మార్చి 9: ప్రోటీసోమ్ ఇన్హిబిటర్ (PI), ఒక ఇమ్యునోమోడ్యులేటరీ ఏజెంట్ (IMiD) మరియు యాంటీ-CD38 మోనోక్లోనల్ యాంటీబాడీతో సహా నాలుగు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ ముందస్తు చికిత్సల తర్వాత, ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ సిల్టాకాబ్టజీన్ ఆటోల్యూసెల్‌ను ఆమోదించింది. (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) తిరిగి వచ్చిన లేదా వక్రీభవన మల్టిపుల్ మైలోమా ఉన్న వయోజన రోగుల చికిత్స కోసం.
Ciltacabtagene autoleucel అనేది జన్యుపరంగా రూపొందించబడిన ఆటోలోగస్ చిమెరిక్ యాంటిజెన్ రిసెప్టర్ CAR T-సెల్ థెరపీ చికిత్స, ఇది B-సెల్ మెచ్యూరేషన్ యాంటిజెన్ (BCMA)ని లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది. ప్రతి మోతాదు రోగి యొక్క స్వంత T-కణాలకు అనుగుణంగా ఉంటుంది, అవి కోయబడి, జన్యుపరంగా మార్పు చేయబడి, ఆపై రోగికి తిరిగి ప్రవేశపెట్టబడతాయి.
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter క్లినికల్ ట్రయల్ that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory బహుళ మైలోమా who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for సైటోకిన్ విడుదల సిండ్రోమ్ (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI ప్రమాద మూల్యాంకనం మరియు ఉపశమన ప్రణాళికను కలిగి ఉంది, దీనికి చికిత్సను పంపిణీ చేసే ఆసుపత్రులు మరియు క్లినిక్‌లు CRS మరియు నాడీ వ్యవస్థ విషపూరితాలను గుర్తించడానికి మరియు పరిష్కరించడానికి ప్రత్యేకంగా ధృవీకరించబడాలి. దీర్ఘకాలిక భద్రతను అంచనా వేయడానికి సిల్టాక్యాబ్టజీన్ ఆటోల్యూసెల్‌తో చికిత్స పొందిన రోగులతో కూడిన పోస్ట్-మార్కెటింగ్ పరిశీలనా అధ్యయనాన్ని నిర్వహించాలని FDA కంపెనీని అడుగుతోంది.
CARVYKTI అనేది ఒక కిలో శరీర బరువుకు 0.5-1.0106 CAR-పాజిటివ్ ఆచరణీయ T-కణాల మోతాదులో ఇవ్వబడుతుంది, ఒక్కో ఇన్ఫ్యూషన్‌కు గరిష్టంగా 1108 CAR-పాజిటివ్ ఆచరణీయ T-కణాల మోతాదు ఉంటుంది.
