అధిక-రిస్క్ న్యూరోబ్లాస్టోమా ఉన్న పెద్దలు మరియు పిల్లల రోగుల కోసం ఎఫ్లోర్నిథైన్ USFDAచే ఆమోదించబడింది

FDA ఆమోదించింది ఎఫ్లోర్నిథిన్ (IWILFIN, USWM, LLC) డిసెంబరు 13, 2023న, యాంటీ-జిడి2 ఇమ్యునోథెరపీ వంటి మునుపటి మల్టీఎజెంట్, మల్టీమోడాలిటీ థెరపీకి పాక్షిక ప్రతిస్పందన కలిగిన హై-రిస్క్ న్యూరోబ్లాస్టోమా (HRNB) ఉన్న పెద్దలు మరియు పిల్లలలో పునఃస్థితి ప్రమాదాన్ని తగ్గించడానికి.

ఇది HRNB ఉన్న బాల్య రోగులలో పునఃస్థితి యొక్క సంభావ్యతను తగ్గించడానికి రూపొందించిన చికిత్స యొక్క ప్రారంభ FDA ఆమోదాన్ని సూచిస్తుంది.

The effectiveness was assessed in a trial that compared results from Study 3b (the experimental group) with Study ANBL0032 (the external control group generated from a clinical trial). Study 3b (NCT02395666) was a multi-center trial that was open label and non-randomized, consisting of two cohorts. 105 eligible patients with high-risk న్యూరోబ్లాస్టోమా from one group (Stratum 1) were given eflornithine orally, twice daily at a dosage determined by body surface area (BSA) until disease progression, unacceptable toxicity, or for a maximum of 2 years. Study 3b was planned in advance to compare outcomes with the historical benchmark event free survival (EFS) rate from Study ANBL0032 as reported in published literature.

అధ్యయనం ANBL0032 అనేది బహుళ-కేంద్ర, ఓపెన్-లేబుల్, యాదృచ్ఛిక ట్రయల్, ఇది డైనుటక్సిమాబ్, గ్రాన్యులోసైట్-మాక్రోఫేజ్ కాలనీ-స్టిమ్యులేటింగ్ ఫ్యాక్టర్, ఇంటర్‌లుకిన్-2 మరియు సిస్-రెటినోయిక్ యాసిడ్‌ను సిస్-రెటినోయిక్ యాసిడ్‌తో పోల్చింది. ఎక్స్‌టర్నల్ కంట్రోల్ ఆర్మ్ ప్రయోగాత్మక ఆర్మ్‌లోని 1,241 మంది రోగుల డేటా ఆధారంగా రూపొందించబడింది.

స్టడీ 3b మరియు ANBL0032 మధ్య పోలిక కోసం ప్రమాణాలను కలిగి ఉన్న మరియు నిర్దిష్ట క్లినికల్ కోవేరియేట్‌ల కోసం పూర్తి డేటాను కలిగి ఉన్న రోగులు వారి ప్రవృత్తి స్కోర్‌ల ఆధారంగా 3:1 నిష్పత్తిలో జత చేయబడ్డారు. ప్రాథమిక విశ్లేషణలో IWILFINతో చికిత్స పొందిన 90 మంది రోగులు మరియు అధ్యయనం ANBL270 నుండి 0032 మంది నియంత్రణ రోగులు ఉన్నారు.

ప్రాధమిక సమర్ధత కొలత ఈవెంట్-ఫ్రీ సర్వైవల్ (EFS), ఇది వ్యాధి పురోగతి, పునరావృతం, ద్వితీయ ప్రాణాంతకత లేదా ఏదైనా కారణం నుండి మరణాన్ని కలిగి ఉంటుంది. మరొక సమర్థత కొలమానం మొత్తం మనుగడ (OS), ఇది ఏదైనా కారణం నుండి మరణంగా నిర్వచించబడింది. ప్రాథమిక విశ్లేషణలో EFS ప్రమాద నిష్పత్తి (HR) 0.48, 95% విశ్వాస విరామం (CI) 0.27 నుండి 0.85. OS HR 0.32, 95% CI 0.15 నుండి 0.70 వరకు ఉంది. బాహ్యంగా నియంత్రిత పరిశోధన రూపకల్పనతో వచ్చే చికిత్స ప్రభావాన్ని అంచనా వేయడంలో అనిశ్చితి కారణంగా, ఉప జనాభాపై లేదా విభిన్న గణాంక పద్ధతులను ఉపయోగించి అదనపు విశ్లేషణలు జరిగాయి. EFS HR 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) మరియు 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) మధ్య మారుతూ ఉంటుంది, అయితే OS HR 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) (0.45% CI: 95) నుండి 0.21% 0.98 వరకు ఉంటుంది. XNUMX, XNUMX).

అధ్యయనం 3bలో, అత్యంత సాధారణ దుష్ప్రభావాలు (≥5%), ఇందులో ప్రయోగశాల అసాధారణతలు కూడా ఉన్నాయి, మూసుకుపోయిన ముక్కు, అతిసారం, దగ్గు, సైనసిటిస్, న్యుమోనియా, ఎగువ శ్వాసకోశ ఇన్ఫెక్షన్, కండ్లకలక, వాంతులు, జ్వరం, అలెర్జీ రినిటిస్, న్యూట్రోఫిల్స్ అధిక ALT మరియు AST, వినికిడి లోపం, చర్మ వ్యాధి మరియు మూత్ర మార్గము సంక్రమణం.