ઓગસ્ટ 2021: બેલ્ઝુટીફાન (વેલિરેગ, મર્ક), હાયપોક્સિયા-ઇન્ડ્યુસિબલ ફેક્ટર અવરોધક, વોન હિપ્પલ-લિન્ડાઉ રોગ ધરાવતા પુખ્ત દર્દીઓ માટે ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યું છે જેમને સંકળાયેલ રેનલ સેલ કાર્સિનોમા (RCC), સેન્ટ્રલ નર્વસ સિસ્ટમ (CNS) હેમેન્ગીયોબ્લાસ્ટોમાસ અથવા સ્વાદુપિંડના ન્યુરોએન્ડોક્રાઇન ટ્યુમર માટે ઉપચારની જરૂર છે. (pNET) પરંતુ તાત્કાલિક સર્જરીની જરૂર નથી.
VHL-સંબંધિત RCC (VHL-RCC) ધરાવતા 61 દર્દીઓમાં બેલઝુટીફનનો અભ્યાસ VHL જર્મલાઇન ફેરફારના આધારે નિદાન કરવામાં આવ્યો હતો અને ચાલુ અભ્યાસ 004 (NCT03401788), ઓપન-લેબલ ક્લિનિકલ તપાસમાં કિડની સુધી મર્યાદિત ઓછામાં ઓછી એક શોધી શકાય તેવી ઘન ગાંઠ હતી. અન્ય VHL-સંબંધિત જીવલેણ રોગો, જેમ કે CNS હેમેન્જીયોબ્લાસ્ટોમાસ અને pNET ધરાવતા દર્દીઓની નોંધણી કરવામાં આવી હતી. બેલઝુટીફન 120 મિલિગ્રામ દર્દીઓને દિવસમાં એકવાર રોગની પ્રગતિ અથવા અસહ્ય ઝેરી ન થાય ત્યાં સુધી આપવામાં આવે છે.
એકંદર પ્રતિભાવ દર (ORR) એ પ્રાથમિક અસરકારકતાનો અંતિમ બિંદુ હતો, જેમ કે રેડિયોલોજીકલ મૂલ્યાંકન દ્વારા વ્યાખ્યાયિત કરવામાં આવ્યું હતું અને RECIST v1.1 નો ઉપયોગ કરીને સ્વતંત્ર સમીક્ષા સમિતિ દ્વારા મૂલ્યાંકન કરવામાં આવ્યું હતું. પ્રતિભાવની અવધિ (DoR) અને પ્રતિભાવ આપવાનો સમય બે અન્ય અસરકારકતા લક્ષ્યો (TTR) હતા. VHL-સંબંધિત RCC ધરાવતી વ્યક્તિઓમાં, 49% (95 ટકા CI: 36, 62) નો ORR જોવા મળ્યો હતો. VHL-RCC ધરાવતા તમામ દર્દીઓ કે જેમણે પ્રતિભાવ આપ્યો હતો તેમને સારવાર શરૂ થયા પછી ઓછામાં ઓછા 18 મહિના સુધી ટ્રેક કરવામાં આવ્યા હતા. મધ્ય ડીઓઆર મળ્યા ન હતા; 56% ઉત્તરદાતાઓની ડીઓઆર 12 મહિનાથી ઓછી અને સરેરાશ TTR 8 મહિનાની હતી. માપી શકાય તેવા સીએનએસ હેમેન્ગીયોબ્લાસ્ટોમાસવાળા 24 દર્દીઓમાં 63 ટકાનો ORR હતો, અને માપી શકાય તેવા pNET ધરાવતા 12 દર્દીઓમાં અન્ય VHL-સંકળાયેલ બિન-આરસીસી મેલીગ્નન્સીવાળા દર્દીઓમાં 83 ટકાનો ORR હતો. સીએનએસ હેમેન્ગીયોબ્લાસ્ટોમાસ અને પીએનઇટી માટે, અનુક્રમે 12 ટકા અને 73 ટકા દર્દીઓમાં 50 મહિનાથી ઓછા પ્રતિભાવની અવધિ સાથે, સરેરાશ ડીઓઆર મળ્યા ન હતા.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
બેલઝુટીફન દિવસમાં એકવાર, ખોરાક સાથે અથવા વગર, 120 મિલિગ્રામની માત્રામાં લેવું જોઈએ.
સંદર્ભ: https://www.fda.gov/
વિગતો તપાસો અહીં.
