ఫిబ్రవరి 2023: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
ఈ హోదాలు రెగ్యులేటరీ బాడీ నుండి చికిత్స యొక్క మునుపటి సంవత్సరం అనాధ ఔషధ హోదాకు జోడించబడ్డాయి.
ఆర్థిక మరియు నియంత్రణ మద్దతును అందించే ఈ హోదాలు, ప్రస్తుతం తగినంత చికిత్సలు లేని తీవ్రమైన, ప్రాణాంతకమైన లేదా అసాధారణ వ్యాధులకు చికిత్స చేయగల సామర్థ్యాన్ని కలిగి ఉన్న ఔషధాల అభివృద్ధిని వేగవంతం చేయడానికి ఉద్దేశించబడ్డాయి.
"తన … వినూత్న ఉత్పత్తి పైప్‌లైన్ [మరియు] ఇంటిగ్రేటెడ్ మాన్యుఫ్యాక్చరల్ మరియు క్లినికల్ సామర్థ్యాలను పెంపొందించడం, IASO చైనాతో పాటు ప్రపంచవ్యాప్తంగా ఉన్న రోగులకు అందని వైద్య అవసరాలను తీర్చే పరివర్తన, నయం చేయగల మరియు సరసమైన చికిత్సలను అందించాలని లక్ష్యంగా పెట్టుకుంది" అని కంపెనీ తన ప్రకటనలో తెలిపింది. .
CT103A యొక్క US ట్రయల్ మేలో అంచనా వేయబడింది
ఫాస్ట్ ట్రాక్ స్థితి మిమ్మల్ని రోలింగ్ రివ్యూ ద్వారా వెళ్లడానికి మరియు మీరు వేగవంతమైన ఆమోదం మరియు ప్రాధాన్యత సమీక్షకు అర్హత పొందారో లేదో చూడటానికి మిమ్మల్ని అనుమతిస్తుంది. రోలింగ్ రివ్యూ అంటే ఒక కంపెనీ రెగ్యులేటరీ అప్లికేషన్‌లోని భాగాలను సిద్ధంగా ఉన్నందున పంపవచ్చు, ఏజెన్సీ అప్లికేషన్‌ని చూసే ముందు అన్ని భాగాలు పూర్తయ్యే వరకు వేచి ఉండకూడదు.
వేగవంతమైన ఆమోదం, "షరతులతో కూడిన ఆమోదం" అని కూడా పిలువబడే చికిత్సలకు అందించబడుతుంది, దీని తక్షణ లభ్యత ఇంకా వైద్య అవసరాలను తీర్చలేదు, చికిత్స యొక్క ప్రయోజనాలు ప్రమాదాలను అధిగమిస్తాయని ముందస్తు ఆధారాలు చూపుతున్నంత వరకు.
RMAT హోదాతో, మీరు FDAతో ముందుగానే, తరచుగా మరియు దగ్గరగా మాట్లాడవచ్చు. వేగవంతమైన ఆమోదం విషయంలో, చికిత్స యొక్క ప్రయోజనాలను నిర్ధారించడానికి మరియు పూర్తి ఆమోదం పొందడానికి అవసరమైన క్లినికల్ సాక్ష్యం సాంప్రదాయ నిర్ధారణ క్లినికల్ ట్రయల్ కాకుండా ఇతర మూలాల నుండి రావచ్చు, ఇది సాధారణంగా సమయం మరియు డబ్బు ఆదా చేస్తుంది.
ఇప్పటివరకు, CT103A చైనాలోని మైలోమా రోగులపై మాత్రమే ప్రయత్నించబడింది, ఇక్కడ ఇది పురోగతి చికిత్సగా పరిగణించబడింది మరియు ఇప్పుడు త్వరగా సమీక్షించబడుతోంది. అక్కడ, IASO మరియు ఇన్నోవెంట్ బయోలాజిక్స్ కలిసి CT103Aని తయారు చేయడానికి పని చేస్తున్నాయి.
డిసెంబర్‌లో, పరిశోధనాత్మక కొత్త ఔషధం కోసం IASO దరఖాస్తును FDA ఆమోదించింది. CT103Aని ఉపయోగించవచ్చని దీని అర్థం క్లినికల్ ట్రయల్స్ US లో
ఒక దశ 1b క్లినికల్ ట్రయల్ (NCT05698303) RRMM ఉన్న 12 మంది పెద్దలకు చికిత్స ఎంత సురక్షితమైనది మరియు ప్రభావవంతంగా ఉందో చూడటానికి పరీక్షిస్తుంది. టెక్సాస్‌లోని హ్యూస్టన్‌లోని యూనివర్శిటీ ఆఫ్ టెక్సాస్‌లోని MD ఆండర్సన్ క్యాన్సర్ సెంటర్‌లో ఈ అధ్యయనం జరుగుతుంది. ఇది మేలో ప్రారంభమవుతుందని భావిస్తున్నారు.
చిమెరిక్ యాంటిజెన్ రిసెప్టర్ (CAR) T-కణ చికిత్స T-కణాలను సులభతరం చేయడం ద్వారా పనిచేస్తుంది, ఇవి క్యాన్సర్‌తో పోరాడగల ఒక రకమైన రోగనిరోధక కణం, క్యాన్సర్ కణాలను కనుగొని దాడి చేయడం.
