డెస్మోయిడ్ కణితులకు USFDAచే Nirogacestat ఆమోదించబడింది

ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ దైహిక చికిత్స అవసరమయ్యే డెస్మోయిడ్ ట్యూమర్‌లను అభివృద్ధి చేస్తున్న పెద్దల రోగుల కోసం నవంబర్ 27, 2023న నిరోగాసెస్టాట్ (OGSIVEO, స్ప్రింగ్‌వర్క్స్ థెరప్యూటిక్స్, ఇంక్.)ని అధీకృతం చేసింది. డెస్మోయిడ్ కణితులకు ఇది ప్రారంభ అధీకృత చికిత్స.

DeFi (NCT03785964) అనే అధ్యయనం అది ఎంతవరకు పని చేస్తుందో పరిశీలించింది. ఇది డెస్మోయిడ్ ట్యూమర్‌లను కలిగి ఉన్న 1 మంది రోగులతో అంతర్జాతీయ, మల్టీసెంటర్, యాదృచ్ఛిక (1:142), డబుల్ బ్లైండ్, ప్లేసిబో-నియంత్రిత ప్రయోగం, ఇది మరింత తీవ్రమవుతున్నది మరియు శస్త్రచికిత్సతో చికిత్స చేయలేనిది. స్క్రీనింగ్ తర్వాత 12 నెలలలోపు డెస్మోయిడ్ కణితి అభివృద్ధి చెందినట్లయితే రోగులు అర్హత పొందారు. పాల్గొనేవారు యాదృచ్ఛికంగా 150 mg nirogacestat లేదా ఒక ప్లేసిబో మౌఖికంగా రోజుకు రెండుసార్లు అనారోగ్యం పురోగతి లేదా భరించలేని విషపూరితం వరకు తీసుకోవాలని కేటాయించారు.

ప్రోగ్రెషన్-ఫ్రీ సర్వైవల్ (PFS) RECIST v1.1 ద్వారా గణించబడిన ఒక బ్లైండ్ ఇండిపెండెంట్ సెంట్రల్ రివ్యూ లేదా ఇన్వెస్టిగేటర్ ద్వారా అంచనా వేయబడిన మరియు స్వతంత్రంగా సమీక్షించబడిన క్లినికల్ ప్రోగ్రెషన్ చికిత్స ఎంత బాగా పని చేసిందో కొలవడానికి ప్రధాన మార్గం. మధ్యస్థ పురోగతి-రహిత మనుగడ (PFS) నిరోగాసెస్టాట్ సమూహంలో నిర్ణయించబడలేదు (95% CI: నిర్ణయించబడలేదు) మరియు ప్లేసిబో సమూహంలో 15.1 నెలలు (95% CI: 8.4, నిర్ణయించబడలేదు). ప్రమాద నిష్పత్తి (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) p-విలువ 0.001 కంటే తక్కువ. పూర్తిగా రేడియోగ్రాఫిక్ పురోగతిని ఉపయోగించి పురోగతి-రహిత మనుగడ (PFS) యొక్క ప్రారంభ పరిశోధనలో 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) ప్రమాద నిష్పత్తిని వెల్లడించింది.

ఆబ్జెక్టివ్ రియాక్షన్ రేట్ (ORR) అనేది ప్రభావానికి అదనపు కొలత. ఆబ్జెక్టివ్ రెస్పాన్స్ రేట్ (ORR) nirogacestat సమూహంలో పాల్గొనేవారికి 41% (95% CI: 29.8, 53.8) మరియు ప్లేసిబో సమూహంలో (p-value=<8) 95% (3.1% CI: 17.3, 0.001) ) అధ్యయనం ప్రారంభం నుండి రోగి నివేదించిన చెత్త నొప్పిలో మెరుగుదల, ఇది నిరోగాసెస్టాట్ సమూహానికి అనుకూలంగా ఉంది, ఇది సమర్థత ఫలితాలను మరింత ధృవీకరించింది.

ప్రబలంగా ఉన్న ప్రతికూల ప్రభావాలలో అతిసారం, అండాశయాల విషపూరితం, దద్దుర్లు, వికారం, అలసట, స్టోమాటిటిస్, తలనొప్పి, కడుపులో అసౌకర్యం, దగ్గు, అలోపేసియా, ఎగువ శ్వాసకోశ ఇన్ఫెక్షన్ మరియు డిస్ప్నియా ఉన్నాయి.

సూచించిన nirogacestat మోతాదు 150 mg నోటి ద్వారా రోజుకు రెండుసార్లు, ఆహారంతో లేదా ఆహారం లేకుండా, అనారోగ్యం పురోగమించే వరకు లేదా ఆమోదయోగ్యం కాని విషపూరితం వరకు. 150 mg ప్రతి మోతాదులో మూడు 50 mg మాత్రలు ఉంటాయి.

OGSIVEO కోసం పూర్తి సూచించే సమాచారాన్ని వీక్షించండి.