Lúnasa 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), inhibitor fachtóir hypoxia-inducible, ceadaithe ag an Riarachán Bia agus Drugaí d'othair aosach a bhfuil galar von Hippel-Lindau a éilíonn teiripe le haghaidh carcinoma cille duánach gaolmhar (RCC), hemangioblastomas lárchóras na néaróg (CNS), nó siadaí neuroendocrine pancreatic. (pNET) ach ní gá máinliacht láithreach.
Rinneadh staidéar ar Belzutifan i 61 othar le VHL-ghaolmhar RCC (VHL-RCC) a diagnóisíodh bunaithe ar athrú germlíne VHL agus meall soladach inbhraite amháin ar a laghad teoranta don duán sa Staidéar leanúnach 004 (NCT03401788), imscrúdú cliniciúil lipéad oscailte. Cláraíodh othair le hurchóideacht eile a bhaineann le VHL, mar hemangioblastomas CNS agus pNET. Tugadh Belzutifan 120 mg d'othair uair amháin sa lá go dtí go ndeachaigh galar nó tocsaineacht do-ghlactha chun cinn.
Ba é an ráta freagartha foriomlán (ORR) an críochphointe éifeachtúlachta príomhúil, mar atá sainmhínithe ag measúnú raideolaíoch agus measúnaithe ag coiste athbhreithnithe neamhspleách ag baint úsáide as RECIST v1.1. Dhá sprioc éifeachtúlachta eile (TTR) ba ea fad na freagartha (DoR) agus an t-am chun freagartha. I gcás daoine aonair a raibh baint acu le VHL RCC, fuarthas ORR de 49% (95 faoin gcéad CI: 36, 62). Rianaíodh gach othar le VHL-RCC a fuair freagra ar feadh 18 mí ar a laghad tar éis don chóireáil tosú. Níor comhlíonadh an DoR airmheánach; Bhí DoR níos lú ná 56 mhí ag 12% de na freagróirí agus meán TTR de 8 mí. Bhí ORR de 24 faoin gcéad ag 63 othar le hemangioblastomas CNS intomhaiste, agus bhí ORR de 12 faoin gcéad ag 83 othar le pNET intomhaiste in othair le hurchóideacht neamh-RCC eile a bhaineann le VHL. Maidir le hemangioblastomas CNS agus pNET, níor comhlíonadh an DoR airmheánach, le tréimhsí freagartha níos lú ná 12 mhí i 73 faoin gcéad agus 50 faoin gcéad de na hothair, faoi seach.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Ba chóir Belzutifan a ghlacadh uair amháin sa lá, le bia nó gan é, i dáileog de 120 mg.
Tagairt: https://www.fda.gov/
Seiceáil sonraí anseo.
