નવેમ્બર 2023: ક્રોનિક ફેઝ (CP) Ph+ ક્રોનિક માયલોજેનસ લ્યુકેમિયા (CML) ધરાવતા એક વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના બાળરોગના દર્દીઓ માટે, કાં તો નવા નિદાન થયેલ (ND) અથવા અગાઉના ઉપચાર માટે પ્રતિરોધક અથવા અસહિષ્ણુ (R/I) માટે, ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશને બોસુટિનિબ (બોસુટિનિબ)ને મંજૂરી આપી છે. બોસુલિફ, ફાઈઝર). વધુમાં, 50 મિલિગ્રામ અને 100 મિલિગ્રામ સાંદ્રતા સાથે એક નવલકથા કેપ્સ્યુલ ડોઝ ફોર્મ FDA દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું.
The BCHILD trial (NCT04258943) assessed the efficacy of bosutinib in paediatric patients with ND CP Ph+ CML and R/I CP Ph+ CML. The trial was multicenter, nonrandomized, and open-label, with the goals of determining a recommended dose, estimating safety and tolerability, assessing efficacy, and assessing બોસુટીનીબ pharmacokinetics in this patient population. The trial included 21 patients with ND CP Ph+ CML treated at 300 mg/m2 once daily and 28 patients with R/I CP Ph+ CML treated with bosutinib at 300 mg/m2 to 400 mg/m2 orally once daily.
મુખ્ય સાયટોજેનેટિક પ્રતિભાવ (MCyR), સંપૂર્ણ સાયટોજેનેટિક પ્રતિભાવ (CCyR), અને મુખ્ય પરમાણુ પ્રતિભાવ (MMR) એ પ્રાથમિક અસરકારકતા પરિણામ મેટ્રિક્સ હતા. ND CP Ph+ CML ધરાવતા બાળકોના દર્દીઓ માટે મુખ્ય (MCyR) અને સંપૂર્ણ (CCyR) સાયટોજેનેટિક પ્રતિભાવો અનુક્રમે 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) અને 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) હતા. 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) MMR હતો, અને 14.2 મહિના એ મધ્ય અનુવર્તી સમયગાળો હતો (શ્રેણી: 1.1, 26.3 મહિના).
R/I CP Ph+ CML ધરાવતા બાળકોના દર્દીઓ માટે મુખ્ય (MCyR) અને સંપૂર્ણ (CCyR) સાયટોજેનેટિક પ્રતિભાવો અનુક્રમે 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) અને 78.6% (95% CI: 59, 91.7) હતા. 50% (95% CI: 30.6, 69.4) MMR હતો. એમએમઆર સુધી પહોંચેલા 14 દર્દીઓમાંથી બેએ અનુક્રમે 13.6 અને 24.7 મહિનાની સારવાર લીધા બાદ એમએમઆર ગુમાવ્યો હતો. 23.2 મહિનાનું ફોલો-અપ સરેરાશ હતું (શ્રેણી: 1, 61.5 મહિના).
બાળરોગના દર્દીઓમાં, ઝાડા, પેટમાં દુખાવો, ઉલટી, ઉબકા, ફોલ્લીઓ, સુસ્તી, યકૃતની તકલીફ, માથાનો દુખાવો, પાયરેક્સિઆ, ભૂખમાં ઘટાડો અને કબજિયાત સૌથી વધુ વારંવાર નોંધાયેલી આડઅસરો (≥20%) હતી. બાળરોગના દર્દીઓમાં, ક્રિએટિનાઇનમાં વધારો, એલાનિન એમિનોટ્રાન્સફેરેઝ અથવા એસ્પાર્ટેટ એમિનોટ્રાન્સફેરેસમાં વધારો, સફેદ રક્ત કોશિકાઓની સંખ્યામાં ઘટાડો અને પ્લેટલેટની સંખ્યામાં ઘટાડો એ સૌથી પ્રચલિત પ્રયોગશાળા અસામાન્યતાઓ હતી જે બેઝલાઇન (≥45%) થી વધુ ખરાબ થઈ હતી.
ND CP Ph+ CML ધરાવતા બાળરોગના દર્દીઓ માટે, ખોરાક સાથે દિવસમાં એકવાર મૌખિક રીતે બોસુટિનિબની ભલામણ કરેલ માત્રા 300 mg/m2 છે; R/I CP Ph+ CML ધરાવતા બાળરોગના દર્દીઓ માટે, ખોરાક સાથે દિવસમાં એકવાર મૌખિક રીતે 400 mg/m2 ભલામણ કરેલ માત્રા છે. કેપ્સ્યુલ્સની સામગ્રીને દહીં અથવા સફરજનની ચટણી સાથે જોડી શકાય છે જેઓ તેને ગળી શકતા નથી.
