એફડીએ મંજૂરી આપી એફ્લોર્નિથિન (IWILFIN, USWM, LLC) 13 ડિસેમ્બર, 2023 ના રોજ, પુખ્ત વયના લોકો અને ઉચ્ચ જોખમવાળા ન્યુરોબ્લાસ્ટોમા (HRNB) ધરાવતા બાળકોમાં ફરીથી થવાનું જોખમ ઘટાડવા માટે, જેમણે અગાઉની મલ્ટિએજન્ટ, મલ્ટિમોડાલિટી થેરાપી, જેમ કે એન્ટિ-જીડી2 ઇમ્યુનોથેરાપી માટે આંશિક પ્રતિભાવ આપ્યો હતો.
આ HRNB સાથે કિશોર દર્દીઓમાં ફરીથી થવાની સંભાવનાને ઘટાડવા માટે રચાયેલ સારવારની પ્રારંભિક FDA મંજૂરીને ચિહ્નિત કરે છે.
અજમાયશમાં અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન કરવામાં આવ્યું હતું જેમાં અભ્યાસ ANBL3 (ક્લિનિકલ ટ્રાયલમાંથી પેદા થયેલ બાહ્ય નિયંત્રણ જૂથ) સાથે અભ્યાસ 0032b (પ્રયોગાત્મક જૂથ) ના પરિણામોની તુલના કરવામાં આવી હતી. અભ્યાસ 3b (NCT02395666) એક બહુ-કેન્દ્રીય અજમાયશ હતી જે ઓપન લેબલ અને બિન-રેન્ડમાઇઝ્ડ હતી, જેમાં બે સમૂહોનો સમાવેશ થતો હતો. ઉચ્ચ જોખમ ધરાવતા 105 પાત્ર દર્દીઓ ન્યુરોબ્લાસ્ટomaમા એક જૂથમાંથી (સ્ટ્રેટમ 1) રોગની પ્રગતિ, અસ્વીકાર્ય ઝેરી અથવા વધુમાં વધુ 2 વર્ષ સુધી શરીરની સપાટીના વિસ્તાર (BSA) દ્વારા નિર્ધારિત ડોઝ પર દરરોજ બે વાર મૌખિક રીતે એફલોર્નિથિન આપવામાં આવ્યું હતું. પ્રકાશિત સાહિત્યમાં અહેવાલ મુજબ અભ્યાસ ANBL3 ના ઐતિહાસિક બેન્ચમાર્ક ઇવેન્ટ ફ્રી સર્વાઇવલ (EFS) દર સાથે પરિણામોની સરખામણી કરવા માટે અભ્યાસ 0032bનું અગાઉથી આયોજન કરવામાં આવ્યું હતું.
અભ્યાસ ANBL0032 એ મલ્ટિ-સેન્ટર, ઓપન-લેબલ, રેન્ડમાઇઝ્ડ ટ્રાયલ હતો જેણે ડાયનુટ્યુક્સીમેબ, ગ્રાન્યુલોસાઇટ-મેક્રોફેજ કોલોની-સ્ટિમ્યુલેટિંગ ફેક્ટર, ઇન્ટરલ્યુકિન-2, અને સીઆઇએસ-રેટિનોઇક એસિડની તુલના એકલા બાળરોગના ન્યુરોબ્લાસ્ટૉમાના ઉચ્ચ જોખમવાળા દર્દીઓમાં કરી હતી. બાહ્ય નિયંત્રણ હાથ પ્રાયોગિક હાથના 1,241 દર્દીઓના ડેટા પર આધારિત હતું.
