માર્ચ 2022: એબેટાસેપ્ટ (ઓરેન્સિયા, બ્રિસ્ટોલ-માયર્સ સ્ક્વિબ કંપની)ને ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન દ્વારા પુખ્ત વયના અને 2 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના બાળકોમાં તીવ્ર કલમ વિરુદ્ધ યજમાન રોગ (aGVHD) ની રોકથામ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યું છે જેઓ મેળ ખાતી અથવા 1 એલીલેથી હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન (HSCT) પ્રાપ્ત કરી રહ્યા છે. મેળ ન ખાતો અસંબંધિત દાતા. AGVHD માટેની આ પ્રથમ સારવાર છે જેને FDA દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવી છે. ક્લિનિકલ અસરકારકતા નક્કી કરવા માટે એપ્લિકેશનમાં રીઅલ-વર્લ્ડ ડેટા (RWD) નો ઉપયોગ કરવામાં આવ્યો હતો. RWD એ ક્લિનિકલ ડેટાનો સંદર્ભ આપે છે જે વાસ્તવિક-વિશ્વ પુરાવા (RWE) પ્રદાન કરવા માટે રજિસ્ટ્રી ડેટા સહિત ઘણા સ્રોતોમાંથી વ્યવસ્થિત રીતે એકત્રિત કરવામાં આવે છે.
બે તપાસમાં, છ અને તેથી વધુ વયના બાળકો કે જેમણે મેળ ખાતા અથવા 1 એલીલ-અસંગત અસંબંધિત દાતા પાસેથી HSCT મેળવ્યું હતું તેમની અસરકારકતા માટે તપાસ કરવામાં આવી હતી.
GVHD-1 (NCT 01743131) એ રેન્ડમાઇઝ્ડ (1:1), ડબલ-બ્લાઇન્ડ, પ્લેસબો-નિયંત્રિત ક્લિનિકલ ટ્રાયલ હતી જેમાં દર્દીઓને 8માંથી 8 માનવ લ્યુકોસાઇટ એન્ટિજેન (HLA) પ્રાપ્ત કર્યા પછી CNI અને MTX સાથે સંયોજનમાં એબેટાસેપ્ટ અથવા પ્લેસબો પ્રાપ્ત થયો હતો. - મેળ ખાતી HSCT. જ્યારે પ્રત્યારોપણ (HR 180; 0.55 ટકા CI 95, 0.26) પછી 1.18મા દિવસે પ્લેસિબો મેળવનાર દર્દીઓની સરખામણીમાં ઓરેન્સિયા મેળવનારા દર્દીઓમાં ગંભીર (ગ્રેડ III-IV) એજીવીએચડી-મુક્ત અસ્તિત્વમાં નોંધપાત્ર સુધારો થયો ન હતો, જ્યારે દિવસ દરમિયાન OS દર HSCT પછી 180 દર્દીઓ માટે 97 ટકા (95 ટકા CI: 89 ટકા, 99 ટકા) દર્દીઓ માટે (HR 84; 95 ટકા CI: 73, 91) ની સરખામણીએ એબેટાસેપ્ટ મેળવનારા દર્દીઓ માટે 0.33 ટકા (95 ટકા CI: 0.12 ટકા, 0.93 ટકા) હતા. ). HSCT પછીના 180મા દિવસે, એબેટાસેપ્ટ મેળવનાર દર્દીઓ માટે મધ્યમ-ગંભીર (ગ્રેડ II-IV) એજીવીએચડી-મુક્ત જીવન ટકાવી રાખવાનો દર 50% (95 ટકા CI) ની સરખામણીમાં 38% (61 ટકા CI: 32 ટકા, 95 ટકા) હતો. : 21 ટકા, 43 ટકા) જે દર્દીઓને પ્લેસબો (HR 0.54; 95 ટકા CI: 0.35, 0.83) મળ્યો છે.
