મે 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) ને ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન દ્વારા પુખ્ત અને બાળરોગના દર્દીઓ (12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના) માં હિમેટોલોજિક મેલિગ્નન્સી સાથેના ઉપયોગ માટે મંજૂર કરવામાં આવી હતી જેમને માયલોએબ્લેટિવ કન્ડીશનીંગ પછી નાળનું રક્ત ટ્રાન્સપ્લાન્ટ મળવાનું છે. ન્યુટ્રોફિલ પુનઃપ્રાપ્તિને ઝડપી બનાવવા અને ચેપનું જોખમ ઘટાડવા માટે.
અભ્યાસ P0501 (NCT02730299) માં, હેમેટોલોજિક મેલીગ્નન્સી ધરાવતા દર્દીઓમાં માયલોએબ્લેટિવ કન્ડીશનીંગ પછી ઓમિડ્યુબીસેલ-ઓનએલવી ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન અથવા અનમેનિપ્યુલેટેડ કોર્ડ બ્લડ (યુસીબી) યુનિટ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશનનું ઓપન-લેબલ, મલ્ટિસેન્ટર, રેન્ડમાઇઝ્ડ ટ્રાયલ, સારવારની અસરકારકતા અને સલામતી તરીકે સારવારની અસરકારકતા હતી. કુલ 125 વ્યક્તિઓને અવ્યવસ્થિત રીતે સોંપવામાં આવી હતી, જેમાં 62 ઓમિડ્યુબિસેલ-ઓનએલવી પ્રાપ્ત કરી રહ્યા છે અને 63 યુસીબી પ્રાપ્ત કરી રહ્યાં છે. 52 દર્દીઓએ CD9.0+ કોષોના 106 X 2.1 કોષો/કિલો (શ્રેણી 47.6 - 106 X 34 કોષો/કિલો) ની સરેરાશ માત્રા સાથે ઓમિડ્યુબિસેલ-ઓનએલવી ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન કર્યું હતું. UCB આર્મમાં, 56 દર્દીઓને એક કે બે કોર્ડ યુનિટ (66%ને બે કોર્ડ યુનિટ મળ્યા) રોપવામાં આવ્યા હતા. 34 દર્દીઓમાં સરેરાશ CD42+ સેલ ડોઝ કે જેમણે પોસ્ટ-થૉ સેલ ડોઝ નોંધ્યા હતા તે 0.2 X 106 સેલ/કિલો (શ્રેણી 0.0 - 0.8 X 106 કોષો/કિલો) હતી. અન્ય કન્ડીશનીંગ પ્રોટોકોલ્સનો ઉપયોગ કરવામાં આવ્યો હતો, જેમ કે કીમોથેરાપી અથવા ટોટલ બોડી ઇરેડિયેશન પર આધારિત.
ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન પછી ન્યુટ્રોફિલ પુનઃપ્રાપ્તિનો સમય અને બ્લડ એન્ડ મેરો ટ્રાન્સપ્લાન્ટ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ નેટવર્ક (BMT CTN) ગ્રેડ 2/3 બેક્ટેરિયલ અથવા ગ્રેડ 3 ફંગલ ચેપ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન પછી 100 દિવસ સુધીની આવર્તન એ પ્રાથમિક અસરકારકતાના પરિણામોના પગલાં હતા. ન્યુટ્રોફિલ પુનઃપ્રાપ્તિનો સરેરાશ સમય ઓમિડ્યુબિસેલ-ઓનએલવી મેળવનારાઓ માટે 12 દિવસ (95% CI: 10-15 દિવસ) અને UCB મેળવનારાઓ માટે 22 દિવસ (95% CI: 19-25 દિવસ) હતો. ઓમિડુબિસેલ-ઓનએલવી આર્મમાં, 87% દર્દીઓ અને UCB મેળવનારા 83% લોકોએ ન્યુટ્રોફિલ પુનઃપ્રાપ્તિનો અનુભવ કર્યો. ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન પછી 100 દિવસ સુધી, બે જૂથોમાં BMT CTN ગ્રેડ 2/3 બેક્ટેરિયલ અથવા ગ્રેડ 3 ફંગલ ચેપની ઘટનાઓ અનુક્રમે 39% અને 60% હતી.
નિર્ધારિત સામગ્રીમાં ઘાતક અથવા જીવલેણ ઇન્ફ્યુઝન પ્રતિક્રિયાઓ, કલમ વિરુદ્ધ યજમાન રોગ (GvHD), એન્ગ્રાફ્ટમેન્ટ સિન્ડ્રોમ અને કલમ નિષ્ફળતા માટે બોક્સવાળી ચેતવણીનો સમાવેશ થાય છે, જે અધિકૃત UCB દવાઓની જેમ છે. Omidubicel-onlv કોઈપણ રોગ માટે 117 વ્યક્તિઓને આપવામાં આવ્યું હતું; તેમાંથી, 47% અનુભવી પ્રેરણા પ્રતિક્રિયાઓ, 58% અનુભવી તીવ્ર GVHD, 35% અનુભવી ક્રોનિક GVHD, અને 3% કલમ નિષ્ફળતા અનુભવી.
હિમેટોલોજિક મેલીગ્નન્સીવાળા દર્દીઓના અભ્યાસ P3માં સૌથી વધુ વારંવાર ગ્રેડ 5-0501 પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓ પીડા (33%), મ્યુકોસલ બળતરા (31%), હાયપરટેન્શન (25%), અને જઠરાંત્રિય ઝેરી (19%) હતા.
ભલામણ કરેલ ઓમિડ્યુબીસેલ-ઓનએલવી ડોઝ બે ક્રમિક ઇન્ફ્યુઝન છે જેમાં નીચેનાનો સમાવેશ થાય છે:
- એક સંસ્કારી અપૂર્ણાંક: ન્યૂનતમ 8.0 × 108 ઓછામાં ઓછા 8.7 ટકા CD34+ કોષો અને ન્યૂનતમ 9.2 × 10 સાથે કુલ સધ્ધર કોષો7 કુલ CD34+ કોષો, ત્યારબાદ
- બિન-સંસ્કૃત અપૂર્ણાંક: ન્યૂનતમ 4.0 × 108 ન્યૂનતમ 2.4 × 10 સાથે કુલ સધ્ધર કોષો7 CD3+ કોષો.