જે દર્દીઓ અભ્યાસ 3b અને ANBL0032 વચ્ચેની સરખામણી માટેના માપદંડોને પૂર્ણ કરે છે અને ચોક્કસ ક્લિનિકલ કોવેરીએટ્સ માટેનો સંપૂર્ણ ડેટા ધરાવતા હતા તેઓને તેમના પ્રોપેન્સિટી સ્કોર્સના આધારે 3:1 રેશિયોમાં જોડી દેવામાં આવ્યા હતા. પ્રાથમિક વિશ્લેષણમાં IWILFIN સાથે સારવાર કરાયેલા 90 દર્દીઓ અને ANBL270 અભ્યાસના 0032 નિયંત્રણ દર્દીઓનો સમાવેશ થાય છે.
પ્રાથમિક અસરકારકતાનું માપ ઘટના-મુક્ત સર્વાઈવલ (EFS) હતું, જેમાં રોગની પ્રગતિ, પુનરાવૃત્તિ, ગૌણ જીવલેણતા અથવા કોઈપણ કારણથી મૃત્યુનો સમાવેશ થાય છે. અન્ય અસરકારકતા મેટ્રિક એકંદર સર્વાઈવલ (OS) હતી, જેને કોઈપણ કારણથી મૃત્યુ તરીકે વ્યાખ્યાયિત કરવામાં આવી હતી. પ્રાથમિક વિશ્લેષણમાં EFS સંકટ ગુણોત્તર (HR) 0.48 થી 95 ના 0.27% આત્મવિશ્વાસ અંતરાલ (CI) સાથે 0.85 હતો. OS HR 0.32 થી 95 ના 0.15% CI સાથે 0.70 હતો. બાહ્ય રીતે નિયંત્રિત સંશોધન ડિઝાઇન સાથે આવતી સારવારની અસરનો અંદાજ કાઢવાની અનિશ્ચિતતાને કારણે, પેટા-વસ્તી પર અથવા વિવિધ આંકડાકીય પદ્ધતિઓનો ઉપયોગ કરીને વધારાના વિશ્લેષણ કરવામાં આવ્યા હતા. EFS HR 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) અને 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) ની વચ્ચે બદલાય છે, જ્યારે OS HR 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) થી 0.45% (95% CI: 0.21, 0.98) સુધીની છે. XNUMX, XNUMX).
અભ્યાસ 3b માં, સૌથી સામાન્ય આડઅસરો (≥5%), જેમાં પ્રયોગશાળાની અસામાન્યતાઓનો પણ સમાવેશ થાય છે, ભરાયેલા નાક, ઝાડા, ઉધરસ, સાઇનસાઇટિસ, ન્યુમોનિયા, ઉપલા શ્વસન માર્ગમાં ચેપ, નેત્રસ્તર દાહ, ઉલટી, તાવ, એલર્જીક નાસિકા પ્રદાહ, નીચલા ન્યુટ્રોફિલિસિસ હતા. ઉચ્ચ ALT અને AST, સાંભળવાની ખોટ, ત્વચા ચેપ અને પેશાબની નળીઓનો વિસ્તાર ચેપ.
કેન્સર
લ્યુટેટિયમ લુ 177 ડોટાટેટને USFDA દ્વારા GEP-NETS સાથે 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના બાળરોગના દર્દીઓ માટે મંજૂર કરવામાં આવે છે.
Lutetium Lu 177 dotatate, એક ગ્રાઉન્ડબ્રેકિંગ ટ્રીટમેન્ટ, ને તાજેતરમાં યુ.એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA) તરફથી બાળરોગના દર્દીઓ માટે મંજૂરી મળી છે, જે બાળરોગના ઓન્કોલોજીમાં નોંધપાત્ર સીમાચિહ્નરૂપ છે. આ મંજૂરી ન્યુરોએન્ડોક્રાઈન ટ્યુમર્સ (NETs) સામે લડતા બાળકો માટે આશાનું કિરણ દર્શાવે છે, જે કેન્સરનું એક દુર્લભ પરંતુ પડકારજનક સ્વરૂપ છે જે પરંપરાગત ઉપચારો સામે પ્રતિરોધક સાબિત થાય છે.
એલિશા મેન્ડોસા
11 શકે છે, 2024
