિઓ ઓપન-લેબલ, સિંગલ-આર્મ, મલ્ટિ-સેન્ટર CARITUDE અભ્યાસનો વિષય હતો. પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ (AEs) નો અનુભવ કરનારા દર્દીઓની ટકાવારી અને ગંભીર AEsનો અનુભવ કરનાર ટકાવારી તબક્કા 1 કોપ્રિમરી એન્ડ પોઈન્ટ તરીકે સેવા આપે છે. ORR એ તબક્કો 2 ના મુખ્ય અંતિમ બિંદુ તરીકે સેવા આપી હતી. સંશોધકોએ પ્રોગ્રેશન-ફ્રી સર્વાઇવલ (PFS), ઓવરઓલ સર્વાઇવલ (OS), પ્રતિભાવ આપવાનો સમય, CAR-T કોષોનું સ્તર, BCMA- વ્યક્ત કરતા કોષોનું સ્તર, દ્રાવ્ય BCMAનું સ્તર, પ્રણાલીગત સાયટોકાઇન સાંદ્રતા, BCMAનું સ્તર, આરોગ્ય- જીવનની સંબંધિત ગુણવત્તા, અને ગૌણ અંતિમ બિંદુઓ તરીકે જીવનની મૂળભૂત આરોગ્ય-સંબંધિત ગુણવત્તામાંથી ફેરફાર.

અભ્યાસના બે વર્ષના ફોલો-અપ તારણો તાજેતરમાં અમેરિકન સોસાયટી ઓફ હેમેટોલોજીની વાર્ષિક બેઠકમાં નોંધવામાં આવ્યા હતા. માહિતી અનુસાર, અસરકારકતાના સંદર્ભમાં, પ્રથમ પ્રતિક્રિયા માટેનો સરેરાશ સમય 1 મહિનો હતો, અને પ્રતિભાવ પૂર્ણ કરવાનો અથવા વધુ સારો સમય 2 મહિના (શ્રેણી, 1-15) હતો. જ્યારે 57 દર્દીઓમાં લઘુત્તમ અવશેષ રોગ (MRD) ની હાજરીનું મૂલ્યાંકન કરવામાં આવ્યું હતું, ત્યારે તેમાંથી 91.8% નેગેટિવ આવ્યા હતા. PFS દર 66.0% (95% CI, 54.9%-75.0%) અને OS દર 80.9% (95% CI, 71.4%-87.6%) 18-મહિનાના સમય બિંદુ પર હતો. PFS દર 96.3% હતો અને OS દર દર્દીઓના જૂથમાં 100% હતો જેમણે 6 મહિનાથી વધુ અને 12 મહિનાથી વધુ સમય સુધી MRD ટકાવી રાખ્યું હતું. PFS મધ્યક પ્રાપ્ત થયું ન હતું.

2) ન્યુટ્રોપેનિયા (94.8%), એનિમિયા (68.0%), લ્યુકોપેનિયા (60.8%), થ્રોમ્બોસાયટોપેનિયા (59.8%), અને લિમ્ફોપેનિયા (49.5%) એ ગ્રેડ 3/4 હિમેટોલોજિક પ્રતિકૂળ ઘટનાઓમાં જોવા મળી હતી. 94.8% દર્દીઓમાં સાયટોકાઈન રીલીઝ સિન્ડ્રોમ હતું, જે મુખ્યત્વે ગ્રેડ 1 અને 2 માં જોવા મળે છે.

સિલ્ટા-સેલ માટે એફડીએ દ્વારા મંજૂર કરાયેલ લેબલ વારંવાર ગ્રેડ 3/4 AEs ઉપરાંત ગુઇલેન-બેરે સિન્ડ્રોમ, પેરિફેરલ ન્યુરોપથી, ક્રેનિયલ ચેતા લકવો અને હિમોફેગોસિટીક લિમ્ફોહિસ્ટિઓસાઇટોસિસની યાદી આપે છે.

એફડીએ (FDA) એ રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી મલ્ટિપલ માયલોમા ધરાવતા દર્દીઓની સારવાર માટે મંજૂર કરતાં પહેલાં સિલ્ટા-સેલ સફળતા અને અનાથ દવાના હોદ્દા આપ્યા હતા જેમણે સારવારની ચાર અથવા વધુ લાઇન પ્રાપ્ત કરી હતી. Cilta-cel પણ યુરોપમાં આ સંકેત હેઠળ મંજૂરી માટે સબમિટ કરવામાં આવ્યું છે.

Cilta-Cel CAR T-સેલ થેરાપી કેવી રીતે કામ કરે છે?

