నవంబర్ 10: ఫైబ్రోబ్లాస్ట్ గ్రోత్ ఫ్యాక్టర్ రిసెప్టర్ 1 (FGFR1) మార్చబడిన రీలాప్స్డ్ లేదా రిఫ్రాక్టరీ మైలోయిడ్/లింఫోయిడ్ నియోప్లాజమ్‌లు (MLNs) ఉన్న వ్యక్తులలో ఉపయోగించడం కోసం Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ ద్వారా లైసెన్స్ పొందింది.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
ఎంచుకున్న జనాభా మరియు ప్రాథమిక లక్షణాలు క్రింది వాటిని కలిగి ఉన్నాయి: 64% స్త్రీలు; 68% తెలుపు; 3.6% నలుపు లేదా ఆఫ్రికన్ అమెరికన్; 11% ఆసియా; 3.6% అమెరికన్ ఇండియన్/అలాస్కా స్థానికులు; మరియు 88% ECOG పనితీరు స్థితి 0 లేదా 1. మధ్యస్థ వయస్సు 65 సంవత్సరాలు (పరిధి, 39 నుండి 78 వరకు); 3.6% నలుపు లేదా ఆఫ్రికన్ అమెరికన్; 68% తెలుపు; మరియు 68% తెలుపు.
పూర్తి ప్రతిస్పందన (CR) రేట్ల ఆధారంగా, స్వరూప వ్యాధికి సంబంధించిన నిర్దిష్ట ప్రతిస్పందన ప్రమాణాలకు అనుగుణంగా, సమర్థత నిర్ణయించబడింది. మజ్జలో ఎక్స్‌ట్రామెడల్లరీ వ్యాధి (EMD) మరియు దీర్ఘకాలిక దశ (14%; 18% CI: 78, 95) ఉన్న 52 మంది రోగులలో 94 మంది పూర్తి ఉపశమనం (CR) పొందారు. CRకి సగటు రోజుల సంఖ్య 104. (పరిధి, 44 నుండి 435). మధ్యస్థ సమయం (1+ నుండి 988+ రోజులు) చేరుకోలేదు. EMDతో లేదా లేకుండా (వ్యవధి: 1+ మరియు 94 రోజులు) మజ్జలో పేలుడు దశ ఉన్న నలుగురు రోగులలో ఇద్దరు ఉపశమనంలో ఉన్నారు. ఒంటరిగా EMD ఉన్న ముగ్గురు రోగులలో ఒకరు CR (64+ రోజులు)ను అనుభవించారు. మొత్తం 28 మంది రోగులకు పూర్తి సైటోజెనెటిక్ ప్రతిస్పందన రేటు - 3 మందితో సహా పదనిర్మాణ వ్యాధి లేనివారు - 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
హైపర్ ఫాస్ఫేటిమియా, నెయిల్ టాక్సిసిటీ, అలోపేసియా, స్టోమాటిటిస్, విరేచనాలు, పొడి కన్ను, అలసట, దద్దుర్లు, రక్తహీనత, మలబద్ధకం, పొడి నోరు, ఎపిస్టాక్సిస్, సీరస్ రెటీనా నిర్లిప్తత, అంత్య నొప్పి, ఆకలి తగ్గడం, పొడి చర్మం, అజీర్తి, అస్పష్టమైన దృష్టి, వెన్నునొప్పి, వికారం పెరిఫెరల్ ఎడెమా, మరియు మైకము చాలా తరచుగా (20%) రోగులు అనుభవించిన ప్రతికూల ప్రతిచర్యలు.
తగ్గిన ఫాస్ఫేట్, తగ్గిన లింఫోసైట్లు, తగ్గిన ల్యూకోసైట్లు, తగ్గిన ప్లేట్‌లెట్స్, ఎలివేటెడ్ అలనైన్ అమినోట్రాన్స్‌ఫేరేస్ మరియు తగ్గిన న్యూట్రోఫిల్స్ గ్రేడ్ 3 లేదా 4 ప్రయోగశాల అసాధారణతలు (10%).
వ్యాధి ముదిరే వరకు లేదా తట్టుకోలేని విషపూరితం వరకు రోజుకు ఒకసారి 13.5 mg పెమిగాటినిబ్ తీసుకోవాలని సూచించబడింది.
View full prescribing information for Pemazyre.