GVHD-2, સેન્ટર ફોર ઈન્ટરનેશનલ બ્લડ એન્ડ મેરો ટ્રાન્સપ્લાન્ટ રિસર્ચ (CIBMTR) ના ડેટા પર આધારિત ક્લિનિકલ વિશ્લેષણ કે જેમણે 7 અને 8 ની વચ્ચે 2011 HLA- મેળ ખાતી HSCT પ્રાપ્ત કરી છે, તે અસરકારકતાના વધુ પુરાવા જાહેર કરે છે. એજીવીએચડીના નિવારણ માટે સીએનઆઈ અને એમટીએક્સ સાથે જોડાણમાં એબેટાસેપ્ટ સાથે સારવાર કરાયેલા 2018 દર્દીઓના પરિણામોની સરખામણી સીઆઈબીએમટીઆર રજિસ્ટ્રીમાંથી અવ્યવસ્થિત રીતે પસંદ કરાયેલા 54 દર્દીઓ સાથે કરવામાં આવી હતી જેમની સારવાર ફક્ત સીએનઆઈ અને એમટીએક્સ સાથે કરવામાં આવી હતી. જે દર્દીઓને CNI અને MTX સાથે સંયોજનમાં એબેટાસેપ્ટ મળ્યો હતો તેઓમાં HSCT પછી 162મા દિવસે OS દર 98 ટકા (95 ટકા CI: 78 ટકા, 100 ટકા) હતો, જ્યારે દર્દીઓ માટે 180 ટકા (75 ટકા CI: 95 ટકા, 67 ટકા) હતો. જેમણે એકલા CNI અને MTX મેળવ્યા હતા.
એનિમિયા, હાયપરટેન્શન, સીએમવી રીએક્ટિવેશન/સીએમવી ચેપ, પાયરેક્સિયા, ન્યુમોનિયા, એપિસ્ટાક્સિસ, સીડી4 કોષોમાં ઘટાડો, હાઈપરમેગ્નેસીમિયા અને તીવ્ર કિડનીની ઈજા એજીવીએચડીના નિવારણ માટે એબેટાસેપ્ટની સૌથી સામાન્ય આડ ઘટનાઓ (દસ ટકા) છે. એબેટાસેપ્ટ મેળવતા દર્દીઓને સારવાર શરૂ કરતા પહેલા એપ્સટીન-બાર વાયરસના ચેપ માટે એન્ટિવાયરલ પ્રોફીલેક્સીસ આપવી જોઈએ અને પછી છ મહિના સુધી, તેમજ સાયટોમેગાલોવાયરસ ચેપ/પુનઃસક્રિયકરણ માટે દેખરેખ રાખવી જોઈએ.
સૂચવેલ એબેટાસેપ્ટ ડોઝ દર્દીની ઉંમરના આધારે નક્કી કરવામાં આવે છે અને તે નિર્ધારિત સામગ્રીમાં સૂચિબદ્ધ છે. Orencia પ્રિસ્ક્રિપ્શન માહિતી તેની સંપૂર્ણતામાં ઉપલબ્ધ છે.
પ્રોજેક્ટ ઓર્બિસ, એક FDA ઓન્કોલોજી સેન્ટર ઓફ એક્સેલન્સ પ્રયાસનો ઉપયોગ આ સમીક્ષા કરવા માટે કરવામાં આવ્યો હતો. પ્રોજેક્ટ ઓર્બિસ વિશ્વવ્યાપી ભાગીદારો માટે એક જ સમયે ઓન્કોલોજી દવાઓ સબમિટ કરવા અને સમીક્ષા કરવા માટે એક પદ્ધતિ બનાવે છે. FDA એ હેલ્થ કેનેડા, સ્વિસમેડિક અને ઇઝરાયેલના આરોગ્ય મંત્રાલય સાથે આ સમીક્ષા પર કામ કર્યું. અન્ય નિયમનકારી સંસ્થાઓ હજુ પણ અરજીઓની સમીક્ષા કરી રહી છે.