Cilta-Cel થેરાપી CAR T-સેલ થેરાપી, અથવા કાઇમરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર સારવાર, એક નવી પ્રકારની ઇમ્યુનોથેરાપી છે જે કેન્સરના કોષોને વધુ ચોક્કસ રીતે લક્ષ્ય બનાવવા માટે ખાસ એન્જિનિયર્ડ ટી કોશિકાઓનો ઉપયોગ કરે છે. રોગપ્રતિકારક તંત્ર કોષો અને અંગોથી બનેલું છે જે શરીરને ચેપ અને કેન્સરથી સુરક્ષિત રાખવા માટે એકસાથે કામ કરે છે. ટી કોશિકાઓ એક પ્રકારનો કોષ છે જે કેન્સરના કોષો સહિત વિચલિત કોષોનો શિકાર કરે છે અને તેને મારી નાખે છે. કારણ કે કેન્સરના કોષો ક્યારેક રોગપ્રતિકારક શક્તિને દૂર કરી શકે છે, કેન્સરના કોષોને ઓળખવા અને લડવા માટે રોગપ્રતિકારક તંત્રને ફરીથી તાલીમ આપવી જરૂરી છે. CAR ટી-સેલ થેરાપી એ કેન્સર સામે લડવા માટે રોગપ્રતિકારક શક્તિને તાલીમ આપવાની એક નવી રીત છે.

દર્દીના ટી કોશિકાઓના નમૂના લોહીમાંથી લેવામાં આવ્યા પછી, કોશિકાઓને તેમની સપાટી પર ચોક્કસ માળખાં બનાવવા માટે ફરીથી એન્જિનિયર કરવામાં આવે છે જેને કિમેરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર્સ (CARs) કહેવાય છે. આ CAR T કોષો પરના રીસેપ્ટર્સ T કોશિકાઓને દર્દીમાં ફરીથી ઇન્જેક્ટ કરવામાં આવે ત્યારે સમગ્ર શરીરમાં કેન્સરના કોષોને ઓળખવામાં અને હુમલો કરવામાં મદદ કરી શકે છે.

CAR ટી-સેલ થેરાપીને હવે એફડીએ દ્વારા ચોક્કસ પ્રકારના રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી માટે કાળજીના ધોરણ તરીકે લાઇસન્સ આપવામાં આવ્યું છે. નોન-હોજકિન લિમ્ફોમા, મલ્ટિપલ માયલોમા, અને પેડિયાટ્રિક રિલેપ્સ્ડ એક્યુટ લિમ્ફોબ્લાસ્ટિક લ્યુકેમિયા (ALL), અને બ્લડ કેન્સરના વધારાના પ્રકારોમાં પરીક્ષણ કરવામાં આવી રહ્યું છે.

CAR T-Cell ઉપચાર એ ઇમ્યુનોથેરાપીનું એક સ્વરૂપ છે જે ખાસ સુધારેલા T- કોષોનો ઉપયોગ કરે છે જે લડવા માટે આપણી રોગપ્રતિકારક શક્તિનો ભાગ છે. કેન્સર. દર્દીઓના ટી કોશિકાઓના નમૂના લોહીમાંથી એકત્ર કરવામાં આવે છે, પછી તેની સપાટી પર કાઇમરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર્સ (CAR) નામની વિશેષ રચનાઓ બનાવવા માટે તેમાં ફેરફાર કરવામાં આવે છે. જ્યારે આ સંશોધિત CAR કોષો દર્દીમાં ફરી ભરાય છે, ત્યારે આ નવા કોષો ચોક્કસ એન્ટિજેન પર હુમલો કરે છે અને ગાંઠના કોષોને મારી નાખે છે.

Cilta-Cel CAR T-Cell ઉપચારની કિંમત કેટલી છે?

અત્યારે, Cilta-Cel CAR T-સેલ ઉપચારની કિંમત લગભગ $225,000 USD છે ચીનમાં અને યુએસએમાં $425,000 USD. હાલમાં, તે યુ.એસ.માં પસંદગીના કેન્દ્રોમાં ઉપલબ્ધ છે. જો કે, ચીનમાં ઘણી બધી ક્લિનિકલ ટ્રાયલ ચાલી રહી છે, અને આ નવા ટ્રાયલ્સ મંજૂર થયા પછી તેમની કિંમતમાં નોંધપાત્ર ઘટાડો થવાની અપેક્ષા છે.

