જુલાઈ 2023: નાના પાયે ક્લિનિકલ ટ્રાયલના પુરાવા દર્શાવે છે કે માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસ, નર્વસ સિસ્ટમની સ્વયંપ્રતિરક્ષા ડિસઓર્ડર, CAR-T, એક અદ્યતન બ્લડ કેન્સર ઇમ્યુનોથેરાપીની વિવિધતા સાથે સારવાર કરી શકાય છે. સંશોધિત CAR-T ટ્રીટમેન્ટ, જેનો અર્થ કાઇમરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર ટી-સેલ છે, તેનો વૈજ્ઞાનિકો દ્વારા ઉપયોગ કરવામાં આવ્યો હતો. તે લાંબા સમય સુધી માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસના લક્ષણોને ઘટાડી શકે છે અને તેનાથી કોઈ મોટી આડઅસર થતી નથી. ધ લેન્સેટ ન્યુરોલોજીમાં પ્રકાશિત થયેલા આ અભ્યાસ માટે નેશનલ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ ઓફ ન્યુરોલોજિકલ ડિસઓર્ડર્સ એન્ડ સ્ટ્રોક (NINDS) ના નાના બિઝનેસ ગ્રાન્ટ દ્વારા ચૂકવણી કરવામાં આવી હતી, જે નેશનલ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ ઑફ હેલ્થનો ભાગ છે. આ ગ્રાન્ટ ગેથર્સબર્ગ, મેરીલેન્ડ સ્થિત કંપની કાર્ટેશિયન થેરાપ્યુટીક્સને આપવામાં આવી હતી.
Using a groundbreaking therapy like CAR-T to potentially treat a neurological disorder shows how flexible ઇમ્યુનોથેરાપી can be when there are few or no other treatment options,” said Emily Caporello, Ph.D., head of the NINDS Small Business Programme.
માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસ એ લાંબા ગાળાના સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગ છે જે ત્યારે થાય છે જ્યારે શરીરની રોગપ્રતિકારક શક્તિ એક પ્રોટીન પર હુમલો કરે છે જ્યાં નર્વ કોશિકાઓ સ્નાયુઓ સાથે વાત કરે છે. આ રોગ સ્નાયુઓની નબળાઇ દ્વારા વર્ગીકૃત થયેલ છે જે વ્યક્તિ સક્રિય હોય ત્યારે વધુ ખરાબ થાય છે અને જ્યારે વ્યક્તિ આરામ કરે છે ત્યારે તે વધુ સારું થાય છે. અત્યારે આપણી પાસે જે સારવાર છે તેનો મુખ્ય ધ્યેય લક્ષણો ઘટાડવાનો છે, ખાસ કરીને સ્નાયુઓની નબળાઈ.
અભ્યાસમાં, સામાન્યકૃત માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસ ધરાવતા 14 લોકોને ડેસકાર્ટેસ-08ની વિવિધ માત્રા આપવામાં આવી હતી, જે CAR-T થેરાપીનું સંશોધિત સ્વરૂપ છે જે કોષોને લક્ષ્ય બનાવે છે જે એન્ટિબોડીઝ બનાવે છે જે માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસનું કારણ બને છે. શ્રેષ્ઠ માત્રા છ અઠવાડિયા માટે અઠવાડિયામાં એકવાર એક ગોળી હોવાનું જણાયું હતું. સારવાર કેટલી સારી રીતે કામ કરે છે તે વિશેની પ્રારંભિક માહિતી પ્રોત્સાહક છે, પરંતુ તે કેટલી સારી રીતે કાર્ય કરે છે તે નિર્ધારિત કરવા માટે વધુ ક્લિનિકલ પરીક્ષણોની જરૂર છે. ડેસકાર્ટેસ-08 લેનારા ત્રણ લોકોએ તેમના તમામ અથવા લગભગ તમામ લક્ષણો દૂર કરી દીધા હતા. આ અસરો સારવાર પછી છ મહિના સુધી ચાલે છે. અન્ય બે લોકોને હવે ઇન્ટ્રાવેનસ ઇમ્યુનોગ્લોબ્યુલિન સાથે સારવારની જરૂર નથી જે ગંભીર MG ધરાવતા કેટલાક લોકોને આપવામાં આવે છે.
મુરાત વી. કલાયોગ્લુ, MD, Ph.D., કાર્ટેશિયન થેરાપ્યુટિક્સના પ્રમુખ અને CEO, જણાવ્યું હતું કે, "અમે ડેકાર્ટેસ-08 માટે ઊંડા, લાંબા સમય સુધી ચાલતા પ્રતિભાવો જોયા જે સારવાર પછી ઓછામાં ઓછા છ મહિના સુધી ચાલ્યા." "અમે હવે એક મોટો રેન્ડમાઇઝ્ડ, પ્લેસબો-નિયંત્રિત અભ્યાસ શરૂ કર્યો છે, જે એન્જિનિયર્ડ દત્તક સેલ થેરાપી માટે તેના પ્રકારનો પ્રથમ છે."
In CAR-T therapy, a patient’s T-cells are reprogrammed to fight a specific target. T-cells are a key part of the immune system that can find and kill invading pathogens. With રક્ત કેન્સર, the cancer itself is now the new target. For myasthenia gravis, the goal is to kill the bad cells that make the antibodies that cause damage.
CAR-T સહિતની ઘણી ઇમ્યુનોથેરાપીઓ મોટી આડ અસરોનું કારણ બની શકે છે, જે અદ્યતન કેન્સરના કિસ્સામાં સહન કરી શકાય છે, પરંતુ માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસ અને અન્ય લાંબા ગાળાની પરિસ્થિતિઓમાં તેનો ઉપયોગ અશક્ય બનાવે છે. ટી-સેલ્સ સામાન્ય રીતે ડીએનએ દ્વારા બદલાય છે, જે કોષમાં રહે છે અને જ્યારે પણ કોષ વિભાજીત થાય છે ત્યારે તેની નકલ કરવામાં આવે છે. આ ક્રિયાને વધુ મજબૂત બનાવી શકે છે અને ખતરનાક આડઅસરોનું કારણ બની શકે છે.
ડેસકાર્ટેસ-08 ટી-કોષોને બદલવા માટે ડીએનએનો ઉપયોગ કરતું નથી કારણ કે જ્યારે કોષો વિભાજીત થાય છે ત્યારે ડીએનએ પોતાની નકલ કરે છે. તેના બદલે, તે મેસેન્જર RNA (mRNA) નો ઉપયોગ કરે છે, જે કોષો વિભાજીત થાય ત્યારે તેની નકલ કરતું નથી. પરિણામ એ ટૂંકા સારવાર સમયગાળો છે જે એક ડોઝને બદલે એક કરતા વધુ વખત આપવામાં આવે છે, જે DNA-પ્રોગ્રામ કરેલ CAR-T ઉપચાર સામાન્ય રીતે કેવી રીતે કાર્ય કરે છે. આ અભ્યાસનો મુખ્ય ધ્યેય સ્નાયુઓની નબળાઈના લક્ષણોને ઘટાડવા માટે ડેસકાર્ટેસ-08 ની યોગ્ય માત્રા શોધવાનો હતો જ્યારે શક્ય તેટલી ઓછી આડઅસર થાય છે.
In a larger તબીબી પરીક્ષણ, Descartes-08 therapy is now being tried to see if it can help reduce the symptoms of myasthenia gravis. Importantly, there will also be a placebo group in this study. This is an important control to make sure that any improvement seen is due to the treatment and not something else.