రోగి యొక్క T-కణాలను సేకరించి, క్యాన్సర్ కణాలపై నిర్దిష్ట ప్రోటీన్‌లను గుర్తించే గ్రాహకాన్ని లేదా CARను తయారు చేయడానికి వాటిని ల్యాబ్‌లో మార్చడం ఈ పద్ధతి వెనుక ఉన్న ప్రధాన ఆలోచన. ఈ ఇంజనీర్డ్ కణాలను శరీరంలోకి తిరిగి ఉంచినప్పుడు, అవి శరీరంలోని ఆరోగ్యకరమైన కణాలకు హాని కలిగించకుండా క్యాన్సర్ కణాలను కనుగొని చంపాలి.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T-కణ చికిత్సలు that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
చైనాలో ప్రారంభ పైలట్ ఫేజ్ 1 ట్రయల్ (ChiCTR1800018137)లో, RRMM ఉన్న 18 మందికి చికిత్స అందించబడింది. ఒక సంవత్సరం తర్వాత, వారందరికీ చికిత్సకు ప్రతిస్పందన వచ్చింది. దాదాపు మూడు వంతుల (72,2%) పూర్తి స్పందన లేదా మెరుగైనది, అంటే వారి కణితి పోయిందని అర్థం.
ఇప్పటి వరకు, IOSA యొక్క CAR T-సెల్ థెరపీని చైనాలో మాత్రమే పరీక్షించారు
ఆ తర్వాత, చైనాలో FUMANBA-1 (NCT2) అనే ఫేజ్ 1/05066646 ట్రయల్ ప్రారంభించబడింది, RRMM ఉన్న 103 మంది పెద్దలలో CT132A యొక్క భద్రత మరియు ప్రభావాన్ని పరీక్షించడానికి.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
జనవరి 21, 2022 నాటికి, CT103A 79 మందికి చికిత్స చేయడానికి ఉపయోగించబడింది మరియు ఫాలో-అప్ కోసం సగటు సమయం దాదాపు 10 నెలలు.
ఈ రోగులు ఇప్పటికే ఐదు పంక్తుల చికిత్సను కలిగి ఉన్నారు, వాటిలో కొన్ని ఇమ్యునోమోడ్యులేటరీ మందులు, ప్రోటీసోమ్ ఇన్హిబిటర్లు మరియు CD38 ఇన్హిబిటర్లు. వారిలో పన్నెండు (15.2%) ఇప్పటికే నాన్-హ్యూమన్ BCMA- టార్గెటెడ్ CAR-T సెల్ థెరపీతో చికిత్స పొందారు.
16 రోజుల మధ్యస్థ చికిత్స తర్వాత, చాలా మంది రోగులు (94.9%) కనీసం పాక్షిక ప్రతిస్పందనను కలిగి ఉన్నట్లు ఫలితాలు చూపించాయి. ఇందులో 68.4% మంది రోగులు పూర్తి స్పందన లేదా మెరుగైన ప్రతిస్పందనను కలిగి ఉన్నారు మరియు 89.9% మంది రోగులు చాలా మంచి పాక్షిక ప్రతిస్పందన లేదా మెరుగైన ప్రతిస్పందనను కలిగి ఉన్నారు.
ఎముక మజ్జ వెలుపల పెరిగే ఒక రకమైన క్యాన్సర్‌తో కూడిన ఎక్స్‌ట్రామెడల్లరీ మైలోమా ఉన్న పది మంది వ్యక్తులు చికిత్స నుండి మెరుగయ్యారు. ఈ వ్యక్తులందరూ చికిత్స తర్వాత మెరుగయ్యారు మరియు వారిలో 90% మంది మెరుగయ్యారు లేదా పూర్తిగా మెరుగుపడ్డారు.
The response rate for the 12 people who had CAR టి-సెల్ చికిత్స before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
మొత్తం 79 మంది రోగుల సమూహంలో, 92.4% మంది కనీస అవశేష వ్యాధికి ప్రతికూలంగా ఉన్నారు, లేదా కొన్ని సార్లు చికిత్స తర్వాత ఉండి వ్యాధి తిరిగి రావడానికి కారణమయ్యే తక్కువ సంఖ్యలో క్యాన్సర్ కణాలు కూడా ఉన్నాయి.
CT103A యొక్క సురక్షిత ప్రొఫైల్ మంచిది మరియు నిర్వహించడం సులభం.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T-కణ చికిత్సలు. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
ఇమ్యూన్ ఎఫెక్టర్ సెల్-అసోసియేటెడ్ న్యూరోటాక్సిసిటీ సిండ్రోమ్, నాడీ వ్యవస్థను ప్రభావితం చేసే తీవ్రమైన రోగనిరోధక ప్రతిస్పందన, ఇద్దరు వ్యక్తులలో కనిపించింది. వారి లక్షణాలు తేలికపాటి లేదా మితమైనవి మరియు దూరంగా వెళ్లిపోయాయి.
సాధారణంగా, CT103A చికిత్సకు వ్యతిరేకంగా రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనలను కలిగించలేదు, అయినప్పటికీ 16.5% మంది రోగులు CT103Aకి వ్యతిరేకంగా ప్రతిరోధకాలను పరీక్షించారు.
ఫేజ్ 1 FUMANBA-2 ట్రయల్ (NCT05181501)లో, 20 మంది వరకు కొత్తగా నిర్ధారణ అయిన, హై-రిస్క్ మల్టిపుల్ మైలోమా రోగులు CT103A వారికి సహాయం చేయగలదా అని పరీక్షించబడుతోంది.