સિલ્ટા-સેલ CAR ટી-સેલ ઉપચારની આડ અસરો

Cilta-Cel (ciltacabtagene autoleucel) આડઅસર થઈ શકે છે જે ગંભીર અથવા જીવલેણ છે અને મૃત્યુ તરફ દોરી શકે છે. તમારા હેલ્થકેર પ્રદાતાને કૉલ કરો અથવા જો તમને નીચેનામાંથી કોઈ મળે તો તરત જ કટોકટીની મદદ મેળવો:

• તાવ (100.4°F/38°C અથવા તેથી વધુ)
• શરદી અથવા ધ્રુજારી ઠંડી
• ઝડપી અથવા અનિયમિત ધબકારા
• શ્વાસ લેવામાં તકલીફ
• ખૂબ ઓછું બ્લડ પ્રેશર
• ચક્કર / હળવા માથાનો દુખાવો
• તમારી નર્વસ સિસ્ટમ પર અસરો, જેમાંથી કેટલાક તમે પ્રેરણા મેળવ્યાના દિવસો અથવા અઠવાડિયા પછી થઈ શકે છે અને શરૂઆતમાં સૂક્ષ્મ હોઈ શકે છે, જેમ કે:
  • મૂંઝવણ અનુભવવી, ઓછી સજાગ અથવા દિશાહિનતા અનુભવવી, બોલવામાં મુશ્કેલી અથવા અસ્પષ્ટ વાણી, વાંચવામાં, લખવામાં અને સમજવામાં મુશ્કેલી, યાદશક્તિમાં ઘટાડો
  • હલનચલન અને સંતુલનને અસર કરતા સંકલનનું નુકશાન, ધીમી ગતિ, હસ્તાક્ષરમાં ફેરફાર
  • વ્યક્તિત્વમાં ફેરફાર, જેમાં લાગણીઓ વ્યક્ત કરવાની ક્ષમતામાં ઘટાડો, ઓછું વાચાળ હોવું, પ્રવૃત્તિઓમાં અરુચિ અને ચહેરાના હાવભાવમાં ઘટાડો
  • કળતર, નિષ્ક્રિયતા અને હાથ અને પગમાં દુખાવો, ચાલવામાં મુશ્કેલી, પગ અને/અથવા હાથની નબળાઇ અને શ્વાસ લેવામાં તકલીફ
  • ચહેરાની નિષ્ક્રિયતા, ચહેરા અને આંખોના સ્નાયુઓને ખસેડવામાં મુશ્કેલી

ચીનમાં Cilta-Cel CAR T-સેલ થેરાપી

ચાઇનીઝ નિયમનકારોએ લિજેન્ડ બાયોટેક અને જેન્સેનની તપાસ CAR T-સેલ થેરાપી, ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) ને રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી મલ્ટિપલ માયલોમા માટે સંભવિત સારવાર તરીકે સફળતાપૂર્વક ઉપચારનો દરજ્જો આપ્યો છે.

Cilta-cel બંને JNJ-4528 નો સંદર્ભ આપે છે, જે તે નામ છે જેના દ્વારા ચિકિત્સા ચીનની બહાર ઓળખાય છે, અને LCAR-B38M, જે તે નામ છે જેનાથી તે ચીનમાં જાણીતું છે.

નેશનલ મેડિકલ પ્રોડક્ટ્સ એડમિનિસ્ટ્રેશન (NMPA) ચાઇનીઝ સેન્ટર ફોર ડ્રગ ઇવેલ્યુએશન (CDE) ના નિર્ણયનો હેતુ ગંભીર રોગો માટે વર્તમાન સારવાર કરતાં વધુ વચનના પ્રારંભિક ક્લિનિકલ પુરાવા સાથે સારવારના વિકાસ અને સમીક્ષાને ઝડપી બનાવવાનો છે.

લિજેન્ડની અખબારી યાદી મુજબ, CEO ફ્રેન્ક ઝાંગ, PhD, "NMPA ના ચાઇના CDE દ્વારા ભલામણ કરાયેલ બ્રેકથ્રુ હોદ્દો બહુવિધ માયલોમા દર્દીઓમાં સિલ્ટા-સેલના વધુ વિકાસમાં મુખ્ય નિયમનકારી સીમાચિહ્નરૂપ છે."

તેમણે ચાલુ રાખ્યું, “દંતકથા જેન્સેન સાથે મળીને ચીન અને વિદેશમાં આ તપાસ ઉપચારની શોધ કરવાનું ચાલુ રાખશે.

યુ.એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન તરફથી સમાન સંકેત અને પ્રગતિશીલ થેરાપી હોદ્દો માટે અગાઉ સારવારમાં યુરોપિયન મેડિસિન એજન્સી તરફથી પ્રાઇમ (પ્રાયોરિટી મેડિસિન્સ) પ્રમાણપત્ર હતું. US, EU, જાપાન અને કોરિયાની નિયમનકારી એજન્સીઓએ પણ તેને અનાથ દવા તરીકે વર્ગીકૃત કરી છે.