মে 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) প্রাপ্তবয়স্ক এবং শিশু রোগীদের (12 বছর বা তার বেশি বয়সী) হেমাটোলজিক ম্যালিগন্যান্সির ক্ষেত্রে ব্যবহারের জন্য ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল যাদের মায়লোঅ্যাব্লেটিভ কন্ডিশনিংয়ের পরে নাভির কর্ড রক্ত প্রতিস্থাপনের জন্য নির্ধারিত হয়েছে। নিউট্রোফিল পুনরুদ্ধারের গতি বাড়াতে এবং সংক্রমণের ঝুঁকি কমাতে।
অধ্যয়ন P0501 (NCT02730299), একটি ওপেন-লেবেল, মাল্টিসেন্টার, ওমিডুবিসেল-অনএলভি প্রতিস্থাপনের এলোমেলো ট্রায়াল বা হেমাটোলজিক ম্যালিগন্যান্সি রোগীদের মায়লোঅ্যাব্লেটিভ কন্ডিশনিংয়ের পরে আনম্যানিপুলেটেড কর্ড ব্লাড (ইউসিবি) ইউনিট প্রতিস্থাপন, চিকিত্সার কার্যকারিতা এবং নিরাপত্তা ছিল। মোট 125 জন ব্যক্তিকে এলোমেলোভাবে বরাদ্দ করা হয়েছিল, যার মধ্যে 62 জন ওমিডুবিসেল-অনএলভি এবং 63 জন ইউসিবি পেয়েছেন। 52 জন রোগীর ওমিডুবিসেল-অনএলভি ট্রান্সপ্লান্টেশন হয়েছে, যার গড় ডোজ 9.0 X 106 কোষ/কেজি (সীমা 2.1 - 47.6 X 106 কোষ/কেজি) CD34+ কোষের। UCB বাহুতে, 56 জন রোগীর এক বা দুটি কর্ড ইউনিট (66% দুটি কর্ড ইউনিট পেয়েছে) রোপন করা হয়েছিল। গল-পরবর্তী সেল ডোজ রেকর্ড করা 34 জন রোগীর মধ্যমা CD42+ সেল ডোজ ছিল 0.2 X 106 কোষ/কেজি (পরিসীমা 0.0 – 0.8 X 106 কোষ/কেজি)। অন্যান্য কন্ডিশনিং প্রোটোকল ব্যবহার করা হয়েছিল, যেমন কেমোথেরাপি বা টোটাল বডি ইরেডিয়েশনের উপর ভিত্তি করে।
প্রতিস্থাপনের পর নিউট্রোফিল পুনরুদ্ধারের সময় এবং ব্লাড অ্যান্ড ম্যারো ট্রান্সপ্লান্ট ক্লিনিক্যাল ট্রায়ালস নেটওয়ার্ক (বিএমটি সিটিএন) গ্রেড 2/3 ব্যাকটেরিয়া বা গ্রেড 3 ছত্রাক সংক্রমণের 100 দিন পর্যন্ত ট্রান্সপ্লান্টেশনের প্রাথমিক কার্যকারিতা ফলাফলের ব্যবস্থা ছিল। নিউট্রোফিল পুনরুদ্ধারের মাঝামাঝি সময় ছিল 12 দিন (95% CI: 10-15 দিন) যারা ওমিডুবিসেল-অনএলভি গ্রহণ করছে এবং যারা UCB গ্রহণ করছে তাদের জন্য 22 দিন (95% CI: 19-25 দিন)। ওমিডুবিসেল-অনএলভি বাহুতে, 87% রোগী এবং 83% যারা UCB গ্রহন করেছেন তাদের নিউট্রোফিল পুনরুদ্ধারের অভিজ্ঞতা হয়েছে। প্রতিস্থাপনের 100 দিন পর্যন্ত, BMT CTN গ্রেড 2/3 ব্যাকটেরিয়া বা গ্রেড 3 ছত্রাক সংক্রমণের ঘটনা দুটি গ্রুপে যথাক্রমে 39% এবং 60% ছিল।
নির্ধারিত উপাদানের মধ্যে রয়েছে মারাত্মক বা প্রাণঘাতী ইনফিউশন প্রতিক্রিয়া, গ্রাফ্ট বনাম হোস্ট ডিজিজ (GvHD), এনগ্র্যাফ্টমেন্ট সিন্ড্রোম এবং গ্রাফ্ট ফেইলিউরের জন্য একটি বক্সযুক্ত সতর্কতা, অনুমোদিত UCB ওষুধের মতো। Omidubicel-onlv কোনো রোগের জন্য 117 জনকে দেওয়া হয়েছিল; তাদের মধ্যে, 47% অভিজ্ঞ আধান প্রতিক্রিয়া, 58% অভিজ্ঞ তীব্র GVHD, 35% অভিজ্ঞ দীর্ঘস্থায়ী GVHD, এবং 3% অভিজ্ঞ গ্রাফ্ট ব্যর্থতা।
হেমাটোলজিক ম্যালিগন্যান্সি রোগীদের স্টাডি P3-এ সবচেয়ে ঘন ঘন গ্রেড 5-0501 এর প্রতিকূল প্রতিক্রিয়াগুলি হল ব্যথা (33%), মিউকোসাল প্রদাহ (31%), উচ্চ রক্তচাপ (25%), এবং গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল বিষাক্ততা (19%)।
প্রস্তাবিত ওমিডুবিসেল-অনএলভি ডোজ হল দুটি অনুক্রমিক ইনফিউশন যা নিম্নলিখিতগুলি নিয়ে গঠিত:
- একটি সংস্কৃত ভগ্নাংশ: সর্বনিম্ন 8.0 × 108 সর্বনিম্ন 8.7 শতাংশ CD34+ কোষ এবং সর্বনিম্ন 9.2 × 10 সহ মোট কার্যকর কোষ7 মোট CD34+ কোষ, এর পরে
- একটি অ-সংস্কৃতি ভগ্নাংশ: সর্বনিম্ন 4.0 × 108 সর্বনিম্ন 2.4 × 10 সহ মোট কার্যকর কোষ7 CD3+ কোষ।
