નવેમ્બર 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation)ને ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન દ્વારા રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી માયલોઇડ/લિમ્ફોઇડ નિયોપ્લાઝમ (MLNs) ધરાવતા લોકોમાં ઉપયોગ માટે લાઇસન્સ આપવામાં આવ્યું છે કે જેમાં બદલાયેલ ફાઇબ્રોબ્લાસ્ટ ગ્રોથ ફેક્ટર રીસેપ્ટર 1 (FGFR1) હોય છે.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
પસંદ કરેલ વસ્તી વિષયક અને આધારરેખા લાક્ષણિકતાઓમાં નીચેનાનો સમાવેશ થાય છે: 64% સ્ત્રી; 68% સફેદ; 3.6% કાળા અથવા આફ્રિકન અમેરિકન; 11% એશિયન; 3.6% અમેરિકન ભારતીય/અલાસ્કા મૂળ; અને 88% ECOG પ્રદર્શન સ્થિતિ 0 અથવા 1. સરેરાશ ઉંમર 65 વર્ષ હતી (શ્રેણી, 39 થી 78); 3.6% કાળા અથવા આફ્રિકન અમેરિકન; 68% સફેદ; અને 68% સફેદ.
મોર્ફોલોજિક બીમારીના પ્રકાર માટે વિશિષ્ટ પ્રતિભાવ માપદંડોને પૂર્ણ કરતા સંપૂર્ણ પ્રતિભાવ (CR) દરોના આધારે, અસરકારકતા નક્કી કરવામાં આવી હતી. એક્સ્ટ્રામેડ્યુલરી ડિસીઝ (EMD) અને મજ્જામાં ક્રોનિક તબક્કાવાળા 14 માંથી 18 દર્દીઓએ (78%; 95% CI: 52, 94) સંપૂર્ણ માફી (CR) મેળવી. CR સુધીના દિવસોની સરેરાશ સંખ્યા 104 હતી. (રેન્જ, 44 થી 435). સરેરાશ સમય (1+ થી 988+ દિવસ સુધી) પ્રાપ્ત થયો ન હતો. EMD (સમયગાળો: 1+ અને 94 દિવસ) સાથે કે તેના વગર મજ્જામાં બ્લાસ્ટ ફેઝ ધરાવતા ચાર દર્દીઓમાંથી બેને માફી આપવામાં આવી હતી. એકલા EMD ધરાવતા ત્રણ દર્દીઓમાંથી એકને CR (64+ દિવસ ચાલે છે) નો અનુભવ થયો હતો. તમામ 28 દર્દીઓ માટે સંપૂર્ણ સાયટોજેનેટિક પ્રતિભાવ દર - મોર્ફોલોજિક રોગ વિનાના 3 સહિત - 79% (22/28; 95% CI: 59, 92) હતો.
હાયપરફોસ્ફેટેમિયા, નેઇલ ટોક્સિસીટી, એલોપેસીયા, સ્ટોમેટીટીસ, ઝાડા, શુષ્ક આંખ, થાક, ફોલ્લીઓ, એનિમિયા, કબજિયાત, શુષ્ક મોં, એપીસ્ટેક્સિસ, સેરસ રેટિના ડિટેચમેન્ટ, હાથપગમાં દુખાવો, ભૂખ ઓછી લાગવી, શુષ્ક ત્વચા, અપચા, પીઠનો દુખાવો, ઉબકા, લાલાશ. પેરિફેરલ ઇડીમા, અને ચક્કર એ દર્દીઓ દ્વારા અનુભવાયેલી સૌથી વધુ વારંવાર (20%) પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓ હતી.
ફોસ્ફેટમાં ઘટાડો, લિમ્ફોસાઇટ્સમાં ઘટાડો, લ્યુકોસાઇટ્સમાં ઘટાડો, પ્લેટલેટ્સમાં ઘટાડો, એલાનિન એમિનોટ્રાન્સફેરેઝ એલિવેટેડ અને ન્યૂટ્રોફિલ્સમાં ઘટાડો એ ગ્રેડ 3 અથવા 4ની લેબોરેટરી અસાધારણતા (10%) સૌથી વધુ પ્રચલિત હતી.
જ્યાં સુધી રોગ વધે અથવા અસહ્ય ઝેરી અસર ન થાય ત્યાં સુધી દરરોજ એક વખત 13.5 મિલિગ્રામ પેમિગેટિનિબ લેવાની સલાહ આપવામાં આવે છે.
View full prescribing information for Pemazyre.
